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Kohortenstudie und Repository zum pädiatrischen Sjögren-Syndrom (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)

16. April 2021 aktualisiert von: University College, London

Das Sjögren-Syndrom (SS) bei Erwachsenen ist gekennzeichnet durch eine Entzündung der exokrinen Drüsen, hauptsächlich der Speichel- und Tränendrüsen, die zu Xerostomie (Mundtrockenheit) und Xerophthalmie (Augentrockenheit) führt. Es kann sich auch mit einer ausgedehnteren Exokrinopathie sowie einer extraglandulären Erkrankung zeigen , systemische Merkmale.

SS wird als primäres SS (pSS) definiert, wenn es isoliert auftritt, und als sekundäres SS, wenn es mit anderen Autoimmunerkrankungen assoziiert ist. Die Inzidenz- und Prävalenzraten von SS variieren je nach Bevölkerungsgruppe. Bis heute gibt es keine Studien, die eine genaue Inzidenz oder Prävalenz von SS in der Kindheit berichten. SS mit Beginn in der Kindheit, definiert als Krankheit, die vor dem 18. Lebensjahr diagnostiziert wird, gilt als selten; es ist jedoch wahrscheinlich, dass sie zu wenig erkannt und daher zu wenig diagnostiziert wird.

Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es, epidemiologische, klinische und Labormerkmale des pädiatrischen SS in einer multizentrischen Kohorte von Patienten im Vereinigten Königreich (UK) zu identifizieren. Unter Verwendung dieser Daten ist es unser Ziel, allgemein akzeptierte Klassifizierungskriterien zu entwickeln, die für die Verwendung in einer pädiatrischen Population validiert werden könnten.

Einschlusskriterium für die Studie und das Repository ist eine Diagnose von SS, die vor dem 18. Lebensjahr vom zuweisenden Arzt gestellt wurde. Autoren, die zur Teilnahme bereit sind, wird ein Datensammlungspaket zugesandt. Zu den gesammelten Informationen gehören unter anderem: demografische, klinische und Labor-/histologische Daten bei Diagnose und nachfolgenden Nachsorgeterminen. Biologische Proben einschließlich Blut, Tränen, Speichel, Urin und Drüsen- und Extradrüsenproben (z. Nieren-)Gewebe wird prospektiv entnommen, sofern verfügbar. Ergebnismessungen in Bezug auf Krankheitsaktivität und -schaden sowie von Patienten gemeldete Ergebnisse werden ebenfalls zu festgelegten Zeitpunkten (alle 6 Monate) und während Schüben erhoben.

PaedSSCoRe wird Daten über eine bedeutende Kohorte von Kindern mit SS erfassen und eine leistungsstarke Ressource bereitstellen, um unser Verständnis der Pathogenese und des natürlichen Verlaufs dieser Krankheit zu verbessern.

Die prospektive Datenerhebung wird eine umfassendere Analyse der schlechten prognostischen Merkmale, der Auswirkungen der Therapie und des Schadenszuwachses sowie des variablen Ergebnisses des kindlichen SS ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit Sjögren-Syndrom mit Beginn im Kindesalter Gesunde altersgleiche Kontrollgruppe Basierend auf unseren vorläufigen Schätzungen befinden sich derzeit 100–150 JSS-Patienten in Großbritannien in Krankenhausbehandlung. Die Ermittler beabsichtigten, so viele der verfügbaren Patienten wie auch diejenigen, die für die Dauer dieses Projekts (10 Jahre) diagnostiziert wurden, zu erfassen, wobei sie eine Rekrutierungsgrenze von 300 Patienten schätzten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bei allen rekrutierten Patienten sollte das Sjögren-Syndrom allein oder in Verbindung mit anderen Autoimmunerkrankungen (rheumatisch oder nicht) auf der Grundlage ihrer rheumatologischen Meinung diagnostiziert werden oder klinische und serologische/bildgebende Merkmale aufweisen, die nach Ansicht ihres Arztes den Verdacht auf ein Sjögren-Syndrom aufkommen lassen.
  2. Patienten mit beginnenden Symptomen/Bildgebung, serologischen und Drüsenbiopsie-Anomalien, die auf SS (Verdacht auf SS) oder SS-Diagnose hindeuten, die von erfahrenen Klinikern vor dem 18. Lebensjahr gestellt wurden
  3. Patienten/Betreuer, die eine Einverständniserklärung abgeben können und zustimmen, Zugang zu den Ergebnissen ihrer Routineuntersuchungen zu Forschungszwecken zu gewähren, unabhängig davon, ob sie Blut- oder Speichelproben abgeben können.
  4. Patienten ab 6 Jahren oder älter

Ausschlusskriterien:

1. Unfähigkeit, eine Einverständniserklärung abzugeben oder eine Einverständniserklärung in ihrem Namen abgeben zu lassen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Sjögren-Syndrom
Sjögren-Syndrom mit Beginn im Kindesalter
Sonstiges: Pflegestandard
Die Patienten erhalten eine Standardversorgung gemäß ihren klinischen Bedürfnissen
Gesunde Kontrolle
Altersentsprechende gesunde Kontrolle

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geben Sie eine Schätzung der Prävalenz relativ seltener, aber schwerwiegender Manifestationen des Sjögren-Syndroms an
Zeitfenster: 2 Jahre
Geben Sie eine Schätzung der Prävalenz relativ seltener, aber schwerwiegender Manifestationen von SS an. Die Prüfärzte werden die Prävalenz schwerer Krankheitsmanifestationen wie Lymphom, zentrales und peripheres Nervensystem und Nierenbeteiligung (für die es keine Daten in pädiatrischen Populationen gibt) bei allen Patienten beschreiben, die während dieses Stipendiums für diese Kohorte rekrutiert wurden. Die Forscher werden klinische Manifestationen mit verschiedenen Parametern in Beziehung setzen, wie z. B. Alter bei Ausbruch, Krankheitsdauer, ethnische Zugehörigkeit, Geschlecht, Pubertätsstatus, Krankheitswerte und Patienten- und Arzt-Outcome-Maßnahmen, um Krankheitsverläufe zu ermitteln.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Untersuchen Sie Immunsignaturen in einer multizentrischen Kohorte von Sjögren-Syndrom mit Beginn im Kindesalter
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Forscher zielen darauf ab, die spezifischen Immunsignaturen zu untersuchen, die bei Erwachsenen bei Kindern und jugendlichen Patienten mit pädiatrischem Beginn des SS identifiziert wurden. Die Ermittler bewerten ihre Immunsignaturen (kombinierter Monozyten-, B- und T-Zell-Phänotyp durch Multiparameter-Durchflusszytometrie)
2 Jahre
Bewerten Sie die metabolomischen/transkriptomischen Profile von Endotypen des pädiatrischen Sjögren-Syndroms
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Pilotdaten von Erwachsenen mit SS legen nahe, dass bestimmte Endotypen mit einer Interferon-assoziierten Signatur oder einem Metabolomikprofil angereichert sein könnten. Die Charakterisierung dieser Mechanismen könnte zusätzliche neue Biomarker für die Endotyp-Klassifizierung und potenzielle neue Ziele für die Therapie aufzeigen.
2 Jahre
Korrelieren Sie -omische Daten mit klinischen und Krankheitsmerkmalen, um den Krankheits-Fingerabdruck zu definieren, der mit dem pädiatrischen Beginn des SS assoziiert ist.
Zeitfenster: 2 Jahre
Nach der anfänglichen Bereinigung der Daten zur Entfernung von Metaboliten/Genen/Zytokinen, die keine Unterschiede zwischen pädiatrischen SS-Patienten und gesunden Spendern zeigen, werden die Forscher differenziell exprimierte metabolische und genetische Marker gemäß den identifizierten Immunphänotypen stratifizieren und einen Krankheits-Fingerabdruck erstellen (kombinierte -omics-Analyse). ) für pädiatrische SS. Korrelationen zwischen Genexpression und Metabolomik und Immunphänotyp (Zellen/Zytokine) werden mittels Regressions-/Kreuzkorrelationsanalyse hergestellt. Die Forscher werden bestätigen, welche Muster von Immunphänotyp-/Stoffwechsel-/Transkriptomprofilen im Vergleich zu Erwachsenen-SS-Endtypen am stärksten mit dem Auftreten im Kindesalter assoziiert sind.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University College, London

Mitarbeiter

Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Children's Health Ireland at Crumlin
Great Ormond Street Hospital
Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Januar 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

10. Januar 2030

Studienabschluss (Voraussichtlich)

10. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 132557

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Die Studie entspricht der Datenschutz-Grundverordnung (DSGVO) und den Datenschutzbestimmungen, und personenbezogene Daten werden den Forschern unter keinen Umständen zur Verfügung gestellt. Daten, die weitergegeben werden, müssen vom Lenkungsausschuss gemäß diesen Vorschriften genehmigt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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