종양 유발성 골연화증 질환 모니터링 프로그램
2024년 2월 14일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
종양 유발성 골연화증 질환 모니터링 프로그램(TIO DMP)
이 관찰 연구의 목적은 의사의 처방에 따라 부로수맙으로 치료를 받고 있는 TIO 환자에서 부로수맙의 장기 안전성과 장기 유효성을 평가하고 근본적인 인산중간엽종양(PMT)의 경과를 모니터링하는 것입니다. 치료 상태에 관계없이 TIO 환자의 초과 근무.
연구 개요
상세 설명
등록된 환자는 치료 의사의 재량에 따라 TIO DMP 동안 상업적으로 이용 가능한 부로수맙으로 치료하거나 치료하지 않을 수 있습니다.
TIO DMP의 관찰 특성을 감안할 때 특정 치료 또는 지원 관리는 연구의 일부로 제공되지 않습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
21
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale University
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Indiana
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Bloomington, Indiana, 미국, 47405
- Indiana University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- Johns Hopkins University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
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Buenos Aires, 아르헨티나
- IDIM - Instituto de Diagnóstico e Investigaciones Metabólicas
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
완전한 종양 절제술을 받았고 질병의 생화학적/임상적 증거가 계속 있는 환자, 종양이 확인된 환자 또는 원인이 되는 종양이 확인되지 않고 생화학적/임상 증상 프로필에 따라 TIO로 진단된 환자를 포함할 수 있습니다.
환자는 의사의 처방에 따라 부로수맙 또는 인산염 및 활성 비타민 D 대사물질/유사체로 치료를 받거나 TIO DMP 기간 동안 언제든지 치료를 받지 않을 수 있습니다.
설명
포함 기준:
- 기본 PMT(영상으로 확인) 및/또는 과거 문서의 존재를 기반으로 TIO의 임상 진단을 받으십시오. 참고: 원인이 되는 PMT가 발견되지 않은 TIO 성인 환자와 모든 소아 환자의 경우 다른 유전성 저인산혈증 장애에 대한 음성 유전자 검사의 문서화된 증거가 필요합니다.
- 환자의 안전을 위해 참여하는 모든 가임 여성 환자는 DMP의 일부로 특정 평가를 수행하기 전에 임신 검사를 받아야 합니다.
- 가능한 경우 종양 병리학 보고서 및 생검 슬라이드, 이미징, 생화학 및 진단, 의료 및 수술 기록 데이터를 포함한 이전 의료 기록에 대한 액세스를 기꺼이 제공합니다.
- 연구의 성격이 설명된 후 및 연구 관련 절차 이전에 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 연구 방문 일정 및 연구 절차를 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- PMT 이외의 종양에 의해 유발된 것으로 간주되는 TIO의 임상 진단을 받은 자
- 연구자의 의견에 따라 환자 안전에 대한 우려를 나타내거나 동의를 제공하거나 연구 방문 일정 및 연구 절차를 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 심각한 의학적 또는 정신과적 동반이환
- 연구자의 의견으로 기대 수명이 1년 미만(어떤 원인이든)
- TIO DMP 스폰서의 사전 승인 없이 임상 시험에 동시 등록
- 승인되지 않은 적응증에 대해 부로수맙으로 치료를 받고 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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이전 TIO Burosumab 임상 시험 참가자
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모든 치료에 대한 액세스는 이 DMP의 일부가 아닌 승인된 상업적 사용을 통해 이루어집니다.
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이전 Burosumab 임상 시험에 참여하지 않은 성인
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모든 치료에 대한 액세스는 이 DMP의 일부가 아닌 승인된 상업적 사용을 통해 이루어집니다.
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이전 Burosumab 임상 시험에 참여하지 않은 소아과
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모든 치료에 대한 액세스는 이 DMP의 일부가 아닌 승인된 상업적 사용을 통해 이루어집니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부로수맙의 장기 효과: 시간 경과에 따른 혈청 인의 기준치로부터의 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 효과: 시간 경과에 따른 혈청 1,25(OH)2D의 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기적 효과: 시간 경과에 따른 혈청 알칼리 포스파타제(ALP) 기준치의 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 효과: 부로수맙으로 치료를 받지 않은 참가자의 시간 경과에 따른 혈청 FGF23의 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 종양 영상으로 평가한 시간 경과에 따른 인산 중간엽 종양(PMT) 크기의 기준선 대비 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 종양 영상으로 평가한 새로운 PMT 개발 참여자 수
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 시간 경과에 따른 혈청 iPTH의 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 시간 경과에 따른 혈청 칼슘의 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 시간 경과에 따른 소변 칼슘의 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 기준 요중 칼슘/크레아티닌 비율의 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 시간 경과에 따른 혈청 크레아티닌의 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 시간 경과에 따른 소변 크레아티닌의 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 시간 경과에 따른 소변 단백질/크레아티닌 비율의 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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Burosumab의 장기 안전성: 시간 경과에 따른 신석회증 참가자 수
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 심각한 부작용(SAE) 및 부작용(AE) 및 관련 AE가 있는 참가자 수
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 시간 경과에 따른 척추 협착증 발생 및/또는 진행이 있는 참가자 수
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 안전성: 정상 및/또는 잠재적으로 임상적으로 유의미한 임신 결과를 보이는 참가자 수
기간: 10 년
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산모, 신생아 및 영아 결과 포함
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10 년
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Burosumab의 장기적 효과: 시간 경과에 따른 성인 참가자의 BFI(간단한 피로도) 점수 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 효과: 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS)의 기준선에서 시간 경과에 따른 소아 참가자의 피로 점수 변화
기간: 10 년
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10 년
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Burosumab의 장기 효과: 시간 경과에 따른 성인 참가자의 BPI(간단한 통증 인벤토리) 점수 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기 효과: 시간 경과에 따른 소아 참가자의 PROMIS 통증 점수 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기적 효과: 시간 경과에 따른 PROMIS 신체 기능 점수의 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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부로수맙의 장기적 효과: 시간이 지남에 따라 성인 참여자에서 Short Form-36 버전 2(SF-36v2)의 기준선에서 변화
기간: 10 년
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10 년
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Burosumab의 장기적 효과: 시간 경과에 따른 소아 참여자를 위한 Short Form-10(SF-10)의 변화
기간: 10 년
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10 년
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Burosumab의 장기 효과: 임상 결과에서 베이스라인에서 변경된 참가자 수
기간: 10 년
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10 년
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Burosumab의 장기적 효과: 자원/건강 활용의 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 10 년
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10 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 1월 31일
기본 완료 (추정된)
2032년 2월 28일
연구 완료 (추정된)
2032년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 2일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
개입 없음에 대한 임상 시험
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Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.Celerion완전한
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Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center알려지지 않은
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Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center알려지지 않은
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VA Office of Research and Development모집하지 않고 적극적으로