Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Tumor-geïnduceerd Osteomalacie Monitoring Programma

2 juni 2026 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tumor-geïnduceerd Osteomalacie Disease Monitoring Program (TIO DMP)

De doelstellingen van deze observationele studie zijn het beoordelen van de veiligheid op lange termijn en de effectiviteit op lange termijn van burosumab bij patiënten met TIO die worden behandeld met burosumab zoals voorgeschreven door hun arts, en het volgen van het beloop van de onderliggende fosfaturische mesenchymale tumor (PMT). overuren bij patiënten met TIO, ongeacht hun behandelingsstatus.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ingeschreven patiënten kunnen tijdens het TIO DMP al dan niet worden behandeld met in de handel verkrijgbaar burosumab, ter beoordeling van hun behandelend arts. Gezien het observationele karakter van het TIO DMP, zullen specifieke behandelingen of ondersteunend management niet worden verstrekt als onderdeel van het onderzoek.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

23

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Verenigde Staten, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Dit kunnen patiënten zijn die een volledige tumorresectie hebben ondergaan en nog steeds biochemisch/klinisch bewijs van ziekte hebben, patiënten bij wie een tumor is geïdentificeerd of patiënten bij wie de oorzakelijke tumor niet is geïdentificeerd en bij wie TIO is vastgesteld op basis van een biochemisch/klinisch symptoomprofiel.

Patiënten kunnen op elk moment tijdens de TIO DMP worden behandeld met burosumab, of fosfaat en actieve vitamine D-metabolieten/-analogen, zoals voorgeschreven door een arts, of onbehandeld.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een klinische diagnose van TIO hebben op basis van de aanwezigheid van een onderliggende PMT (bevestigd door beeldvorming) EN/OF historische documentatie. Opmerking: Voor volwassen patiënten met TIO bij wie de oorzakelijke PMT nooit is gevonden, en alle pediatrische patiënten, is gedocumenteerd bewijs van negatieve genetische tests voor andere erfelijke hypofosfatemische aandoeningen noodzakelijk.
  • Voor de veiligheid van de patiënt moeten alle deelnemende vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd bereid zijn om zwangerschapstests te ondergaan voorafgaand aan bepaalde beoordelingen die worden uitgevoerd als onderdeel van het DMP
  • Bereid zijn om toegang te geven tot eerdere medische dossiers, inclusief tumorpathologierapporten en biopsieglaasjes, beeldvorming, biochemische en diagnostische, medische en chirurgische geschiedenisgegevens, indien beschikbaar
  • Bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures
  • Bereid en in staat zijn om te voldoen aan het studiebezoekschema en de studieprocedures

Uitsluitingscriteria:

  • Een klinische diagnose hebben van TIO die wordt geacht te zijn veroorzaakt door een andere tumor dan een PMT
  • Ernstige medische of psychiatrische comorbiditeit die, naar de mening van de onderzoeker, een probleem zou vormen voor de veiligheid van de patiënt of het vermogen om toestemming te geven of te voldoen aan het studiebezoekschema en de studieprocedures in gevaar zou brengen
  • Minder dan 1 jaar levensverwachting (om welke reden dan ook) naar de mening van de onderzoeker
  • Gelijktijdige inschrijving in een klinische studie zonder voorafgaande goedkeuring van de TIO DMP-sponsor
  • Een behandeling ondergaan met burosumab voor een niet-goedgekeurde indicatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Eerdere deelnemers aan de klinische proef TIO Burosumab
Ander: Geen tussenkomst
Toegang tot elke behandeling is via geautoriseerd commercieel gebruik en niet als onderdeel van dit DMP
Volwassenen die niet hebben deelgenomen aan eerdere klinische onderzoeken met Burosumab
Ander: Geen tussenkomst
Toegang tot elke behandeling is via geautoriseerd commercieel gebruik en niet als onderdeel van dit DMP
Kindergeneeskunde die niet hebben deelgenomen aan eerdere klinische onderzoeken met Burosumab
Ander: Geen tussenkomst
Toegang tot elke behandeling is via geautoriseerd commercieel gebruik en niet als onderdeel van dit DMP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering van baseline in serumfosfor in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering van baseline in serum 1,25(OH)2D in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering van baseline in serum alkalische fosfatase (ALP) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering van baseline in serum FGF23 in de loop van de tijd bij deelnemers die geen behandeling met Burosumab ondergaan
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Burosumab: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de grootte van de fosfaturische mesenchymale tumor (PMT) in de loop van de tijd zoals beoordeeld door tumorbeeldvorming
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Langetermijnveiligheid van Burosumab: aantal deelnemers met nieuwe PMT-ontwikkeling zoals beoordeeld door tumorbeeldvorming
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Burosumab: verandering van baseline in serum iPTH in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Burosumab: verandering van baseline in serumcalcium in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Burosumab: verandering van baseline in urinecalcium in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Burosumab: verandering ten opzichte van baseline urine calcium/creatinine-ratio
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Burosumab: verandering van baseline in serumcreatinine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Burosumab: verandering van baseline in creatinine in urine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Burosumab: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de eiwit/creatinine-ratio van urine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Langetermijnveiligheid van Burosumab: aantal deelnemers met nefrocalcinose in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Burosumab: aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen (AE's) en gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Langetermijnveiligheid van Burosumab: aantal deelnemers met incidentie en/of progressie van spinale stenose in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veiligheid op lange termijn van Burosumab: aantal deelnemers met normale en/of mogelijk klinisch significante zwangerschapsuitkomsten
Tijdsspanne: 10 jaar
Inclusief uitkomsten voor moeders, pasgeborenen en baby's
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering ten opzichte van baseline in korte vermoeidheidsinventarisatie (BFI)-scores bij volwassen deelnemers in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in door de patiënt gerapporteerde meetinformatiesystemen voor meetresultaten (PROMIS) Vermoeidheidsscores bij pediatrische deelnemers in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering ten opzichte van baseline in Short Pain Inventory (BPI)-scores bij volwassen deelnemers in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering ten opzichte van baseline in PROMIS-pijnscores bij pediatrische deelnemers in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering ten opzichte van baseline in PROMIS fysieke functiescores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering ten opzichte van baseline in Short Form-36 versie 2 (SF-36v2) bij volwassen deelnemers in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: verandering in Short Form-10 (SF-10) voor pediatrische deelnemers in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Effectiviteit op lange termijn van Burosumab: aantal deelnemers met veranderingen ten opzichte van baseline in klinische bevindingen
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Langetermijneffectiviteit van Burosumab: aantal deelnemers met veranderingen ten opzichte van baseline in gebruik van middelen/gezondheid
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

28 februari 2032

Studie voltooiing (Geschat)

28 februari 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UX023T-CL403

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren