Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program sledování onemocnění osteomalacie vyvolané nádorem

2. června 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Program monitorování onemocnění osteomalacie vyvolané nádorem (TIO DMP)

Cílem této observační studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a dlouhodobou účinnost burosumabu u pacientů s TIO, kteří jsou léčeni burosumabem podle předpisu svého lékaře, a sledovat průběh základního fosfaturického mezenchymálního tumoru (PMT) přesčas u pacientů s TIO bez ohledu na jejich léčebný stav.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zařazení pacienti mohou, ale nemusí být léčeni komerčně dostupným burosumabem během TIO DMP dle uvážení jejich ošetřujícího lékaře. Vzhledem k observační povaze TIO DMP nebude v rámci studie poskytována specifická léčba nebo podpůrná léčba.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

23

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Spojené státy, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Může zahrnovat pacienty, kteří podstoupili kompletní resekci tumoru a nadále mají biochemické/klinické známky onemocnění, pacienty s identifikovaným tumorem nebo pacienty, u kterých nebyl identifikován kauzální tumor a u kterých byla diagnostikována TIO na základě profilu biochemických/klinických příznaků.

Pacienti mohou být léčeni burosumabem nebo fosfáty a aktivními metabolity/analogy vitaminu D, jak předepsal lékař, nebo mohou být neléčení kdykoli během TIO DMP.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mějte klinickou diagnózu TIO na základě přítomnosti základního PMT (potvrzeného zobrazením) A/NEBO historické dokumentace. Poznámka: U dospělých pacientů s TIO, u kterých nebyla příčinná PMT nikdy lokalizována, a u všech dětských pacientů je nezbytný dokumentovaný důkaz negativního genetického vyšetření na jiné dědičné hypofosfatemické poruchy
  • Pro bezpečnost pacientů musí být všechny zúčastněné pacientky ve fertilním věku ochotny podstoupit těhotenské testy před určitými hodnoceními provedenými v rámci DMP.
  • Buďte ochotni poskytnout přístup k předchozím lékařským záznamům včetně zpráv o patologii nádorů a bioptických sklíček, zobrazovacích, biochemických a diagnostických, lékařských a chirurgických údajů o anamnéze, jsou-li k dispozici
  • Buďte ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem
  • Být ochoten a schopen dodržovat harmonogram studijní návštěvy a studijní postupy

Kritéria vyloučení:

  • Mít klinickou diagnózu TIO, která je považována za způsobenou jiným nádorem než PMT
  • Závažná lékařská nebo psychiatrická komorbidita, která by podle názoru zkoušejícího mohla představovat obavy o bezpečnost pacienta nebo ohrozit schopnost poskytnout souhlas nebo dodržet harmonogram studijní návštěvy a postupy studie
  • Méně než 1 rok očekávané délky života (z jakékoli příčiny) podle názoru vyšetřovatele
  • Souběžné zařazení do klinické studie bez předchozího souhlasu sponzora TIO DMP
  • Podstupování léčby burosumabem pro neschválenou indikaci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Předchozí účastníci klinického hodnocení TIO Burosumab
Jiný: Žádný zásah
Přístup k jakékoli léčbě je prostřednictvím autorizovaného komerčního použití a není součástí tohoto DMP
Dospělí, kteří se neúčastnili předchozích klinických studií s burosumabem
Jiný: Žádný zásah
Přístup k jakékoli léčbě je prostřednictvím autorizovaného komerčního použití a není součástí tohoto DMP
Pediatrie, kteří se neúčastnili předchozích klinických studií s burosumabem
Jiný: Žádný zásah
Přístup k jakékoli léčbě je prostřednictvím autorizovaného komerčního použití a není součástí tohoto DMP

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá účinnost burosumabu: změna sérového fosforu oproti výchozí hodnotě v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: změna od výchozí hodnoty v séru 1,25(OH)2D v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: změna sérové ​​alkalické fosfatázy (ALP) oproti výchozí hodnotě v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: změna od výchozí hodnoty v séru FGF23 v průběhu času u účastníků, kteří nepodstoupili léčbu burosumabem
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: změna velikosti fosfátového mezenchymálního tumoru (PMT) v průběhu času oproti výchozí hodnotě, jak bylo hodnoceno zobrazováním tumoru
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: Počet účastníků s novým vývojem PMT podle hodnocení nádorového zobrazování
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: Změna sérového iPTH od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: změna sérového vápníku oproti výchozí hodnotě v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: změna hladiny vápníku v moči oproti výchozí hodnotě v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: změna oproti výchozímu poměru vápník/kreatinin v moči
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: Změna sérového kreatininu oproti výchozí hodnotě v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: změna kreatininu v moči oproti výchozí hodnotě v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: změna poměru protein/kreatinin v moči oproti výchozí hodnotě v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: Počet účastníků s nefrokalcinózou v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a nežádoucími příhodami (AE) a souvisejícími AE
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: Počet účastníků s výskytem a/nebo progresí spinální stenózy v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá bezpečnost burosumabu: Počet účastnic s normálními a/nebo potenciálně klinicky významnými výsledky těhotenství
Časové okno: 10 let
Zahrnuje výsledky matek, novorozenců a kojenců
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: změna od výchozího stavu ve skóre stručného inventáře únavy (BFI) u dospělých účastníků v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: změna skóre únavy pacientů hlášených v informačním systému měření výsledků (PROMIS) od výchozích hodnot u pediatrických účastníků v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: změna skóre od výchozího stavu v krátkém inventáři bolesti (BPI) u dospělých účastníků v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: změna skóre bolesti PROMIS u pediatrických účastníků od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: změna skóre fyzické funkce PROMIS oproti výchozí hodnotě v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: změna od výchozího stavu v krátké formě-36 verze 2 (SF-36v2) u dospělých účastníků v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: Změna v krátké formě-10 (SF-10) pro pediatrické účastníky v průběhu času
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: Počet účastníků se změnami oproti výchozímu stavu v klinických nálezech
Časové okno: 10 let
10 let
Dlouhodobá účinnost burosumabu: počet účastníků se změnami oproti výchozímu stavu ve využívání zdrojů/zdraví
Časové okno: 10 let
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. ledna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. února 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

5. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX023T-CL403

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit