Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tumor-induceret osteomalaci sygdomsovervågningsprogram

2. juni 2026 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tumor-induceret Osteomalacia Disease Monitoring Program (TIO DMP)

Formålet med dette observationsstudie er at vurdere langsigtet sikkerhed og langsigtet effektivitet af burosumab hos patienter med TIO, som behandles med burosumab som foreskrevet af deres læge, og at overvåge forløbet af den underliggende fosfaturiske mesenkymale tumor (PMT). overarbejde hos patienter med TIO uanset deres behandlingsstatus.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tilmeldte patienter kan eventuelt blive behandlet med kommercielt tilgængeligt burosumab under TIO DMP efter deres behandlende læges skøn. I betragtning af TIO DMP's observationelle karakter vil specifikke behandlinger eller understøttende behandling ikke blive givet som en del af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

23

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Forenede Stater, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Kan omfatte patienter, der har gennemgået fuldstændig tumorresektion og fortsat har biokemisk/klinisk evidens for sygdom, patienter med tumor identificeret eller patienter, hvor forårsagende tumor ikke er blevet identificeret, og som er blevet diagnosticeret med TIO baseret på biokemisk/klinisk symptomprofil.

Patienter kan blive behandlet med burosumab eller fosfat og aktive vitamin D-metabolitter/analoger, som ordineret af en læge, eller måske ubehandlet på et hvilket som helst tidspunkt under TIO DMP.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en klinisk diagnose af TIO baseret på tilstedeværelsen af ​​en underliggende PMT (bekræftet ved billeddiagnostik) OG/ELLER historisk dokumentation. Bemærk: For voksne patienter med TIO, hvor den forårsagende PMT aldrig er blevet lokaliseret, og alle pædiatriske patienter, er dokumenteret bevis for negativ genetisk testning for andre arvelige hypofosfatemiske lidelser nødvendig
  • Af hensyn til patientsikkerheden skal alle deltagende kvindelige patienter i den fødedygtige alder være villige til at få foretaget graviditetstest forud for visse vurderinger udført som en del af DMP
  • Vær villig til at give adgang til tidligere lægejournaler, herunder tumorpatologiske rapporter og biopsi-objektglas, billeddannelse, biokemiske og diagnostiske, medicinske og kirurgiske historiedata, hvis de er tilgængelige
  • Være villig og i stand til at give informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede procedurer
  • Være villig og i stand til at overholde studiebesøgsplanen og studieprocedurerne

Ekskluderingskriterier:

  • Har en klinisk diagnose af TIO, der anses for at være forårsaget af en anden tumor end en PMT
  • Alvorlig medicinsk eller psykiatrisk komorbiditet, der efter investigatorens mening ville give anledning til bekymring for patientsikkerheden eller kompromittere evnen til at give samtykke eller overholde studiebesøgsplanen og undersøgelsesprocedurerne
  • Mindre end 1 års forventet levealder (uanset årsag) efter efterforskerens mening
  • Samtidig tilmelding til et klinisk forsøg uden forudgående godkendelse fra TIO DMP-sponsoren
  • Under behandling med burosumab for en ikke-godkendt indikation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Tidligere deltagere i TIO Burosumab kliniske forsøg
Andet: Ingen indgriben
Adgang til enhver behandling sker gennem autoriseret kommerciel brug og ikke som en del af denne DMP
Voksne, der ikke har deltaget i tidligere kliniske studier med Burosumab
Andet: Ingen indgriben
Adgang til enhver behandling sker gennem autoriseret kommerciel brug og ikke som en del af denne DMP
Pædiatri, der ikke har deltaget i tidligere Burosumab-kliniske forsøg
Andet: Ingen indgriben
Adgang til enhver behandling sker gennem autoriseret kommerciel brug og ikke som en del af denne DMP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring fra baseline i serumfosfor over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring fra baseline i serum 1,25(OH)2D over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring fra baseline i serum alkalisk fosfatase (ALP) over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring fra baseline i serum FGF23 over tid hos deltagere, der ikke gennemgår behandling med Burosumab
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Ændring fra baseline i størrelsen af ​​fosfaturisk mesenkymal tumor (PMT) over tid som vurderet ved tumorbilleddannelse
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Antal deltagere med ny PMT-udvikling som vurderet ved tumorbilleddannelse
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Ændring fra baseline i serum iPTH over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Ændring fra baseline i serumcalcium over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Ændring fra baseline i urincalcium over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Ændring fra baseline urincalcium/kreatinin-forhold
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Ændring fra baseline i serumkreatinin over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Ændring fra baseline i urinkreatinin over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Ændring fra baseline i urinprotein/kreatinin-forhold over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Antal deltagere med nefrocalcinose over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger (AE'er) og relaterede AE'er
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Antal deltagere med forekomst og/eller progression af spinal stenose over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet sikkerhed af Burosumab: Antal deltagere med normale og/eller potentielt klinisk signifikante graviditetsresultater
Tidsramme: 10 år
Inkluderer mødre, neonatale og spædbørns resultater
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring fra baseline i kort træthedsopgørelse (BFI)-score hos voksne deltagere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem (PROMIS) Træthedsscore hos pædiatriske deltagere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring fra baseline i kort smerteopgørelse (BPI)-score hos voksne deltagere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring fra baseline i PROMIS smertescore hos pædiatriske deltagere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring fra baseline i PROMIS fysiske funktionsscore over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring fra baseline i Short Form-36 version 2 (SF-36v2) hos voksne deltagere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Ændring i Short Form-10 (SF-10) for pædiatriske deltagere over tid
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Antal deltagere med ændringer fra baseline i kliniske fund
Tidsramme: 10 år
10 år
Langsigtet effektivitet af Burosumab: Antal deltagere med ændringer fra baseline i ressource-/sundhedsudnyttelse
Tidsramme: 10 år
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

28. februar 2032

Studieafslutning (Anslået)

28. februar 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

5. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UX023T-CL403

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tumor-induceret osteomalaci (TIO)

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner