Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pediatrisk Sjögren Syndrome Kohort Study and Repository (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)

16. april 2021 oppdatert av: University College, London

Sjögrens syndrom (SS) hos voksne er preget av betennelse i de eksokrine kjertlene, hovedsakelig spytt- og tårekjertlene, noe som resulterer i xerostomi (tørr munn) og xeroftalmi (tørre øyne). Det kan også oppstå med mer omfattende eksokrinopati så vel som ekstra kjertel , systemiske funksjoner.

SS er definert som primær SS (pSS) når den forekommer isolert, og som sekundær SS, hvis assosiert med andre autoimmune tilstander. Forekomsten og prevalensraten av SS varierer avhengig av befolkningen. Til dags dato har det ikke vært studier som rapporterer nøyaktig forekomst eller prevalens av SS i barndommen. Barndomsdebut SS definert som sykdom diagnostisert før 18 års alder antas å være sjelden, men det er sannsynlig at den er underkjent og derfor underdiagnostisert.

Det overordnede målet med denne studien er å identifisere epidemiologiske, kliniske og laboratorieegenskaper ved pediatrisk SS i en multisenterkohort av pasienter i Storbritannia (UK). Ved å bruke disse dataene er målet vårt å utvikle universelt aksepterte klassifiseringskriterier som kan valideres for bruk i en pediatrisk populasjon.

Inklusjonskriterium for studien og depotet er en diagnose av SS stilt før 18 år av henvisende lege. En datainnsamlingspakke vil bli sendt til forfattere som er villige til å delta. Informasjon som samles inn vil inkludere, men ikke eksklusiv for: demografiske, kliniske og laboratorie-/histologiske data ved diagnose og etterfølgende oppfølgingsavtaler. Biologiske prøver inkludert blod, tårer, spytt, urin og kjertel og ekstrakjertel (f. renal) vev vil bli samlet inn prospektivt hvis tilgjengelig. Resultatmål knyttet til sykdomsaktivitet og skade, samt pasientrapporterte utfall vil også bli samlet inn på fastsatte tidspunkter (hver 6. måned) og ved bluss.

PaedSSCoRe vil fange data om en betydelig kohort av barn med SS som gir en kraftig ressurs for å bidra til å forbedre vår forståelse av patogenesen og det naturlige forløpet til denne sykdommen.

Prospektiv datainnsamling vil tillate en fyldigere analyse av dårlige prognostiske trekk, virkningen av terapi og skadeopptjening, og variabelt utfall av barndoms SS.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

300

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • University College London Hospital
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Storbritannia
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannia
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannia
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Southampton, Storbritannia
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med Sjögrens syndrom med debut i barndommen. Kontroller med sunn alder. Basert på våre foreløpige anslag er det for tiden 100-150 JSS-pasienter under sykehusbehandling i Storbritannia. Etterforskerne så for seg å fange opp så mange av pasientene som var tilgjengelige, så vel som de som ble diagnostisert i løpet av dette prosjektet (10 år), og estimerte en rekrutteringsgrense på 300 pasienter.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alle rekrutterte pasienter bør diagnostiseres med Sjögrens syndrom alene eller i forbindelse med andre autoimmune tilstander (reumatiske eller ikke) basert på deres revmatologs oppfatning eller ha kliniske og serologiske/avbildningstrekk som etter klinikerens mening gir mistanke om Sjøgrens syndrom.
  2. Pasienter med symptomdebut/avbildning, serologiske og glandulære biopsiavvik som tyder på SS (mistanke om SS) eller SS-diagnose stilt av ekspertklinikere før 18 år
  3. Pasienter/omsorgspersoner som kan gi informert samtykke og samtykker i å gi tilgang til resultatene av sine rutinemessige omsorgsundersøkelser for forskningsformål, uavhengig av om de kan gi blod- eller spyttprøver.
  4. Pasienter på 6 år eller eldre

Ekskluderingskriterier:

1. Manglende evne til å gi informert samtykke eller få informert samtykke gitt på deres vegne.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Sjögrens syndrom
Sjögrens syndrom med barndomsdebut
Annen: Velferdstandard
Pasienter vil bli gitt standard behandling i henhold til deres kliniske behov
Sunn kontroll
Alder samsvarte med sunn kontroll

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gi et estimat på prevalensen av relativt uvanlige, men alvorlige manifestasjoner av Sjögrens syndrom
Tidsramme: 2 år
Gi et estimat på prevalensen av relativt uvanlige, men alvorlige manifestasjoner av SS. Etterforskerne vil beskrive prevalensen av alvorlige sykdomsmanifestasjoner, som lymfom, sentral- og perifert nervesystem og nyrepåvirkning (som det ikke finnes data for i pediatriske populasjoner) på alle pasienter som ble rekruttert til denne kohorten under denne bevilgningen. Etterforskerne vil korrelere kliniske manifestasjoner til ulike parametere, slik som alder ved debut, sykdomsvarighet, etnisitet, kjønn, pubertetsstatus, sykdomsskår og pasient- og legeresultatmål som tar sikte på å etablere sykdomsbaner.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utforsk immunsignaturer i en multisenterkohort med Sjögrens syndrom med utbrudd i barndommen
Tidsramme: 2 år
Etterforskerne tar sikte på å utforske de spesifikke immunsignaturene identifisert hos voksne hos barn og ungdomspasienter med pediatrisk debut SS. Etterforskerne vil vurdere deres immunsignaturer (kombinert monocytt-, B- og T-celle-fenotype ved multiparameter flowcytometri)
2 år
Vurder de metabolomiske/transkriptomiske profilene til pediatriske Sjögrens syndrom endotyper
Tidsramme: 2 år
Pilotdataene fra voksne med SS antyder at visse endotyper kan berikes med en interferon-assosiert signatur eller metabolomisk profil. Karakterisering av disse mekanismene kan identifisere ytterligere nye biomarkører for endotypeklassifisering og potensielle nye mål for terapi.
2 år
Korreler -omiske data med kliniske og sykdomstrekk for å definere sykdomsfingeravtrykket assosiert med pediatrisk debut SS.
Tidsramme: 2 år
Etter innledende rensing av data for å fjerne metabolitter/gener/cytokiner som ikke viser forskjeller mellom pediatriske SS-pasienter og friske donorer, vil etterforskerne stratifisere differensielt uttrykte metabolske og genetiske markører i henhold til de identifiserte immunfenotypene og generere et sykdomsfingeravtrykk (kombinert-omics-analyse ) for pediatrisk SS. Korrelasjoner mellom genuttrykk og metabolomikk og immun-fenotype (celler/cytokiner) vil bli etablert ved bruk av regresjon/kryskorrelasjonsanalyse. Etterforskerne vil bekrefte hvilke mønstre av immunfenotype/metabolske/transkriptomiske profiler som er mest assosiert med debut i barndommen sammenlignet med voksne SS-endotyper.
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University College, London

Samarbeidspartnere

Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Children's Health Ireland at Crumlin
Great Ormond Street Hospital
Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. januar 2020

Primær fullføring (Forventet)

10. januar 2030

Studiet fullført (Forventet)

10. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

21. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 132557

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Studien vil være i samsvar med General Data Protection Regulation (GDPR) og databeskyttelsesforskrifter og personlig identifiserbar informasjon vil ikke under noen omstendigheter bli gjort tilgjengelig for forskere. Data som skal deles må godkjennes av styringsgruppen i henhold til denne forskriften.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere