Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tumorindusert osteomalacia sykdomsovervåkingsprogram

2. juni 2026 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tumorindusert Osteomalacia Disease Monitoring Program (TIO DMP)

Målet med denne observasjonsstudien er å vurdere langsiktig sikkerhet og langsiktig effektivitet av burosumab hos pasienter med TIO som behandles med burosumab som foreskrevet av legen deres, og å overvåke forløpet av den underliggende fosfaturiske mesenkymale svulsten (PMT) overtid hos pasienter med TIO uavhengig av deres behandlingsstatus.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Registrerte pasienter kan eller kan ikke bli behandlet med kommersielt tilgjengelig burosumab under TIO DMP, etter deres behandlende leges skjønn. Gitt observasjonskarakteren til TIO DMP, vil spesifikke behandlinger eller støttende behandling ikke bli gitt som en del av studien.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

23

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Forente stater, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Kan omfatte pasienter som har gjennomgått fullstendig tumorreseksjon og fortsatt har biokjemiske/kliniske tegn på sykdom, pasienter med tumor identifisert, eller pasienter hvor forårsakende tumor ikke er identifisert og som har blitt diagnostisert med TIO basert på biokjemisk/klinisk symptomprofil.

Pasienter kan behandles med burosumab, eller fosfat og aktive vitamin D-metabolitter/analoger, som foreskrevet av en lege, eller kanskje ubehandlet, når som helst under TIO DMP.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ha en klinisk diagnose av TIO basert på tilstedeværelsen av en underliggende PMT (bekreftet av bildediagnostikk) OG/ELLER historisk dokumentasjon. Merk: For voksne pasienter med TIO hvor den forårsakende PMT aldri har vært lokalisert, og alle pediatriske pasienter, er dokumentert bevis på negativ genetisk testing for andre arvelige hypofosfatemiske lidelser nødvendig
  • For pasientsikkerhet må alle deltakende kvinnelige pasienter i fertil alder være villige til å ta graviditetstester før visse vurderinger utføres som en del av DMP
  • Vær villig til å gi tilgang til tidligere medisinske journaler, inkludert tumorpatologirapporter og biopsilys, bildebehandling, biokjemiske og diagnostiske, medisinske og kirurgiske historiedata, hvis tilgjengelig
  • Være villig og i stand til å gi informert samtykke etter at arten av studien er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer
  • Være villig og i stand til å overholde studiebesøksplanen og studieprosedyrene

Ekskluderingskriterier:

  • Ha en klinisk diagnose av TIO som anses å være forårsaket av en annen svulst enn en PMT
  • Alvorlig medisinsk eller psykiatrisk komorbiditet som, etter etterforskerens mening, vil utgjøre en bekymring for pasientsikkerhet eller kompromittere evnen til å gi samtykke eller overholde studiebesøksplanen og studieprosedyrene
  • Mindre enn 1 års forventet levealder (uansett årsak) etter etterforskerens oppfatning
  • Samtidig påmelding i en klinisk studie uten forhåndsgodkjenning fra TIO DMP-sponsoren
  • Gjennomgår behandling med burosumab for en ikke-godkjent indikasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Tidligere deltakere i TIO Burosumab kliniske forsøk
Annen: Ingen inngrep
Tilgang til enhver behandling skjer gjennom autorisert kommersiell bruk og ikke som en del av denne DMP
Voksne som ikke har deltatt i tidligere kliniske studier med Burosumab
Annen: Ingen inngrep
Tilgang til enhver behandling skjer gjennom autorisert kommersiell bruk og ikke som en del av denne DMP
Pediatri som ikke har deltatt i tidligere kliniske studier med Burosumab
Annen: Ingen inngrep
Tilgang til enhver behandling skjer gjennom autorisert kommersiell bruk og ikke som en del av denne DMP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i serumfosfor over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i serum 1,25(OH)2D over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i serum alkalisk fosfatase (ALP) over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i serum FGF23 over tid hos deltakere som ikke gjennomgår behandling med Burosumab
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i størrelsen av fosfaturisk mesenkymal tumor (PMT) over tid, vurdert ved tumoravbildning
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Antall deltakere med ny PMT-utvikling som vurdert av tumoravbildning
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i serum iPTH over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i serumkalsium over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i urinkalsium over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline urinkalsium/kreatinin-forhold
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i serumkreatinin over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i urinkreatinin over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Endring fra baseline i urinprotein/kreatinin-forhold over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Antall deltakere med nefrokalsinose over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger (AE) og relaterte AE
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Antall deltakere med forekomst og/eller progresjon av spinal stenose over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig sikkerhet for Burosumab: Antall deltakere med normale og/eller potensielt klinisk signifikante graviditetsutfall
Tidsramme: 10 år
Inkluderer mødre-, nyfødt- og spedbarnsutfall
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i Brief Fatigue Inventory (BFI)-score hos voksne deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem (PROMIS) Utmattelsesscore hos pediatriske deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i kort smerteopptelling (BPI)-score hos voksne deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i PROMIS smertescore hos pediatriske deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i PROMIS fysiske funksjonspoeng over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring fra baseline i Short Form-36 versjon 2 (SF-36v2) hos voksne deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Endring i Short Form-10 (SF-10) for pediatriske deltakere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Antall deltakere med endringer fra baseline i kliniske funn
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsiktig effektivitet av Burosumab: Antall deltakere med endringer fra baseline i ressurs-/helseutnyttelse
Tidsramme: 10 år
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2022

Primær fullføring (Antatt)

28. februar 2032

Studiet fullført (Antatt)

28. februar 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX023T-CL403

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere