Estudo de Coorte e Repositório da Síndrome de Sjögren Pediátrica (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)
A síndrome de Sjögren (SS) em adultos é caracterizada por inflamação das glândulas exócrinas, principalmente salivares e lacrimais, resultando em xerostomia (boca seca) e xeroftalmia (olhos secos). , características sistêmicas.
A SS é definida como SS primária (SSp) quando ocorre isoladamente, e como SS secundária, se associada a outras condições autoimunes. As taxas de incidência e prevalência da SS variam dependendo da população. Até o momento, não há estudos relatando a incidência ou prevalência precisa da SS na infância. Acredita-se que a SS com início na infância, definida como doença diagnosticada antes dos 18 anos de idade, seja rara; no entanto, é provável que seja pouco reconhecida e, portanto, subdiagnosticada.
O objetivo geral deste estudo é identificar as características epidemiológicas, clínicas e laboratoriais da SS pediátrica em uma coorte multicêntrica de pacientes no Reino Unido (Reino Unido). Usando esses dados, nosso objetivo é desenvolver critérios de classificação universalmente aceitos que possam ser validados para uso em uma população pediátrica.
O critério de inclusão para o estudo e repositório é o diagnóstico de SS feito antes dos 18 anos pelo médico de referência. Um pacote de coleta de dados será enviado aos autores que desejarem participar. As informações coletadas incluirão, mas não serão exclusivas: dados demográficos, clínicos e laboratoriais/histológicos no momento do diagnóstico e consultas de acompanhamento subsequentes. Amostras biológicas, incluindo sangue, lágrimas, saliva, urina e glândulas e extraglandulares (p. tecido renal) será coletado prospectivamente, se disponível. As medidas de resultado relacionadas à atividade e danos da doença, bem como os resultados relatados pelo paciente, também serão coletados em pontos de tempo definidos (a cada 6 meses) e durante os surtos.
O PaedSSCoRe coletará dados de uma coorte significativa de crianças com SS, fornecendo um recurso poderoso para ajudar a melhorar nossa compreensão da patogênese e do curso natural dessa doença.
A coleta de dados prospectiva permitirá uma análise mais completa das características de mau prognóstico, impacto da terapia e acúmulo de danos e resultado variável da SS na infância.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
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Cambridge, Reino Unido
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- University College London Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Newcastle, Reino Unido
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Southampton, Reino Unido
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes recrutados devem ser diagnosticados com síndrome de Sjogren isoladamente ou em associação com outras condições autoimunes (reumáticas ou não) com base na opinião de seu reumatologista ou apresentar características clínicas e sorológicas/de imagem que, na opinião de seu médico, levantem a suspeita de síndrome de Sjogren.
- Pacientes com início dos sintomas/imagem, anormalidades sorológicas e de biópsia glandular sugestivas de SS (suspeita de SS) ou diagnóstico de SS feito por médicos especialistas antes dos 18 anos
- Pacientes/cuidadores que podem fornecer consentimento informado e concordar em fornecer acesso aos resultados de suas investigações de cuidados de rotina para fins de pesquisa, independentemente de serem capazes de fornecer amostras de sangue ou saliva.
- Pacientes de 6 anos ou idade ou mais
Critério de exclusão:
1. Incapacidade de fornecer consentimento informado ou obter consentimento informado fornecido em seu nome.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Síndrome de Sjogren
Síndrome de Sjögren com início na infância
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Os pacientes receberão o padrão de atendimento de acordo com suas necessidades clínicas
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Controle saudável
Controle saudável compatível com a idade
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Fornecer uma estimativa da prevalência de manifestações relativamente incomuns, mas graves, da síndrome de Sjögren
Prazo: 2 anos
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Forneça uma estimativa da prevalência de manifestações relativamente incomuns, mas graves, da SS.
Os investigadores irão descrever a prevalência de manifestações graves da doença, como linfoma, sistema nervoso central e periférico e envolvimento renal (para o qual não há dados em populações pediátricas) em todos os pacientes recrutados para esta coorte durante esta concessão.
Os investigadores correlacionarão as manifestações clínicas a vários parâmetros, como idade de início, duração da doença, etnia, sexo, estado puberal, escores da doença e medidas de resultado do paciente e do médico com o objetivo de estabelecer trajetórias da doença.
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Explorar assinaturas imunes em uma coorte multicêntrica de síndrome de Sjögren com início na infância
Prazo: 2 anos
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Os investigadores pretendem explorar as assinaturas imunológicas específicas identificadas em adultos em crianças e adolescentes com SS de início pediátrico.
Os investigadores avaliarão suas assinaturas imunológicas (monócitos combinados, fenótipo de células B e T por citometria de fluxo multiparâmetro)
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2 anos
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Avaliar os perfis metabolômicos/transcriptômicos dos endotipos pediátricos da síndrome de Sjögren
Prazo: 2 anos
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Os dados piloto de adultos com SS sugerem que certos endótipos podem ser enriquecidos com uma assinatura associada ao interferon ou perfil metabolômico.
A caracterização desses mecanismos pode identificar novos biomarcadores adicionais para classificação de endótipos e novos alvos potenciais para terapia.
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2 anos
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Correlacione dados -ômicos com características clínicas e da doença para definir a impressão digital da doença associada à SS de início pediátrico.
Prazo: 2 anos
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Após a limpeza inicial dos dados para remover metabólitos/genes/citocinas que não mostram diferenças entre pacientes pediátricos com SS e doadores saudáveis, os investigadores estratificarão marcadores metabólicos e genéticos diferencialmente expressos de acordo com os fenótipos imunológicos identificados e gerarão uma impressão digital da doença (análise combinada de ômica ) para SS pediátrico.
Correlações entre expressão gênica e metabolômica e imunofenótipo (células/citocinas) serão estabelecidas por meio de análise de regressão/correlação cruzada.
Os investigadores confirmarão quais padrões de fenótipo imunológico/perfis metabólicos/transcriptômicos estão mais associados ao início da infância em comparação com os endotipos da SS no adulto.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças oculares
- Doença
- Doenças articulares
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Reumáticas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Artrite
- Doenças estomatognáticas
- Doenças bucais
- Doenças do Aparelho Lacrimal
- Artrite, Reumatóide
- Xerostomia
- Doenças das Glândulas Salivares
- Síndromes do Olho Seco
- Síndrome
- Síndrome de Sjogren
Outros números de identificação do estudo
- 132557
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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