Étude de cohorte et référentiel du syndrome de Sjögren pédiatrique (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)
Le syndrome de Sjögren (SS) chez l'adulte est caractérisé par une inflammation des glandes exocrines, principalement des glandes salivaires et lacrymales entraînant une xérostomie (bouche sèche) et une xérophtalmie (yeux secs). , caractéristiques systémiques.
Le SS est défini comme un SS primaire (pSS) lorsqu'il survient isolément, et comme un SS secondaire s'il est associé à d'autres affections auto-immunes. Les taux d'incidence et de prévalence du SS varient selon la population. À ce jour, aucune étude n'a rapporté l'incidence ou la prévalence exacte du SS chez l'enfant. On pense que le SS d'apparition infantile, défini comme une maladie diagnostiquée avant l'âge de 18 ans, est rare ; cependant, il est probable qu'il soit sous-reconnu et donc sous-diagnostiqué.
L'objectif principal de cette étude est d'identifier les caractéristiques épidémiologiques, cliniques et de laboratoire du SS pédiatrique dans une cohorte multicentrique de patients du Royaume-Uni. En utilisant ces données, notre objectif est de développer des critères de classification universellement acceptés qui pourraient être validés pour une utilisation dans une population pédiatrique.
Le critère d'inclusion pour l'étude et le référentiel est un diagnostic de SGS posé avant 18 ans par le médecin référent. Un dossier de collecte de données sera envoyé aux auteurs souhaitant participer. Les informations recueillies comprendront, mais sans s'y limiter : les données démographiques, cliniques et de laboratoire/histologiques lors du diagnostic et des rendez-vous de suivi ultérieurs. Les échantillons biologiques, y compris le sang, les larmes, la salive, l'urine et glandulaires et extra-glandulaires (par ex. des tissus rénaux) seront prélevés prospectivement s'ils sont disponibles. Les mesures des résultats liées à l'activité de la maladie et aux dommages, ainsi que les résultats rapportés par les patients seront également collectées à des moments précis (tous les 6 mois) et pendant les poussées.
PaedSSCoRe collectera des données sur une importante cohorte d'enfants atteints de SS, fournissant une ressource puissante pour aider à améliorer notre compréhension de la pathogenèse et de l'évolution naturelle de cette maladie.
La collecte de données prospective permettra une analyse plus complète des caractéristiques de mauvais pronostic, de l'impact de la thérapie et de l'accumulation des dommages, et des résultats variables du SS infantile.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Dublin, Irlande
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
-
-
-
-
-
Cambridge, Royaume-Uni
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Royaume-Uni
- University College London Hospital
-
London, Royaume-Uni
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Royaume-Uni
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Royaume-Uni
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Royaume-Uni
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
Southampton, Royaume-Uni
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Tous les patients recrutés doivent être diagnostiqués avec le syndrome de Sjögren seul ou en association avec d'autres affections auto-immunes (rhumatismales ou non) selon leur avis rhumatologue ou présenter des caractéristiques cliniques et sérologiques/d'imagerie qui, de l'avis de leur clinicien, font suspecter un syndrome de Sjögren.
- Patients présentant des anomalies d'apparition de symptômes / d'imagerie, sérologiques et de biopsie glandulaire suggérant un SS (suspect de SS) ou un diagnostic de SS posé par des cliniciens experts avant l'âge de 18 ans
- Patients/soignants qui peuvent fournir un consentement éclairé et accepter de donner accès aux résultats de leurs investigations de soins de routine à des fins de recherche, indépendamment de la possibilité de fournir des échantillons de sang ou de salive.
- Patients de 6 ans ou plus
Critère d'exclusion:
1. Incapacité à fournir un consentement éclairé ou à obtenir un consentement éclairé en leur nom.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Le syndrome de Sjogren
Syndrome de Sjögren débutant dans l'enfance
|
Les patients recevront des soins standard en fonction de leurs besoins cliniques
|
|
Contrôle sain
Contrôle sain correspondant à l'âge
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Fournir une estimation de la prévalence de manifestations relativement rares mais graves du syndrome de Sjögren
Délai: 2 années
|
Fournir une estimation de la prévalence de manifestations relativement rares mais graves de SS.
Les chercheurs décriront la prévalence des manifestations graves de la maladie, telles que le lymphome, le système nerveux central et périphérique et l'atteinte rénale (pour laquelle il n'existe aucune donnée dans les populations pédiatriques) sur tous les patients recrutés dans cette cohorte au cours de cette subvention.
Les chercheurs établiront une corrélation entre les manifestations cliniques et divers paramètres, tels que l'âge d'apparition, la durée de la maladie, l'origine ethnique, le sexe, le statut pubertaire, les scores de la maladie et les mesures des résultats pour les patients et les médecins visant à établir les trajectoires de la maladie.
|
2 années
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Explorer les signatures immunitaires dans une cohorte multicentrique du syndrome de Sjögren apparu dans l'enfance
Délai: 2 années
|
Les chercheurs visent à explorer les signatures immunitaires spécifiques identifiées chez les adultes chez les enfants et les adolescents atteints de SS pédiatrique.
Les chercheurs évalueront leurs signatures immunitaires (phénotype combiné des monocytes, des lymphocytes B et T par cytométrie en flux multiparamètre)
|
2 années
|
|
Évaluer les profils métabolomique/transcriptomique des endotypes pédiatriques du syndrome de Sjögren
Délai: 2 années
|
Les données pilotes d'adultes atteints de SS suggèrent que certains endotypes pourraient être enrichis d'une signature associée à l'interféron ou d'un profil métabolomique.
La caractérisation de ces mécanismes pourrait identifier de nouveaux biomarqueurs supplémentaires pour la classification des endotypes et de nouvelles cibles potentielles pour la thérapie.
|
2 années
|
|
Corréler les données -omiques avec les caractéristiques cliniques et de la maladie pour définir l'empreinte de la maladie associée à l'apparition pédiatrique du SS.
Délai: 2 années
|
Après le nettoyage initial des données pour éliminer les métabolites/gènes/cytokines ne montrant aucune différence entre les patients pédiatriques atteints de SS et les donneurs sains, les chercheurs stratifieront les marqueurs métaboliques et génétiques exprimés de manière différentielle en fonction des phénotypes immunitaires identifiés et généreront une empreinte de la maladie (analyse combinée -omique ) pour le SS pédiatrique.
Les corrélations entre l'expression des gènes et la métabolomique et le phénotype immunitaire (cellules/cytokines) seront établies à l'aide d'une analyse de régression/corrélation croisée.
Les chercheurs confirmeront quels schémas de profils immuno-phénotypiques/métaboliques/transcriptomiques sont les plus fortement associés à l'apparition dans l'enfance par rapport aux endotypes SS adultes.
|
2 années
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes
- Maladies oculaires
- Maladie
- Maladies articulaires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies rhumatismales
- Maladies du tissu conjonctif
- Arthrite
- Maladies stomatognathiques
- Maladies de la bouche
- Maladies de l'appareil lacrymal
- Arthrite, rhumatoïde
- Xérostomie
- Maladies des glandes salivaires
- Syndromes de sécheresse oculaire
- Syndrome
- Le syndrome de Sjogren
Autres numéros d'identification d'étude
- 132557
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .