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Programma di monitoraggio della malattia da osteomalacia indotta da tumore

2 giugno 2026 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programma di monitoraggio della malattia da osteomalacia indotta da tumore (TIO DMP)

Gli obiettivi di questo studio osservazionale sono valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia a lungo termine di burosumab in pazienti con TIO che sono in trattamento con burosumab come prescritto dal proprio medico e monitorare il decorso del sottostante tumore fosfaturico mesenchimale (PMT) straordinario nei pazienti con TIO indipendentemente dal loro stato di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti arruolati possono o meno essere trattati con burosumab disponibile in commercio durante il TIO DMP a discrezione del loro medico curante. Data la natura osservazionale del TIO DMP, nell'ambito dello studio non saranno forniti trattamenti specifici o gestione di supporto.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

23

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Stati Uniti, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Può includere pazienti sottoposti a resezione completa del tumore e che continuano ad avere evidenza biochimica/clinica della malattia, pazienti con tumore identificato o pazienti in cui il tumore causativo non è stato identificato e a cui è stata diagnosticata la TIO sulla base del profilo dei sintomi biochimici/clinici.

I pazienti possono essere trattati con burosumab, o fosfato e metaboliti/analoghi attivi della vitamina D, come prescritto da un medico, o forse non trattati, in qualsiasi momento durante il TIO DMP.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere una diagnosi clinica di TIO basata sulla presenza di un PMT sottostante (confermato dall'imaging) E/O documentazione storica. Nota: per i pazienti adulti con TIO in cui il PMT causativo non è mai stato localizzato e per tutti i pazienti pediatrici, è necessaria la prova documentata di test genetici negativi per altri disturbi ipofosfatemici ereditari
  • Per la sicurezza del paziente, tutte le pazienti di sesso femminile in età fertile devono essere disposte a sottoporsi a test di gravidanza prima di determinate valutazioni eseguite nell'ambito del DMP
  • Essere disposti a fornire l'accesso alle cartelle cliniche precedenti, inclusi i rapporti sulla patologia tumorale e i vetrini bioptici, i dati di imaging, biochimici e diagnostici, medici e chirurgici, se disponibili
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca
  • Essere disposti e in grado di rispettare il programma della visita di studio e le procedure di studio

Criteri di esclusione:

  • Avere una diagnosi clinica di TIO ritenuta causata da un tumore diverso da una PMT
  • Grave comorbilità medica o psichiatrica che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe presentare un problema per la sicurezza del paziente o compromettere la capacità di fornire il consenso o rispettare il programma delle visite di studio e le procedure di studio
  • Aspettativa di vita inferiore a 1 anno (per qualsiasi causa) secondo il parere dello sperimentatore
  • Iscrizione simultanea a uno studio clinico senza previa approvazione da parte dello sponsor TIO DMP
  • In trattamento con burosumab per un'indicazione non approvata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Partecipanti precedenti alla sperimentazione clinica TIO Burosumab
Altro: Nessun intervento
L'accesso a qualsiasi trattamento avviene attraverso l'uso commerciale autorizzato e non come parte di questa DMP
Adulti che non hanno partecipato a precedenti studi clinici sul burosumab
Altro: Nessun intervento
L'accesso a qualsiasi trattamento avviene attraverso l'uso commerciale autorizzato e non come parte di questa DMP
Pediatria che non ha partecipato a precedenti studi clinici sul burosumab
Altro: Nessun intervento
L'accesso a qualsiasi trattamento avviene attraverso l'uso commerciale autorizzato e non come parte di questa DMP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale del fosforo sierico nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale della 1,25(OH)2D sierica nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale della fosfatasi alcalina sierica (ALP) nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine di Burosumab: variazione rispetto al basale dell'FGF23 sierica nel tempo nei partecipanti non sottoposti a trattamento con Burosumab
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale delle dimensioni del tumore mesenchimale fosfaturico (PMT) nel tempo come valutato dall'imaging del tumore
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine del burosumab: numero di partecipanti con nuovo sviluppo di PMT valutato dall'imaging tumorale
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine di Burosumab: variazione rispetto al basale dell'iPTH sierico nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine di Burosumab: variazione rispetto al basale del calcio sierico nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale del calcio nelle urine nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al rapporto calcio urinario/creatinina basale
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine di Burosumab: variazione rispetto al basale della creatinina sierica nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale della creatinina urinaria nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale del rapporto proteine/creatinina nelle urine nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine del burosumab: numero di partecipanti con nefrocalcinosi nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine del burosumab: numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi (AE) e eventi avversi correlati
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine del burosumab: numero di partecipanti con incidenza e/o progressione della stenosi spinale nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Sicurezza a lungo termine del burosumab: numero di partecipanti con esiti di gravidanza normali e/o potenzialmente significativi dal punto di vista clinico
Lasso di tempo: 10 anni
Include gli esiti materni, neonatali e infantili
10 anni
Efficacia a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale nei punteggi del Brief Fatigue Inventory (BFI) nei partecipanti adulti nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale nei punteggi di affaticamento del sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dai pazienti (PROMIS) nei partecipanti pediatrici nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale dei punteggi del Brief Pain Inventory (BPI) nei partecipanti adulti nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine del burosumab: variazione rispetto al basale nei punteggi del dolore PROMIS nei partecipanti pediatrici nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine del burosumab: cambiamento rispetto al basale nei punteggi della funzione fisica PROMIS nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine di Burosumab: cambiamento rispetto al basale in Short Form-36 versione 2 (SF-36v2) nei partecipanti adulti nel tempo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine del burosumab: cambiamento nel tempo della forma breve-10 (SF-10) per i partecipanti pediatrici
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine del burosumab: numero di partecipanti con variazioni rispetto al basale nei risultati clinici
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Efficacia a lungo termine del burosumab: numero di partecipanti con variazioni rispetto al basale nell'utilizzo delle risorse/salute
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2022

Completamento primario (Stimato)

28 febbraio 2032

Completamento dello studio (Stimato)

28 febbraio 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX023T-CL403

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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