Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pediatric Sjögrens Syndrome Cohort Study and Repository (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)

16 april 2021 uppdaterad av: University College, London

Sjögrens syndrom (SS) hos vuxna kännetecknas av inflammation i de exokrina körtlarna, främst spottkörtlarna och tårkörtlarna, vilket leder till xerostomi (muntorrhet) och xeroftalmi (torra ögon). , systemiska egenskaper.

SS definieras som primär SS (pSS) när den förekommer isolerat, och som sekundär SS, om den är associerad med andra autoimmuna tillstånd. Incidensen och prevalensen av SS varierar beroende på populationen. Hittills har det inte funnits några studier som rapporterar exakt incidens eller prevalens av SS i barndomen. Barndomsdebut SS definierad som sjukdom som diagnostiserats före 18 års ålder tros vara sällsynt, men det är troligt att den är underkänd och därför underdiagnosticerad.

Det övergripande syftet med denna studie är att identifiera epidemiologiska, kliniska och laboratorieegenskaper hos pediatrisk SS i en brittisk (UK) multicenterkohort av patienter. Med hjälp av dessa data är vårt mål att utveckla universellt accepterade klassificeringskriterier som kan valideras för användning i en pediatrisk population.

Inklusionskriteriet för studien och förvaret är en diagnos av SS som ställts före 18 år av den remitterande läkaren. Ett datainsamlingspaket kommer att skickas till författare som är villiga att delta. Information som samlas in kommer att inkludera men inte exklusivt för: demografiska, kliniska och laboratorie-/histologiska data vid diagnos och efterföljande uppföljningsmöten. Biologiska prover inklusive blod, tårar, saliv, urin och körtel- och extrakörtel (t.ex. njurvävnad kommer att samlas in prospektivt om tillgänglig. Resultatmått relaterade till sjukdomsaktivitet och skador, samt patientrapporterade utfall kommer också att samlas in vid fastställda tidpunkter (var sjätte månad) och under uppblossningar.

PaedSSCoRe kommer att samla in data om en betydande kohort av barn med SS, vilket ger en kraftfull resurs för att förbättra vår förståelse av patogenesen och det naturliga förloppet av denna sjukdom.

Prospektiv datainsamling kommer att möjliggöra en fullständigare analys av dåliga prognostiska egenskaper, effekterna av terapi och skadetillväxt och varierande resultat av barndoms SS.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

300

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien
        • University College London Hospital
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Storbritannien
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannien
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannien
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Southampton, Storbritannien
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med Sjögrens syndrom med debut i barndomen Sunda åldersmatchade kontroller Baserat på våra preliminära uppskattningar finns det för närvarande 100-150 JSS-patienter under sjukhusvård i Storbritannien. Utredarna hade för avsikt att fånga så många av de tillgängliga patienterna, såväl som de som diagnostiserades under projektets varaktighet (10 år), och uppskattade en rekryteringsgräns på 300 patienter.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Alla rekryterade patienter bör diagnostiseras med Sjögrens syndrom enbart eller i samband med andra autoimmuna tillstånd (reumatiska eller inte) baserat på deras reumatologs åsikt eller ha kliniska och serologiska/avbildningsegenskaper som enligt deras läkares uppfattning ger upphov till misstanke om Sjögrens syndrom.
  2. Patienter med symtomdebut/avbildning, serologiska och glandulära biopsiavvikelser som tyder på SS (misstänkt SS) eller SS-diagnos ställd av expertläkare före 18 års ålder
  3. Patienter/vårdare som kan ge informerat samtycke och samtycker till att ge tillgång till resultaten av sina rutinmässiga vårdutredningar för forskningsändamål, oavsett om de kan ge blod- eller salivprover.
  4. Patienter från 6 år eller äldre

Exklusions kriterier:

1. Oförmåga att ge informerat samtycke eller låta lämnat informerat samtycke på deras vägnar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Sjögrens syndrom
Sjögrens syndrom med barndomsdebut
Övrig: Vårdstandard
Patienterna kommer att ges standardvård enligt deras kliniska behov
Sund kontroll
Ålder matchade frisk kontroll

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ge en uppskattning av förekomsten av relativt ovanliga men allvarliga manifestationer av Sjögrens syndrom
Tidsram: 2 år
Ge en uppskattning av förekomsten av relativt ovanliga men allvarliga manifestationer av SS. Utredarna kommer att beskriva förekomsten av allvarliga sjukdomsmanifestationer, såsom lymfom, centrala och perifera nervsystem och njurpåverkan (för vilken det inte finns några data från pediatriska populationer) på alla patienter som rekryterats till denna kohort under detta anslag. Utredarna kommer att korrelera kliniska manifestationer till olika parametrar, såsom ålder vid debut, sjukdomslängd, etnicitet, kön, pubertetsstatus, sjukdomspoäng och patient- och läkareresultatmått som syftar till att fastställa sjukdomsbanor.
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utforska immunsignaturer i en multicenterkohort av Sjögrens syndrom
Tidsram: 2 år
Utredarna syftar till att utforska de specifika immunsignaturer som identifierats hos vuxna hos barn och ungdomar med pediatrisk debut av SS. Utredarna kommer att bedöma deras immunsignaturer (kombinerad monocyt-, B- och T-cellsfenotyp genom multiparameterflödescytometri)
2 år
Bedöm de metabolomiska/transkriptomiska profilerna för endotyper av pediatriska Sjögrens syndrom
Tidsram: 2 år
Pilotdata från vuxna med SS tyder på att vissa endotyper kan berikas med en interferon-associerad signatur eller metabolomisk profil. Karakterisering av dessa mekanismer skulle kunna peka ut ytterligare nya biomarkörer för endotypklassificering och potentiella nya mål för terapi.
2 år
Korrelera -omiska data med kliniska och sjukdomsegenskaper för att definiera sjukdomens fingeravtryck associerat med pediatrisk debut SS.
Tidsram: 2 år
Efter initial rengöring av data för att ta bort metaboliter/gener/cytokiner som inte visar några skillnader mellan pediatriska SS-patienter och friska donatorer, kommer utredarna att stratifiera differentiellt uttryckta metabola och genetiska markörer enligt de identifierade immunfenotyperna och generera ett sjukdomsfingeravtryck (kombinerad-omics-analys ) för pediatrisk SS. Korrelationer mellan genuttryck och metabolomik och immunfenotyp (celler/cytokiner) kommer att fastställas med hjälp av regressions-/korskorrelationsanalys. Utredarna kommer att bekräfta vilka mönster av immunfenotyp/metabolisk/transkriptomisk profil som är mest associerad med debut i barndomen jämfört med vuxna SS-endotyper.
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University College, London

Samarbetspartners

Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Children's Health Ireland at Crumlin
Great Ormond Street Hospital
Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 januari 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

10 januari 2030

Avslutad studie (Förväntat)

10 januari 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2021

Första postat (Faktisk)

21 februari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 132557

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

IPD-planbeskrivning

Studien kommer att följa General Data Protection Regulation (GDPR) och dataskyddsbestämmelser och personlig identifierbar information kommer inte att göras tillgänglig för forskare under några omständigheter. Data som kommer att delas kommer att behöva godkännas av styrgruppen i enlighet med dessa föreskrifter.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera