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Programme de surveillance de l'ostéomalacie d'origine tumorale

2 juin 2026 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programme de surveillance de l'ostéomalacie induite par les tumeurs (TIO DMP)

Les objectifs de cette étude observationnelle sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du burosumab chez les patients atteints d'ICT traités par burosumab tel que prescrit par leur médecin et de surveiller l'évolution de la tumeur mésenchymateuse phosphaturique sous-jacente (PMT) heures supplémentaires chez les patients atteints d'AIT, quel que soit leur statut de traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients inscrits peuvent ou non être traités avec du burosumab disponible dans le commerce pendant le TIO DMP à la discrétion de leur médecin traitant. Compte tenu de la nature observationnelle du TIO DMP, aucun traitement spécifique ou prise en charge de soutien ne sera fourni dans le cadre de l'étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

23

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
  • États-Unis
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, États-Unis, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Peut inclure les patients qui ont subi une résection complète de la tumeur et qui continuent de présenter des signes biochimiques/cliniques de la maladie, les patients avec une tumeur identifiée ou les patients chez qui la tumeur causale n'a pas été identifiée et qui ont reçu un diagnostic d'AIT sur la base du profil des symptômes biochimiques/cliniques.

Les patients peuvent être traités avec du burosumab, ou du phosphate et des métabolites/analogues actifs de la vitamine D, tel que prescrit par un médecin, ou peut-être non traités, à tout moment pendant le TIO DMP.

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir un diagnostic clinique de TIO basé sur la présence d'une PMT sous-jacente (confirmée par imagerie) ET/OU documentation historique. Remarque : Pour les patients adultes atteints d'AIT chez qui la TRE causale n'a jamais été localisée, et tous les patients pédiatriques, des preuves documentées de tests génétiques négatifs pour d'autres troubles hypophosphatémiques héréditaires sont nécessaires
  • Pour la sécurité des patientes, toutes les patientes en âge de procréer participantes doivent être disposées à subir des tests de grossesse avant certaines évaluations effectuées dans le cadre du DMP
  • Être disposé à donner accès aux dossiers médicaux antérieurs, y compris les rapports de pathologie tumorale et les lames de biopsie, les données d'imagerie, biochimiques et diagnostiques, médicales et chirurgicales, si disponibles
  • Être disposé et capable de fournir un consentement éclairé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche
  • Être disposé et capable de se conformer au calendrier de la visite d'étude et aux procédures d'étude

Critère d'exclusion:

  • Avoir un diagnostic clinique d'AIT réputé être causé par une tumeur autre qu'une TRE
  • Comorbidité médicale ou psychiatrique grave qui, de l'avis de l'investigateur, présenterait une préoccupation pour la sécurité du patient ou compromettrait la capacité de donner son consentement ou de se conformer au calendrier des visites d'étude et aux procédures d'étude
  • Moins d'un an d'espérance de vie (toutes causes confondues) de l'avis de l'enquêteur
  • Inscription simultanée à un essai clinique sans l'approbation préalable du promoteur TIO DMP
  • En cours de traitement par burosumab pour une indication non approuvée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants antérieurs à l'essai clinique TIO Burosumab
Autre: Aucune intervention
L'accès à tout traitement se fait par le biais d'une utilisation commerciale autorisée et non dans le cadre de ce DMP
Adultes n'ayant pas participé à des essais cliniques antérieurs sur le burosumab
Autre: Aucune intervention
L'accès à tout traitement se fait par le biais d'une utilisation commerciale autorisée et non dans le cadre de ce DMP
Pédiatrie n'ayant pas participé à des essais cliniques antérieurs sur le burosumab
Autre: Aucune intervention
L'accès à tout traitement se fait par le biais d'une utilisation commerciale autorisée et non dans le cadre de ce DMP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité à long terme du burosumab : changement par rapport à la valeur initiale du phosphore sérique au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : changement par rapport à la valeur initiale dans le sérum 1,25(OH)2D au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : variation par rapport à la valeur initiale de la phosphatase alcaline sérique (ALP) au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : changement par rapport à la valeur initiale du FGF23 sérique au fil du temps chez les participants ne subissant pas de traitement par burosumab
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : modification par rapport au départ de la taille de la tumeur mésenchymateuse phosphaturique (PMT) au fil du temps, telle qu'évaluée par l'imagerie tumorale
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : nombre de participants avec un nouveau développement PMT tel qu'évalué par l'imagerie tumorale
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : évolution de l'iPTH sérique par rapport à la valeur initiale au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : modification de la calcémie sérique par rapport à la valeur initiale au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : variation par rapport à la valeur initiale du calcium urinaire au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : changement par rapport au rapport calcium/créatinine urinaire de base
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : modification de la valeur initiale de la créatinine sérique au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : modification de la valeur initiale de la créatinine urinaire au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : variation par rapport au départ du rapport protéines/créatinine urinaires au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : nombre de participants atteints de néphrocalcinose au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables (EI) et des EI associés
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : nombre de participants présentant une incidence et/ou une progression de la sténose spinale dans le temps
Délai: 10 années
10 années
Innocuité à long terme du burosumab : nombre de participantes dont l'issue de la grossesse est normale et/ou potentiellement cliniquement significative
Délai: 10 années
Inclut les issues maternelles, néonatales et infantiles
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : changement par rapport aux valeurs initiales des scores de l'inventaire bref de la fatigue (BFI) chez les participants adultes au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : modification par rapport au départ des scores de fatigue du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) chez les participants pédiatriques au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : changement par rapport au départ des scores de l'inventaire bref de la douleur (BPI) chez les participants adultes au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : modification par rapport au départ des scores de douleur PROMIS chez les participants pédiatriques au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : changement par rapport au départ dans les scores de fonction physique PROMIS au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : changement par rapport à la valeur initiale dans le formulaire court-36 version 2 (SF-36v2) chez les participants adultes au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : modification du formulaire court 10 (SF-10) pour les participants pédiatriques au fil du temps
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : nombre de participants présentant des changements par rapport au départ dans les résultats cliniques
Délai: 10 années
10 années
Efficacité à long terme du burosumab : nombre de participants présentant des changements par rapport à la ligne de base dans l'utilisation des ressources/santé
Délai: 10 années
10 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 janvier 2022

Achèvement primaire (Estimé)

28 février 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2021

Première publication (Réel)

5 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UX023T-CL403

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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