Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kohortová studie a úložiště dětského Sjögrenova syndromu (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)

16. dubna 2021 aktualizováno: University College, London

Sjögrenův syndrom (SS) u dospělých je charakterizován zánětem exokrinních žláz, především slinných a slzných žláz, což má za následek xerostomii (sucho v ústech) a xeroftalmii (suché oči). Může se také projevovat rozsáhlejší exokrinopatií a také extraglandulární , systémové funkce.

SS je definován jako primární SS (pSS), pokud se vyskytuje izolovaně, a jako sekundární SS, pokud je spojen s jinými autoimunitními stavy. Incidence a prevalence SS se liší v závislosti na populaci. Dosud nebyly provedeny žádné studie uvádějící přesnou incidenci nebo prevalenci SS v dětství. Předpokládá se, že SS s počátkem v dětství, definovaná jako onemocnění diagnostikované před dosažením 18 let věku, je vzácné, je však pravděpodobné, že je nedostatečně rozpoznáno, a tudíž nedostatečně diagnostikováno.

Hlavním cílem této studie je identifikovat epidemiologické, klinické a laboratorní charakteristiky dětského SS v multicentrické kohortě pacientů ve Spojeném království (UK). S využitím těchto dat je naším cílem vyvinout všeobecně uznávaná klasifikační kritéria, která by mohla být validována pro použití u pediatrické populace.

Kritériem pro zařazení do studie a úložiště je diagnóza SS stanovená před 18 lety odesílajícím lékařem. Autorům, kteří se chtějí zúčastnit, bude zaslán balíček pro sběr dat. Shromážděné informace budou mimo jiné zahrnovat: demografické, klinické a laboratorní/histologické údaje při diagnóze a následných kontrolách. Biologické vzorky včetně krve, slz, slin, moči a žlázových a mimožlázových (např. ledvinová) tkáň bude odebrána prospektivně, pokud je k dispozici. Ve stanovených časových bodech (každých 6 měsíců) a během vzplanutí budou shromažďována také výsledná měření související s aktivitou onemocnění a poškozením, stejně jako výsledky hlášené pacienty.

PaedSSCoRe zachytí údaje o významné kohortě dětí s SS a poskytne tak silný zdroj, který nám pomůže lépe porozumět patogenezi a přirozenému průběhu tohoto onemocnění.

Prospektivní sběr dat umožní úplnější analýzu špatných prognostických rysů, dopadu terapie a nárůstu poškození a variabilního výsledku dětského SS.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • University College London Hospital
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Spojené království
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Southampton, Spojené království
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti se Sjögrenovým syndromem s počátkem v dětství Kontroly odpovídající zdravému věku Na základě našich předběžných odhadů je v současné době ve Spojeném království v nemocniční péči 100–150 pacientů s JSS. Vyšetřovatelé počítali s tím, že po dobu trvání tohoto projektu (10 let) zachytí co nejvíce pacientů, kteří jsou k dispozici, a také těch, kteří byli diagnostikováni, s odhadovaným limitem počtu 300 pacientů.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. U všech přijatých pacientů by měl být diagnostikován Sjogrenův syndrom samostatně nebo ve spojení s jinými autoimunitními stavy (revmatickými nebo ne) na základě jejich názoru revmatologa nebo by měli mít klinické a sérologické/zobrazovací znaky, které podle názoru jejich lékaře vyvolávají podezření na Sjogrenův syndrom.
  2. Pacienti s nástupem symptomů/zobrazovacími, sérologickými abnormalitami a abnormalitami při biopsii žlázy připomínajícími SS (suspektní SS) nebo diagnózou SS stanovenou odbornými lékaři před dosažením věku 18 let
  3. Pacienti/pečovatelé, kteří mohou poskytnout informovaný souhlas a souhlasit s poskytnutím přístupu k výsledkům svých rutinních vyšetření péče pro výzkumné účely bez ohledu na to, zda budou schopni poskytnout vzorky krve nebo slin.
  4. Pacienti ve věku 6 let nebo starší

Kritéria vyloučení:

1. Neschopnost poskytnout informovaný souhlas nebo mít informovaný souhlas poskytnutý jejich jménem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Sjögrenův syndrom
Sjögrenův syndrom s počátkem v dětství
Jiný: Standartní péče
Pacientům bude poskytnuta standardní péče podle jejich klinických potřeb
Zdravá kontrola
Zdravá kontrola odpovídala věku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Uveďte odhad prevalence relativně neobvyklých, ale závažných projevů Sjögrenova syndromu
Časové okno: 2 roky
Uveďte odhad prevalence relativně neobvyklých, ale závažných projevů SS. Výzkumníci popíší prevalenci závažných projevů onemocnění, jako je lymfom, postižení centrálního a periferního nervového systému a ledvin (pro které nejsou k dispozici žádné údaje v pediatrické populaci) u všech pacientů zařazených do této kohorty během tohoto grantu. Výzkumníci budou korelovat klinické projevy s různými parametry, jako je věk při nástupu onemocnění, trvání onemocnění, etnická příslušnost, pohlaví, pubertální stav, skóre onemocnění a výsledky pacientů a lékařů s cílem stanovit trajektorie onemocnění.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prozkoumejte imunitní signatury v multicentrické kohortě Sjögrenova syndromu s nástupem v dětství
Časové okno: 2 roky
Výzkumníci se zaměřují na prozkoumání specifických imunitních signatur identifikovaných u dospělých u dětí a dospívajících pacientů s pediatrickým nástupem SS. Vyšetřovatelé posoudí jejich imunitní podpisy (kombinovaný fenotyp monocytů, B- a T-buněk pomocí multiparametrové průtokové cytometrie)
2 roky
Posoudit metabolomické/transkriptomické profily endotypů dětského Sjögrenova syndromu
Časové okno: 2 roky
Pilotní data od dospělých s SS naznačují, že určité endotypy by mohly být obohaceny o signaturu nebo metabolomický profil spojený s interferonem. Charakterizace těchto mechanismů by mohla určit další nové biomarkery pro klasifikaci endotypů a potenciální nové cíle pro terapii.
2 roky
Porovnejte -omická data s klinickými a chorobnými rysy, abyste definovali otisk choroby spojený s pediatrickým nástupem SS.
Časové okno: 2 roky
Po počátečním vyčištění dat za účelem odstranění metabolitů/genů/cytokinů, které nevykazují žádné rozdíly mezi dětskými pacienty se SS a zdravými dárci, budou výzkumníci stratifikovat rozdílně exprimované metabolické a genetické markery podle identifikovaných imunitních fenotypů a vygenerují otisk nemoci (kombinovaná -omická analýza ) pro dětské SS. Korelace mezi genovou expresí a metabolomikou a imunitním fenotypem (buňky/cytokiny) budou stanoveny pomocí regresní/křížové korelační analýzy. Výzkumníci potvrdí, které vzorce imunitních fenotypových/metabolických/transkriptomických profilů jsou nejvíce spojeny s nástupem v dětství ve srovnání s endotypy SS dospělých.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University College, London

Spolupracovníci

Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Children's Health Ireland at Crumlin
Great Ormond Street Hospital
Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. ledna 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

10. ledna 2030

Dokončení studie (Očekávaný)

10. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

21. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 132557

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Studie bude v souladu s obecným nařízením o ochraně osobních údajů (GDPR) a nařízeními o ochraně údajů a osobní identifikační údaje nebudou výzkumníkům za žádných okolností zpřístupněny. Údaje, které budou sdíleny, budou muset být schváleny řídícím výborem v souladu s těmito předpisy.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Standartní péče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit