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Überwachungsprogramm für Tumor-induzierte Osteomalazie-Erkrankungen

2. Juni 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Überwachungsprogramm für tumorinduzierte Osteomalazie (TIO DMP)

Die Ziele dieser Beobachtungsstudie sind die Beurteilung der langfristigen Sicherheit und langfristigen Wirksamkeit von Burosumab bei Patienten mit TIO, die mit Burosumab behandelt werden, wie von ihrem Arzt verordnet, und die Überwachung des Verlaufs des zugrunde liegenden phosphaturischen mesenchymalen Tumors (PMT). Überstunden bei Patienten mit TIO unabhängig von ihrem Behandlungsstatus.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eingeschriebene Patienten können nach Ermessen ihres behandelnden Arztes während des TIO DMP mit kommerziell erhältlichem Burosumab behandelt werden oder nicht. Angesichts des beobachtenden Charakters des TIO DMP werden im Rahmen der Studie keine spezifischen Behandlungen oder unterstützenden Maßnahmen bereitgestellt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Vereinigte Staaten, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kann Patienten umfassen, die sich einer vollständigen Tumorresektion unterzogen haben und weiterhin biochemische/klinische Anzeichen einer Erkrankung haben, Patienten mit identifiziertem Tumor oder Patienten, bei denen der ursächliche Tumor nicht identifiziert wurde und bei denen TIO basierend auf dem biochemischen/klinischen Symptomprofil diagnostiziert wurde.

Die Patienten können jederzeit während des TIO DMP mit Burosumab oder Phosphat und aktiven Vitamin-D-Metaboliten/Analoga behandelt werden, wie von einem Arzt verordnet, oder unbehandelt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben Sie eine klinische Diagnose von TIO basierend auf dem Vorhandensein einer zugrunde liegenden PMT (bestätigt durch Bildgebung) UND/ODER historische Dokumentation. Hinweis: Für erwachsene Patienten mit TIO, bei denen die ursächliche PMT nie gefunden wurde, und alle pädiatrischen Patienten ist ein dokumentierter Nachweis negativer Gentests für andere erbliche hypophosphatämische Erkrankungen erforderlich
  • Zur Patientensicherheit müssen alle teilnehmenden weiblichen Patientinnen im gebärfähigen Alter bereit sein, vor bestimmten Untersuchungen im Rahmen des DMP Schwangerschaftstests durchführen zu lassen
  • Bereit sein, Zugang zu früheren Krankenakten zu gewähren, einschließlich Tumorpathologieberichten und Biopsie-Objektträgern, bildgebenden, biochemischen und diagnostischen, medizinischen und chirurgischen Anamnesedaten, falls verfügbar
  • Bereit und in der Lage sein, eine Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren
  • Bereit und in der Lage sein, den Studienbesuchsplan und die Studienverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie eine klinische Diagnose von TIO, von der angenommen wird, dass sie durch einen anderen Tumor als eine PMT verursacht wird
  • Schwerwiegende medizinische oder psychiatrische Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Problem für die Patientensicherheit darstellen oder die Fähigkeit beeinträchtigen würde, eine Einwilligung zu erteilen oder den Studienbesuchsplan und die Studienverfahren einzuhalten
  • Weniger als 1 Jahr Lebenserwartung (aus irgendeinem Grund) nach Meinung des Prüfarztes
  • Gleichzeitige Aufnahme in eine klinische Studie ohne vorherige Genehmigung durch den TIO DMP-Sponsor
  • Behandlung mit Burosumab für eine nicht zugelassene Indikation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer an früheren klinischen Studien mit TIO Burosumab
Sonstiges: Kein Eingriff
Der Zugang zu allen Behandlungen erfolgt durch autorisierte kommerzielle Nutzung und nicht als Teil dieses DMP
Erwachsene, die nicht an früheren klinischen Studien mit Burosumab teilgenommen haben
Sonstiges: Kein Eingriff
Der Zugang zu allen Behandlungen erfolgt durch autorisierte kommerzielle Nutzung und nicht als Teil dieses DMP
Pädiatrie, die nicht an früheren klinischen Studien mit Burosumab teilgenommen haben
Sonstiges: Kein Eingriff
Der Zugang zu allen Behandlungen erfolgt durch autorisierte kommerzielle Nutzung und nicht als Teil dieses DMP

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitwirksamkeit von Burosumab: Veränderung des Serumphosphats im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Burosumab: Veränderung des 1,25(OH)2D-Serumspiegels gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Burosumab: Veränderung der alkalischen Phosphatase (ALP) im Serum gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitwirksamkeit von Burosumab: Veränderung des FGF23-Serumspiegels gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit bei Teilnehmern, die sich keiner Behandlung mit Burosumab unterziehen
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Veränderung der Größe des phosphaturischen mesenchymalen Tumors (PMT) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert, wie durch Tumorbildgebung beurteilt
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Anzahl der Teilnehmer mit neuer PMT-Entwicklung, bewertet durch Tumorbildgebung
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Veränderung des Serum-iPTH im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Veränderung des Serumkalziums gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Veränderung des Urinkalziums gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Änderung des Ausgangs-Kalzium/Kreatinin-Verhältnisses im Urin
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Veränderung des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Veränderung des Kreatinins im Urin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Veränderung des Protein/Kreatinin-Verhältnisses im Urin gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Anzahl der Teilnehmer mit Nephrokalzinose im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und unerwünschten Ereignissen (AEs) und damit verbundenen UEs
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Anzahl der Teilnehmer mit Auftreten und/oder Fortschreiten der Spinalkanalstenose im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langzeitsicherheit von Burosumab: Anzahl der Teilnehmerinnen mit normalen und/oder potenziell klinisch signifikanten Schwangerschaftsergebnissen
Zeitfenster: 10 Jahre
Umfasst mütterliche, neonatale und kindliche Ergebnisse
10 Jahre
Langfristige Wirksamkeit von Burosumab: Änderung der Werte des Brief Fatigue Inventory (BFI) bei erwachsenen Teilnehmern im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langfristige Wirksamkeit von Burosumab: Änderung der Fatigue-Scores des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) bei pädiatrischen Teilnehmern im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langfristige Wirksamkeit von Burosumab: Veränderung der Werte des Brief Pain Inventory (BPI) bei erwachsenen Teilnehmern im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langfristige Wirksamkeit von Burosumab: Veränderung der PROMIS-Schmerzwerte bei pädiatrischen Teilnehmern gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langfristige Wirksamkeit von Burosumab: Änderung der PROMIS-Werte für die körperliche Funktion gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langfristige Wirksamkeit von Burosumab: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Short Form-36 Version 2 (SF-36v2) bei erwachsenen Teilnehmern im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langfristige Wirksamkeit von Burosumab: Änderung der Kurzform-10 (SF-10) für pädiatrische Teilnehmer im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langfristige Wirksamkeit von Burosumab: Anzahl der Teilnehmer mit Veränderungen der klinischen Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Langfristige Wirksamkeit von Burosumab: Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen der Ressourcen-/Gesundheitsnutzung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Januar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

28. Februar 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Februar 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX023T-CL403

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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