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Programa de Vigilancia de Enfermedades de Osteomalacia Inducida por Tumores

2 de junio de 2026 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programa de Monitoreo de Enfermedades de Osteomalacia Inducida por Tumores (TIO DMP)

Los objetivos de este estudio observacional son evaluar la seguridad a largo plazo y la eficacia a largo plazo de burosumab en pacientes con OIT que están siendo tratados con burosumab según lo prescrito por su médico y monitorear el curso del tumor mesenquimatoso fosfatúrico (PMT) subyacente. horas extraordinarias en pacientes con OIT independientemente de su estado de tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes inscritos pueden o no ser tratados con burosumab disponible comercialmente durante el TIO DMP a discreción de su médico tratante. Dada la naturaleza observacional del TIO DMP, no se proporcionarán tratamientos específicos o manejo de apoyo como parte del estudio.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

23

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Estados Unidos, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Puede incluir pacientes que se han sometido a una resección completa del tumor y continúan teniendo evidencia bioquímica/clínica de enfermedad, pacientes con tumor identificado o pacientes en los que no se ha identificado el tumor causal y que han sido diagnosticados con TIO según el perfil de síntomas bioquímicos/clínicos.

Los pacientes pueden ser tratados con burosumab, o fosfato y metabolitos/análogos activos de vitamina D, según lo prescrito por un médico, o pueden no recibir tratamiento, en cualquier momento durante el TIO DMP.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tener un diagnóstico clínico de TIO basado en la presencia de un PMT subyacente (confirmado por imágenes) Y/O documentación histórica. Nota: Para los pacientes adultos con OIT en los que nunca se ha localizado el PMT causante, y todos los pacientes pediátricos, se necesita evidencia documentada de pruebas genéticas negativas para otros trastornos hipofosfatémicos hereditarios.
  • Para la seguridad del paciente, todas las pacientes participantes en edad fértil deben estar dispuestas a someterse a pruebas de embarazo antes de que se realicen ciertas evaluaciones como parte del DMP.
  • Estar dispuesto a proporcionar acceso a registros médicos anteriores, incluidos informes de patología tumoral y diapositivas de biopsia, imágenes, datos bioquímicos y de diagnóstico, historial médico y quirúrgico, si están disponibles.
  • Estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
  • Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con el programa de visitas de estudio y los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Tener un diagnóstico clínico de TIO que se considere causado por un tumor que no sea un PMT
  • Comorbilidad médica o psiquiátrica grave que, en opinión del investigador, presentaría una preocupación por la seguridad del paciente o comprometería la capacidad de dar su consentimiento o cumplir con el programa de visitas del estudio y los procedimientos del estudio.
  • Menos de 1 año de esperanza de vida (por cualquier causa) en opinión del Investigador
  • Inscripción simultánea en un ensayo clínico sin la aprobación previa del patrocinador de TIO DMP
  • En tratamiento con burosumab por una indicación no aprobada

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Participantes anteriores del ensayo clínico TIO Burosumab
Otro: Sin intervención
El acceso a cualquier tratamiento es a través del uso comercial autorizado y no como parte de este DMP
Adultos que no han participado en ensayos clínicos anteriores de burosumab
Otro: Sin intervención
El acceso a cualquier tratamiento es a través del uso comercial autorizado y no como parte de este DMP
Pediatría que no ha participado en ensayos clínicos previos de burosumab
Otro: Sin intervención
El acceso a cualquier tratamiento es a través del uso comercial autorizado y no como parte de este DMP

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en el fósforo sérico a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Efectividad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en suero 1,25 (OH) 2D a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la fosfatasa alcalina sérica (ALP) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en el FGF23 sérico a lo largo del tiempo en participantes que no reciben tratamiento con burosumab
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en el tamaño del tumor mesenquimatoso fosfatúrico (PMT) a lo largo del tiempo según lo evaluado por imágenes del tumor
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: número de participantes con desarrollo de nuevo PMT evaluado mediante imágenes tumorales
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la iPTH sérica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en el calcio sérico a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en el calcio urinario a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el índice basal de calcio urinario/creatinina
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la creatinina sérica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la creatinina en orina a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la relación proteína/creatinina en orina a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: número de participantes con nefrocalcinosis a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: número de participantes con eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos (EA) y EA relacionados
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: número de participantes con incidencia y/o progresión de estenosis espinal a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Seguridad a largo plazo de burosumab: número de participantes con resultados de embarazo normales y/o potencialmente clínicamente significativos
Periodo de tiempo: 10 años
Incluye resultados maternos, neonatales e infantiles.
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en las puntuaciones del Inventario Breve de Fatiga (BFI) en participantes adultos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en las puntuaciones de fatiga del sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) en participantes pediátricos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en las puntuaciones del Inventario Breve del Dolor (BPI) en participantes adultos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en las puntuaciones de dolor de PROMIS en participantes pediátricos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en las puntuaciones de función física de PROMIS a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio desde el inicio en la versión 2 del formulario corto-36 (SF-36v2) en participantes adultos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: cambio en el formulario corto-10 (SF-10) para participantes pediátricos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: número de participantes con cambios desde el inicio en los hallazgos clínicos
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Eficacia a largo plazo de burosumab: número de participantes con cambios desde el inicio en la utilización de recursos/salud
Periodo de tiempo: 10 años
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de enero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

28 de febrero de 2032

Finalización del estudio (Estimado)

28 de febrero de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

5 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UX023T-CL403

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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