Kasvaimen aiheuttaman osteomalasiataudin seurantaohjelma
tiistai 2. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Kasvaimen aiheuttaman osteomalasiataudin seurantaohjelma (TIO DMP)
Tämän havainnointitutkimuksen tavoitteena on arvioida burosumabin pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehokkuutta TIO-potilailla, joita hoidetaan burosumabilla lääkärin määräämällä tavalla, ja seurata taustalla olevan fosfaturisen mesenkymaalisen kasvaimen (PMT) etenemistä. ylitöitä potilailla, joilla on TIO heidän hoidon tilastaan riippumatta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ilmoittautuneita potilaita voidaan hoitaa tai olla hoitamatta kaupallisesti saatavalla burosumabilla TIO DMP:n aikana hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.
Koska TIO DMP on havainnollinen, erityisiä hoitoja tai tukihoitoa ei tarjota osana tutkimusta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
23
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Yale University
-
-
Indiana
-
Bloomington, Indiana, Yhdysvallat, 47405
- Indiana University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Voi sisältää potilaat, joille on tehty täydellinen kasvainresektio ja joilla on edelleen biokemiallisia/kliinisiä todisteita taudista, potilaat, joilla on tunnistettu kasvain, tai potilaat, joille ei ole tunnistettu aiheuttavaa kasvainta ja joilla on diagnosoitu TIO biokemiallisen/kliinisen oireprofiilin perusteella.
Potilaita voidaan hoitaa burosumabilla tai fosfaatilla ja aktiivisilla D-vitamiinin metaboliiteilla/analogeilla lääkärin määräämällä tavalla tai ehkä hoitamattomina milloin tahansa TIO DMP:n aikana.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sinulla on TIO:n kliininen diagnoosi, joka perustuu taustalla olevaan PMT:hen (vahvistettu kuvantamisella) JA/TAI historialliseen dokumentaatioon. Huomautus: Aikuisille TIO-potilaille, joilla aiheuttavaa PMT:tä ei ole koskaan löydetty, ja kaikille lapsipotilaille tarvitaan dokumentoitu näyttö negatiivisesta geneettisestä testauksesta muiden perinnöllisten hypofosfatemisten sairauksien varalta.
- Potilasturvallisuuden vuoksi kaikkien osallistuvien hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on oltava valmiita raskaustesteihin ennen tiettyjä arviointeja osana DMP:tä.
- olla valmis tarjoamaan pääsyn aikaisempiin potilastietoihin, mukaan lukien kasvainpatologiaraportit ja biopsialevyt, kuvantaminen, biokemialliset ja diagnostiset, lääketieteelliset ja kirurgiset historiatiedot, jos saatavilla
- olla halukas ja kykenevä antamaan tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
- Haluaa ja pystyä noudattamaan opintovierailujen aikataulua ja opintomenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on kliininen diagnoosi TIO:sta, jonka katsotaan johtuvan muusta kasvaimesta kuin PMT:stä
- Vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen rinnakkaissairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisi huolta potilasturvallisuudesta tai vaarantaisi kyvyn antaa suostumus tai noudattaa opintokäyntiaikataulua ja tutkimusmenettelyjä
- Alle 1 vuoden odotettavissa oleva elinikä (mikä tahansa syystä) tutkijan mielestä
- Samanaikainen ilmoittautuminen kliiniseen tutkimukseen ilman ennakkohyväksyntää TIO DMP -sponsorilta
- Käytetään burosumabihoitoa hyväksymättömästä käyttöaiheesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Aiemmat TIO:n burosumabikliinisen tutkimuksen osallistujat
|
Pääsy mihin tahansa hoitoon tapahtuu valtuutetun kaupallisen käytön kautta, ei osana tätä DMP:tä
|
|
Aikuiset, jotka eivät ole osallistuneet aiempiin burosumabin kliinisiin tutkimuksiin
|
Pääsy mihin tahansa hoitoon tapahtuu valtuutetun kaupallisen käytön kautta, ei osana tätä DMP:tä
|
|
Pediatrit, jotka eivät ole osallistuneet aiempiin burosumabin kliinisiin tutkimuksiin
|
Pääsy mihin tahansa hoitoon tapahtuu valtuutetun kaupallisen käytön kautta, ei osana tätä DMP:tä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: seerumin fosforin muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: muutos lähtötasosta seerumissa 1,25(OH)2D ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: muutos seerumin FGF23:n lähtötasosta ajan myötä osallistujilla, jotka eivät saa burosumabihoitoa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikaisturvallisuus: fosfaturisen mesenkymaalisen kasvaimen (PMT) koon muutos lähtötilanteesta ajan myötä kasvaimen kuvantamisen perusteella
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikaisturvallisuus: Tuumorikuvauksen arvioimana uuden PMT-kehityksen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen turvallisuus: Muutos seerumin iPTH:n lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen turvallisuus: seerumin kalsiumin muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen turvallisuus: Virtsan kalsiumin muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikaisturvallisuus: muutos virtsan kalsium/kreatiniinisuhteesta lähtötilanteessa
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen turvallisuus: seerumin kreatiniinin muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen turvallisuus: Virtsan kreatiniinin muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikaisturvallisuus: Virtsan proteiini/kreatiniini-suhteen muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen turvallisuus: Nefrokalsinoosia sairastavien osallistujien määrä ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikaisturvallisuus: niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE) ja haittatapahtumia (AE) ja niihin liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikaisturvallisuus: Selkärangan ahtauman ilmaantuvuus ja/tai eteneminen ajan myötä osallistujien määrä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikaisturvallisuus: niiden osallistujien määrä, joilla on normaali ja/tai potentiaalisesti kliinisesti merkittävä raskaustulos
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Sisältää äidin, vastasyntyneen ja vauvan tulokset
|
10 vuotta
|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: Muutos lähtötasosta lyhyen väsymyskartoituksen (BFI) pisteissä aikuisilla osallistujilla ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) väsymyspisteissä lasten osallistujilla ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: Muutos lähtötilanteesta lyhyen kipukartoituksen (BPI) pisteissä aikuisilla osallistujilla ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: Muutos lähtötasosta PROMIS-kipupisteissä pediatrisilla osallistujilla ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: muutos lähtötasosta PROMIS-fysikaalisten toimintojen pisteissä ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: Muutos lähtötasosta lyhyen muodon 36 versiossa 2 (SF-36v2) aikuisilla osallistujilla ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkäaikainen tehokkuus: Muutos lyhyessä muodossa 10 (SF-10) pediatrisille osallistujille ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkän aikavälin tehokkuus: niiden osallistujien määrä, joiden kliinisissä löydöissä on muutoksia lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
|
|
Burosumabin pitkän aikavälin tehokkuus: niiden osallistujien määrä, joiden resurssien/terveyden käyttö on muuttunut lähtötasosta
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 31. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 28. helmikuuta 2032
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 28. helmikuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Ravitsemushäiriöt
- Neoplasmat
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Luusairaudet, aineenvaihdunta
- Neoplasmat, side- ja pehmytkudokset
- Avitaminoosi
- Puutostaudit
- Aliravitsemus
- Riisitauti
- Kalsiumin aineenvaihduntahäiriöt
- D-vitamiinin puutos
- Onkogeeninen osteomalacia
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX023T-CL403
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .