Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di coorte e repository sulla sindrome di Sjögren pediatrica (PaedSSCoRe) (PaedSSCoRe)

16 aprile 2021 aggiornato da: University College, London

La sindrome di Sjögren (SS) negli adulti è caratterizzata da infiammazione delle ghiandole esocrine, principalmente delle ghiandole salivari e lacrimali, con conseguente xerostomia (secchezza delle fauci) e xeroftalmia (secchezza oculare). , caratteristiche sistemiche.

La SS è definita come SS primaria (pSS) quando si verifica in isolamento, e come SS secondaria, se associata ad altre condizioni autoimmuni. I tassi di incidenza e prevalenza della SS variano a seconda della popolazione. Ad oggi, non sono stati condotti studi che riportano un'incidenza o una prevalenza accurate della SS durante l'infanzia. Si ritiene che la SS ad esordio infantile, definita come malattia diagnosticata prima dei 18 anni di età, sia rara; tuttavia, è probabile che sia poco riconosciuta e quindi sottodiagnosticata.

Lo scopo generale di questo studio è identificare le caratteristiche epidemiologiche, cliniche e di laboratorio della SS pediatrica in una coorte multicentrica di pazienti del Regno Unito (Regno Unito). Utilizzando questi dati, il nostro obiettivo è sviluppare criteri di classificazione universalmente accettati che possano essere convalidati per l'uso in una popolazione pediatrica.

Il criterio di inclusione per lo studio e l'archivio è una diagnosi di SS fatta prima dei 18 anni dal medico referente. Un pacchetto di raccolta dati verrà inviato agli autori che desiderano partecipare. Le informazioni raccolte includeranno ma non esclusivamente: dati demografici, clinici e di laboratorio/istologici alla diagnosi e successivi appuntamenti di follow-up. Campioni biologici inclusi sangue, lacrime, saliva, urina e campioni ghiandolari ed extraghiandolari (ad es. renale) sarà raccolto in modo prospettico se disponibile. Anche le misure di esito relative all'attività e al danno della malattia, così come gli esiti riportati dai pazienti, saranno raccolti in momenti prestabiliti (ogni 6 mesi) e durante le riacutizzazioni.

PaedSSCoRe acquisirà dati su una coorte significativa di bambini con SS fornendo una potente risorsa per aiutare a migliorare la nostra comprensione della patogenesi e del decorso naturale di questa malattia.

La raccolta prospettica dei dati consentirà un'analisi più completa delle caratteristiche prognostiche sfavorevoli, dell'impatto della terapia e dell'accumulo di danni e dell'esito variabile della SS infantile.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Children's Health Ireland (CHI) at Crumlin
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • University College London Hospital
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Regno Unito
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Regno Unito
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Regno Unito
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Southampton, Regno Unito
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con sindrome di Sjögren ad esordio infantile Controlli sani di pari età Sulla base delle nostre stime preliminari, attualmente nel Regno Unito ci sono 100-150 pazienti JSS ricoverati in ospedale. I ricercatori hanno previsto di acquisire quanti più pazienti disponibili, oltre a quelli diagnosticati per la durata di questo progetto (10 anni), stimando un limite di reclutamento di 300 pazienti.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. A tutti i pazienti reclutati dovrebbe essere diagnosticata la sindrome di Sjogren da sola o in associazione con altre condizioni autoimmuni (reumatiche o meno) in base al parere del reumatologo o presentare caratteristiche cliniche e sierologiche/di imaging che, a parere del medico, sollevino il sospetto della sindrome di Sjogren.
  2. Pazienti con insorgenza di sintomi/imaging, anomalie sierologiche e della biopsia ghiandolare indicative di SS (sospetta SS) o diagnosi di SS effettuata da medici esperti prima dei 18 anni
  3. Pazienti/assistenti che possono fornire il consenso informato e accettare di fornire l'accesso ai risultati delle loro indagini di routine per scopi di ricerca, indipendentemente dalla possibilità di fornire campioni di sangue o saliva.
  4. Pazienti di età pari o superiore a 6 anni

Criteri di esclusione:

1. Incapacità di fornire il consenso informato o di ottenere il consenso informato fornito per loro conto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Sindrome di Sjogren
Sindrome di Sjögren ad esordio infantile
Altro: Standard di sicurezza
Ai pazienti verrà fornito uno standard di cura in base alle loro esigenze cliniche
Controllo sano
Controllo sano corrispondente all'età

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fornire una stima della prevalenza di manifestazioni relativamente rare ma gravi della sindrome di Sjögren
Lasso di tempo: 2 anni
Fornire una stima della prevalenza di manifestazioni relativamente rare ma gravi di SS. Gli investigatori descriveranno la prevalenza di manifestazioni patologiche gravi, come linfoma, sistema nervoso centrale e periferico e coinvolgimento renale (per i quali non ci sono dati nelle popolazioni pediatriche) su tutti i pazienti reclutati in questa coorte durante questa sovvenzione. Gli investigatori correleranno le manifestazioni cliniche a vari parametri, come l'età di insorgenza, la durata della malattia, l'etnia, il sesso, lo stato puberale, i punteggi della malattia e le misure di esito del paziente e del medico con l'obiettivo di stabilire le traiettorie della malattia.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esplora le firme immunitarie in una coorte multicentrica della sindrome di Sjögren ad esordio infantile
Lasso di tempo: 2 anni
I ricercatori mirano a esplorare le firme immunitarie specifiche identificate negli adulti nei bambini e nei pazienti adolescenti con SS ad esordio pediatrico. Gli investigatori valuteranno le loro firme immunitarie (fenotipo combinato di monociti, cellule B e T mediante citometria a flusso multiparametrico)
2 anni
Valutare i profili metabolomici/trascrittomici degli endotipi della sindrome di Sjögren pediatrica
Lasso di tempo: 2 anni
I dati pilota di adulti con SS suggeriscono che alcuni endotipi potrebbero essere arricchiti con una firma associata all'interferone o un profilo metabolomico. La caratterizzazione di questi meccanismi potrebbe individuare ulteriori nuovi biomarcatori per la classificazione dell'endotipo e potenziali nuovi bersagli per la terapia.
2 anni
Correlare i dati -omici con le caratteristiche cliniche e patologiche per definire l'impronta digitale della malattia associata all'insorgenza pediatrica di SS.
Lasso di tempo: 2 anni
Dopo la pulizia iniziale dei dati per rimuovere metaboliti/geni/citochine che non mostrano differenze tra pazienti SS pediatrici e donatori sani, gli investigatori stratificheranno i marcatori metabolici e genetici espressi in modo differenziato in base ai fenotipi immunitari identificati e genereranno un'impronta digitale della malattia (analisi combinata -omica ) per la SS pediatrica. Le correlazioni tra espressione genica e metabolomica e fenotipo immunitario (cellule/citochine) saranno stabilite mediante analisi di regressione/correlazione incrociata. Gli investigatori confermeranno quali modelli di profili di fenotipo immunitario / metabolico / trascrittomico sono più altamente associati all'insorgenza dell'infanzia rispetto agli endotipi della SS adulta.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University College, London

Collaboratori

Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Children's Health Ireland at Crumlin
Great Ormond Street Hospital
Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 gennaio 2020

Completamento primario (Anticipato)

10 gennaio 2030

Completamento dello studio (Anticipato)

10 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 132557

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

Lo studio sarà conforme al Regolamento generale sulla protezione dei dati (GDPR) e ai regolamenti sulla protezione dei dati e le informazioni di identificazione personale non saranno rese disponibili ai ricercatori in nessun caso. I dati che saranno condivisi dovranno essere approvati dal comitato direttivo in conformità a tali regolamenti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Standard di sicurezza

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ireland

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi