腫瘍性骨軟化症疾患モニタリングプログラム
2026年6月2日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
腫瘍性骨軟化症疾患モニタリングプログラム (TIO DMP)
この観察研究の目的は、医師の処方に従ってブロスマブで治療されている TIO 患者におけるブロスマブの長期的な安全性と長期的な有効性を評価し、基礎となるリン酸塩尿性間葉系腫瘍 (PMT) の経過を監視することです。治療状況に関係なく、TIO 患者の残業時間。
調査の概要
詳細な説明
登録患者は、担当医の裁量により、TIO DMP 中に市販のブロスマブで治療される場合とされない場合があります。
TIO DMP の観察的性質を考えると、研究の一部として特定の治療法または支持的な管理は提供されません。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
23
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale University
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Indiana
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Bloomington、Indiana、アメリカ、47405
- Indiana University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
- Johns Hopkins University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37235
- Vanderbilt University Medical Center
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia
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Buenos Aires、アルゼンチン
- IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
腫瘍の完全切除を受け、疾患の生化学的/臨床的証拠が引き続きある患者、腫瘍が特定された患者、または原因腫瘍が特定されておらず、生化学的/臨床症状プロファイルに基づいて TIO と診断された患者が含まれる場合があります。
患者は、TIO DMP 中の任意の時点で、医師の処方に従って、ブロスマブ、またはリン酸塩および活性ビタミン D 代謝物/類似体で治療されるか、または治療されない可能性があります。
説明
包含基準:
- 基礎となるPMTの存在（画像検査で確認）および/または履歴文書に基づいて、TIOの臨床診断を受けます。 注: 原因となる PMT が特定されていない TIO の成人患者、およびすべての小児患者については、他の遺伝性低リン血症性疾患の遺伝子検査が陰性であるという文書化された証拠が必要です。
- 患者の安全のため、妊娠の可能性のあるすべての参加女性患者は、DMP の一部として実行される特定の評価の前に、妊娠検査を受けなければなりません。
- 可能であれば、腫瘍の病理学レポートや生検スライド、画像、生化学、診断、医療、手術履歴データなどの以前の医療記録へのアクセスを喜んで提供します
- -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、インフォームドコンセントを喜んで提供できる
- -研究訪問スケジュールと研究手順を喜んで順守できる
除外基準:
- -PMT以外の腫瘍によって引き起こされると考えられるTIOの臨床診断を受けている
- -治験責任医師の意見では、深刻な医学的または精神医学的併存疾患は、患者の安全に懸念を示すか、同意を提供するか、研究訪問スケジュールおよび研究手順を遵守する能力を損なう
- -治験責任医師の意見によると、（何らかの原因で）平均余命が1年未満
- TIO DMPスポンサーからの事前承認なしに臨床試験に同時登録
- 承認されていない適応症でブロスマブによる治療を受けている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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以前のTIOブロスマブ臨床試験参加者
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トリートメントへのアクセスは、この DMP の一部としてではなく、許可された商用利用を通じて行われます
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以前のブロスマブ臨床試験に参加していない成人
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トリートメントへのアクセスは、この DMP の一部としてではなく、許可された商用利用を通じて行われます
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以前のブロスマブ臨床試験に参加していない小児科
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トリートメントへのアクセスは、この DMP の一部としてではなく、許可された商用利用を通じて行われます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ブロスマブの長期的有効性：経時的な血清リンのベースラインからの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的有効性：血清1,25(OH)2Dのベースラインからの経時変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的有効性：経時的な血清アルカリホスファターゼ（ALP）のベースラインからの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的有効性：ブロスマブによる治療を受けていない参加者における血清FGF23のベースラインからの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的な安全性：腫瘍画像で評価したリン酸尿性間葉系腫瘍（PMT）サイズのベースラインからの経時変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的な安全性：腫瘍画像によって評価された新しいPMT開発の参加者の数
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期安全性：血清iPTHのベースラインからの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的な安全性：経時的な血清カルシウムのベースラインからの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期安全性：経時的な尿中カルシウムのベースラインからの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期安全性：ベースラインの尿中カルシウム/クレアチニン比からの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期安全性：血清クレアチニンのベースラインからの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期安全性：尿中クレアチニンのベースラインからの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的な安全性：経時的な尿タンパク質/クレアチニン比のベースラインからの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期安全性：腎石灰化症の参加者数の推移
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期安全性：重篤な有害事象（SAE）および有害事象（AE）および関連する有害事象のある参加者の数
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期安全性：脊柱管狭窄症の発生および/または進行を伴う参加者の数
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期安全性：正常および/または潜在的に臨床的に重要な妊娠転帰を持つ参加者の数
時間枠：10年
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母体、新生児、乳児のアウトカムを含む
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10年
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ブロスマブの長期的有効性：成人参加者の経時的な疲労目録（BFI）スコアのベースラインからの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的有効性：患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）のベースラインからの経時的な小児参加者の疲労スコアの変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的有効性：成人参加者の簡易疼痛インベントリー（BPI）スコアのベースラインからの経時変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的有効性: 小児科参加者における PROMIS 疼痛スコアのベースラインからの経時変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的有効性：PROMIS身体機能スコアのベースラインからの経時変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的有効性: 成人参加者における Short Form-36 バージョン 2 (SF-36v2) のベースラインからの経時変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的有効性: 小児科参加者のショートフォーム-10 (SF-10) の経時的変化
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期有効性：臨床所見がベースラインから変化した参加者の数
時間枠：10年
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10年
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ブロスマブの長期的有効性：リソース/健康利用がベースラインから変化した参加者の数
時間枠：10年
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10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月31日
一次修了 (推定)
2032年2月28日
研究の完了 (推定)
2032年2月28日
試験登録日
最初に提出
2021年2月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月2日
最初の投稿 (実際)
2021年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月2日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。