Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tumorindusert osteomalacia sykdomsovervåkingsprogram

2. november 2026 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tumorindusert Osteomalacia Disease Monitoring Program (TIO DMP)

The objectives of this observational study are to assess the long-term safety and long-term effectiveness of burosumab in patients with TIO who are being treated with burosumab as prescribed by their physician and to monitor the course of the underlying phosphaturic mesenchymal tumor (PMT) overtime in patients with TIO irrespective of their treatment status.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Enrolled patients may or may not be treated with commercially available burosumab during the TIO DMP at the discretion of their treating physician. Given the observational nature of the TIO DMP, specific treatments or supportive management will not be provided as part of the study.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

23

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • IDIM - Instituto de Diagnóstico e Investigaciones Metabólicas
  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Forente stater, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

May include patients who have undergone complete tumor resection and continue to have biochemical/clinical evidence of disease, patients with tumor identified, or patients in whom causative tumor has not been identified and who have been diagnosed with TIO based on biochemical/clinical symptom profile.

Patients may be treated with burosumab, or phosphate and active vitamin D metabolites/analogs, as prescribed by a physician, or may be untreated, at any time during the TIO DMP.

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Have a clinical diagnosis of TIO based on the presence of an underlying PMT (confirmed by imaging) AND/OR historical documentation. Note: For adult patients with TIO in whom the causative PMT has never been located, and all pediatric patients, documented evidence of negative genetic testing for other hereditary hypophosphatemic disorders is necessary
  • For patient safety, all participating female patients of child-bearing potential must be willing to have pregnancy tests prior to certain assessments performed as part of the DMP
  • Be willing to provide access to prior medical records including tumor pathology reports and biopsy slides, imaging, biochemical, and diagnostic, medical, and surgical history data, if available
  • Be willing and able to provide informed consent after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures
  • Be willing and able to comply with the study visit schedule and study procedures

Exclusion Criteria:

  • Have a clinical diagnosis of TIO deemed to be caused by a tumor other than a PMT
  • Serious medical or psychiatric comorbidity that, in the opinion of the Investigator, would present a concern for patient safety or compromise the ability to provide consent or comply with the study visit schedule and study procedures
  • Less than 1 year of life expectancy (for any cause) in the opinion of the Investigator
  • Concurrent enrollment in a clinical trial without prior approval from the TIO DMP Sponsor
  • Undergoing treatment with burosumab for an unapproved indication

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: COHORT
  • Tidsperspektiver: PROSPECTIVE

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Tidligere deltakere i TIO Burosumab kliniske forsøk
Annen: No intervention

Access to any treatment is through authorized commercial use and not as part of this DMP
Voksne som ikke har deltatt i tidligere kliniske studier med Burosumab
Annen: No intervention

Access to any treatment is through authorized commercial use and not as part of this DMP
Pediatri som ikke har deltatt i tidligere kliniske studier med Burosumab
Annen: No intervention

Access to any treatment is through authorized commercial use and not as part of this DMP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i serumfosfor over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i serum 1,25(OH)2D over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i serum alkalisk fosfatase (ALP) over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i serum FGF23 over tid hos deltakere som ikke gjennomgår behandling med Burosumab
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i størrelsen av fosfaturisk mesenkymal tumor (PMT) over tid, vurdert ved tumoravbildning
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Antall deltakere med ny PMT-utvikling som vurdert av tumoravbildning
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i serum iPTH over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i serumkalsium over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i urinkalsium over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline urinkalsium/kreatinin-forhold
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i serumkreatinin over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i urinkreatinin over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i urinprotein/kreatinin-forhold over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Antall deltakere med nefrokalsinose over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (AE) og relaterte AE
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Antall deltakere med forekomst og/eller progresjon av spinal stenose over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i Brief Fatigue Inventory (BFI)-score hos voksne deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem (PROMIS) Utmattelsesscore hos pediatriske deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i kort smerteopptelling (BPI)-score hos voksne deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i PROMIS smertescore hos pediatriske deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i PROMIS fysiske funksjonspoeng over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i Short Form-36 versjon 2 (SF-36v2) hos voksne deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring i Short Form-10 (SF-10) for pediatriske deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Antall deltakere med endringer fra baseline i kliniske funn
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Antall deltakere med endringer fra baseline i ressurs-/helseutnyttelse
Tidsramme: 10 år
10 år
Long-Term Safety of Burosumab: Number of Participants With Normal and/or Potentially Clinically Significant Pregnancy Outcomes
Tidsramme: 10 years

Includes maternal, neonatal and infant outcomes
10 years

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2022

Primær fullføring (Antatt)

28. februar 2032

Studiet fullført (Antatt)

28. februar 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. november 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2026

Sist bekreftet

1. november 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX023T-CL403

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere