肿瘤诱发的骨软化病监测计划
2026年6月2日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
肿瘤诱发的骨软化病监测计划 (TIO DMP)
这项观察性研究的目的是评估 burosumab 在 TIO 患者中的长期安全性和长期有效性，这些患者正在按照医生的处方接受 burosumab 治疗，并监测潜在的磷酸盐尿性间充质瘤 (PMT) 的病程TIO 患者加班，无论其治疗状态如何。
研究概览
详细说明
在 TIO DMP 期间，入组患者可能会或可能不会接受市售 burosumab 治疗，具体由其主治医生决定。
鉴于 TIO DMP 的观察性质，特定治疗或支持性管理将不会作为研究的一部分提供。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
23
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06520
- Yale University
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Indiana
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Bloomington、Indiana、美国、47405
- Indiana University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21218
- Johns Hopkins University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37235
- Vanderbilt University Medical Center
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22908
- University of Virginia
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Buenos Aires、阿根廷
- IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
可能包括接受了完全肿瘤切除术并继续有疾病的生化/临床证据的患者、已确定肿瘤的患者，或尚未确定致病肿瘤但已根据生化/临床症状特征诊断为 TIO 的患者。
在 TIO DMP 期间的任何时间，患者可以按照医生的处方使用 burosumab 或磷酸盐和活性维生素 D 代谢物/类似物进行治疗，也可以不进行治疗。
描述
纳入标准：
- 根据是否存在潜在的 PMT（通过影像学确认）和/或历史文件，对 TIO 进行临床诊断。 注意：对于从未发现致病性 PMT 的成年 TIO 患者和所有儿科患者，其他遗传性低磷血症的基因检测阴性的书面证据是必要的
- 为了患者安全，所有参与的有生育能力的女性患者必须愿意在作为 DMP 的一部分进行某些评估之前进行妊娠试验
- 愿意提供对先前医疗记录的访问权限，包括肿瘤病理报告和活检切片、成像、生化和诊断、医疗和手术史数据（如果有）
- 在研究的性质得到解释后，在任何与研究相关的程序之前，愿意并能够提供知情同意
- 愿意并能够遵守研究访问时间表和研究程序
排除标准：
- TIO 的临床诊断被认为是由 PMT 以外的肿瘤引起的
- 严重的医学或精神病合并症，研究者认为这会引起患者安全问题或损害提供同意或遵守研究访视时间表和研究程序的能力
- 研究者认为预期寿命不到 1 年（出于任何原因）
- 未经 TIO DMP 赞助商事先批准而同时参加临床试验
- 因未经批准的适应症接受 burosumab 治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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TIO Burosumab 之前的临床试验参与者
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获得任何治疗是通过授权的商业用途，而不是作为本 DMP 的一部分
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未参加过之前的 Burosumab 临床试验的成年人
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获得任何治疗是通过授权的商业用途，而不是作为本 DMP 的一部分
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未参加过之前的 Burosumab 临床试验的儿科
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获得任何治疗是通过授权的商业用途，而不是作为本 DMP 的一部分
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Burosumab 的长期有效性：血清磷随时间从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：血清 1,25(OH)2D 随时间从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：血清碱性磷酸酶 (ALP) 随时间从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：在未接受 Burosumab 治疗的参与者中，血清 FGF23 随时间从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：通过肿瘤成像评估的磷尿性间充质肿瘤 (PMT) 大小随时间从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：通过肿瘤成像评估的新 PMT 发展的参与者人数
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：血清 iPTH 随时间从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：血清钙随时间从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：尿钙随时间从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：基线尿钙/肌酐比值的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：血清肌酐随时间从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：尿肌酐随时间从基线变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：尿蛋白/肌酐比值随时间从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：随时间推移患有肾钙质沉着症的参与者人数
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：发生严重不良事件 (SAE) 和不良事件 (AE) 及相关 AE 的参与者人数
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：随时间发生和/或进展椎管狭窄的参与者人数
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期安全性：妊娠结果正常和/或具有潜在临床意义的参与者人数
大体时间：10年
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包括孕产妇、新生儿和婴儿结局
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10年
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Burosumab 的长期有效性：随着时间的推移，成人参与者的简要疲劳清单 (BFI) 评分相对于基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：随着时间的推移，儿科参与者的患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 疲劳评分相对于基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：随着时间的推移，成人参与者的简要疼痛清单 (BPI) 评分相对于基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：随着时间的推移，儿科参与者 PROMIS 疼痛评分从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：随着时间的推移，PROMIS 身体功能评分相对于基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：随着时间的推移，成人参与者的 Short Form-36 version 2 (SF-36v2) 从基线的变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：随着时间的推移，儿科参与者的 Short Form-10 (SF-10) 发生变化
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：临床发现与基线相比发生变化的参与者人数
大体时间：10年
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10年
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Burosumab 的长期有效性：资源/健康利用基线发生变化的参与者人数
大体时间：10年
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10年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年1月31日
初级完成 (估计的)
2032年2月28日
研究完成 (估计的)
2032年2月28日
研究注册日期
首次提交
2021年2月18日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月2日
首次发布 (实际的)
2021年3月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月2日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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