Programa de Vigilancia de Enfermedades de Osteomalacia Inducida por Tumores
2 de noviembre de 2026 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Programa de Monitoreo de Enfermedades de Osteomalacia Inducida por Tumores (TIO DMP)
The objectives of this observational study are to assess the long-term safety and long-term effectiveness of burosumab in patients with TIO who are being treated with burosumab as prescribed by their physician and to monitor the course of the underlying phosphaturic mesenchymal tumor (PMT) overtime in patients with TIO irrespective of their treatment status.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Enrolled patients may or may not be treated with commercially available burosumab during the TIO DMP at the discretion of their treating physician. Given the observational nature of the TIO DMP, specific treatments or supportive management will not be provided as part of the study.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
23
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Buenos Aires, Argentina
- IDIM - Instituto de Diagnóstico e Investigaciones Metabólicas
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University
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Indiana
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Bloomington, Indiana, Estados Unidos, 47405
- Indiana University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Johns Hopkins University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
May include patients who have undergone complete tumor resection and continue to have biochemical/clinical evidence of disease, patients with tumor identified, or patients in whom causative tumor has not been identified and who have been diagnosed with TIO based on biochemical/clinical symptom profile.
Patients may be treated with burosumab, or phosphate and active vitamin D metabolites/analogs, as prescribed by a physician, or may be untreated, at any time during the TIO DMP.
Descripción
Inclusion Criteria:
- Have a clinical diagnosis of TIO based on the presence of an underlying PMT (confirmed by imaging) AND/OR historical documentation. Note: For adult patients with TIO in whom the causative PMT has never been located, and all pediatric patients, documented evidence of negative genetic testing for other hereditary hypophosphatemic disorders is necessary
- For patient safety, all participating female patients of child-bearing potential must be willing to have pregnancy tests prior to certain assessments performed as part of the DMP
- Be willing to provide access to prior medical records including tumor pathology reports and biopsy slides, imaging, biochemical, and diagnostic, medical, and surgical history data, if available
- Be willing and able to provide informed consent after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures
- Be willing and able to comply with the study visit schedule and study procedures
Exclusion Criteria:
- Have a clinical diagnosis of TIO deemed to be caused by a tumor other than a PMT
- Serious medical or psychiatric comorbidity that, in the opinion of the Investigator, would present a concern for patient safety or compromise the ability to provide consent or comply with the study visit schedule and study procedures
- Less than 1 year of life expectancy (for any cause) in the opinion of the Investigator
- Concurrent enrollment in a clinical trial without prior approval from the TIO DMP Sponsor
- Undergoing treatment with burosumab for an unapproved indication
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: COHORT
- Perspectivas temporales: PROSPECTIVE
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Participantes anteriores del ensayo clínico TIO Burosumab
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Access to any treatment is through authorized commercial use and not as part of this DMP |
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Adultos que no han participado en ensayos clínicos anteriores de burosumab
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Access to any treatment is through authorized commercial use and not as part of this DMP |
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Pediatría que no ha participado en ensayos clínicos previos de burosumab
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Access to any treatment is through authorized commercial use and not as part of this DMP |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en el fósforo sérico a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Efectividad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en suero 1,25 (OH) 2D a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la fosfatasa alcalina sérica (ALP) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en el FGF23 sérico a lo largo del tiempo en participantes que no reciben tratamiento con burosumab
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en el tamaño del tumor mesenquimatoso fosfatúrico (PMT) a lo largo del tiempo según lo evaluado por imágenes del tumor
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: número de participantes con desarrollo de nuevo PMT evaluado mediante imágenes tumorales
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la iPTH sérica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en el calcio sérico a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en el calcio urinario a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el índice basal de calcio urinario/creatinina
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la creatinina sérica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la creatinina en orina a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la relación proteína/creatinina en orina a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: número de participantes con nefrocalcinosis a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: número de participantes con eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos (EA) y EA relacionados
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Seguridad a largo plazo de burosumab: número de participantes con incidencia y/o progresión de estenosis espinal a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en las puntuaciones del Inventario Breve de Fatiga (BFI) en participantes adultos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en las puntuaciones de fatiga del sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) en participantes pediátricos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en las puntuaciones del Inventario Breve del Dolor (BPI) en participantes adultos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en las puntuaciones de dolor de PROMIS en participantes pediátricos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en las puntuaciones de función física de PROMIS a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la versión 2 del formulario corto-36 (SF-36v2) en participantes adultos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio en el formulario corto-10 (SF-10) para participantes pediátricos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: número de participantes con cambios desde el inicio en los hallazgos clínicos
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Eficacia a largo plazo de burosumab: número de participantes con cambios desde el inicio en la utilización de recursos/salud
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Long-Term Safety of Burosumab: Number of Participants With Normal and/or Potentially Clinically Significant Pregnancy Outcomes
Periodo de tiempo: 10 years
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Includes maternal, neonatal and infant outcomes |
10 years
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de enero de 2022
Finalización primaria (Estimado)
28 de febrero de 2032
Finalización del estudio (Estimado)
28 de febrero de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de marzo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
5 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de noviembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de noviembre de 2026
Última verificación
1 de noviembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- UX023T-CL403
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .