Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tumörinducerad osteomalaci sjukdomsövervakningsprogram

2 juni 2026 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tumörinducerad osteomalaci sjukdomsövervakningsprogram (TIO DMP)

Syftet med denna observationsstudie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och långsiktiga effektiviteten av burosumab hos patienter med TIO som behandlas med burosumab enligt ordination av sin läkare och att övervaka förloppet av den underliggande fosfaturiska mesenkymala tumören (PMT) övertid hos patienter med TIO oavsett behandlingsstatus.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Rekryterade patienter kan eventuellt behandlas med kommersiellt tillgängligt burosumab under TIO DMP efter bedömning av sin behandlande läkare. Med tanke på TIO DMP:s observationella karaktär kommer specifika behandlingar eller stödjande behandling inte att tillhandahållas som en del av studien.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

23

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
  • Förenta staterna
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Förenta staterna, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Kan inkludera patienter som har genomgått fullständig tumörresektion och fortsätter att ha biokemiska/kliniska tecken på sjukdom, patienter med tumör identifierad eller patienter där orsakande tumör inte har identifierats och som har diagnostiserats med TIO baserat på biokemisk/klinisk symtomprofil.

Patienter kan behandlas med burosumab, eller fosfat och aktiva vitamin D-metaboliter/analoger, enligt ordination av en läkare, eller kanske obehandlade, när som helst under TIO DMP.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ha en klinisk diagnos av TIO baserad på närvaron av en underliggande PMT (bekräftad genom bildbehandling) OCH/ELLER historisk dokumentation. Obs: För vuxna patienter med TIO där den orsakande PMT aldrig har lokaliserats, och alla pediatriska patienter, är dokumenterade bevis på negativa genetiska tester för andra ärftliga hypofosfatemiska störningar nödvändiga
  • För patientsäkerhet måste alla deltagande kvinnliga patienter i fertil ålder vara villiga att ta graviditetstest innan vissa bedömningar utförs som en del av DMP
  • Var villig att ge tillgång till tidigare medicinska journaler inklusive tumörpatologirapporter och biopsibilder, bildbehandling, biokemiska och diagnostiska, medicinska och kirurgiska historikdata, om sådana finns tillgängliga
  • Vara villig och kunna ge informerat samtycke efter att studiens natur har förklarats och före eventuella forskningsrelaterade procedurer
  • Var villig och kapabel att följa studiebesöksschemat och studieprocedurer

Exklusions kriterier:

  • Ha en klinisk diagnos av TIO som anses vara orsakad av en annan tumör än en PMT
  • Allvarlig medicinsk eller psykiatrisk komorbiditet som, enligt utredarens åsikt, skulle utgöra en oro för patientsäkerheten eller äventyra förmågan att ge samtycke eller följa studiebesöksschemat och studieprocedurerna
  • Mindre än 1 års förväntad livslängd (av vilken orsak som helst) enligt utredarens åsikt
  • Samtidig registrering i en klinisk prövning utan föregående godkännande från TIO DMP Sponsor
  • Genomgår behandling med burosumab för en ej godkänd indikation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Tidigare deltagare i TIO Burosumab kliniska prövningar
Övrig: Inget ingripande
Tillgång till behandling sker genom auktoriserad kommersiell användning och inte som en del av denna DMP
Vuxna som inte har deltagit i tidigare kliniska studier med Burosumab
Övrig: Inget ingripande
Tillgång till behandling sker genom auktoriserad kommersiell användning och inte som en del av denna DMP
Pediatriker som inte har deltagit i tidigare kliniska studier med Burosumab
Övrig: Inget ingripande
Tillgång till behandling sker genom auktoriserad kommersiell användning och inte som en del av denna DMP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig effektivitet av Burosumab: Förändring från baslinjen i serumfosfor över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långtidseffektivitet av Burosumab: förändring från baslinjen i serum 1,25(OH)2D över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: förändring från baslinjen i serum alkaliskt fosfatas (ALP) över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: Förändring från baslinjen i serum FGF23 över tid hos deltagare som inte genomgår behandling med Burosumab
Tidsram: 10 år
10 år
Långtidssäkerhet för Burosumab: Förändring från baslinjen i fosfaturisk mesenkymal tumör (PMT) storlek över tid, bedömd av tumöravbildning
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig säkerhet för Burosumab: Antal deltagare med ny PMT-utveckling enligt tumöravbildning
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig säkerhet för Burosumab: Förändring från baslinjen i serum iPTH över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig säkerhet för Burosumab: Förändring från baslinjen i serumkalcium över tiden
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig säkerhet för Burosumab: Förändring från baslinjen i urinkalcium över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig säkerhet för Burosumab: Förändring från baslinjeförhållandet mellan kalcium och kreatinin i urinen
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig säkerhet för Burosumab: Förändring från baslinjen i serumkreatinin över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig säkerhet för Burosumab: Förändring från baslinjen i urinkreatinin över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig säkerhet för Burosumab: Förändring från baslinjen i urinprotein/kreatininförhållandet över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig säkerhet för Burosumab: Antal deltagare med nefrokalcinos över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig säkerhet för Burosumab: Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar (AE) och relaterade biverkningar
Tidsram: 10 år
10 år
Långtidssäkerhet för Burosumab: Antal deltagare med incidens och/eller progression av spinal stenos över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långtidssäkerhet för Burosumab: Antal deltagare med normala och/eller potentiellt kliniskt signifikanta graviditetsresultat
Tidsram: 10 år
Inkluderar mödra-, neonatal- och spädbarnsresultat
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: förändring från baslinjen i kortfattad trötthetsinventering (BFI) poäng hos vuxna deltagare över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: förändring från baslinjen i patientrapporterade resultat Mätinformationssystem (PROMIS) trötthetspoäng hos pediatriska deltagare över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: förändring från baslinjen i kort smärtinventering (BPI) poäng hos vuxna deltagare över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: förändring från baslinjen i PROMIS smärtpoäng hos pediatriska deltagare över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: Förändring från baslinjen i PROMIS fysiska funktionspoäng över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: Förändring från baslinjen i Short Form-36 version 2 (SF-36v2) hos vuxna deltagare över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: förändring i Short Form-10 (SF-10) för pediatriska deltagare över tid
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: Antal deltagare med förändringar från baslinjen i kliniska fynd
Tidsram: 10 år
10 år
Långsiktig effektivitet av Burosumab: Antal deltagare med förändringar från baslinjen i resurs-/hälsoanvändning
Tidsram: 10 år
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 januari 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

28 februari 2032

Avslutad studie (Beräknad)

28 februari 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2021

Första postat (Faktisk)

5 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • UX023T-CL403

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera