Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program monitorowania choroby osteomalacji wywołanej przez nowotwór

14 lutego 2024 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Program monitorowania choroby osteomalacji wywołanej przez nowotwór (TIO DMP)

Celem tego badania obserwacyjnego jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i długoterminowej skuteczności burosumabu u pacjentów z TIO leczonych burosumabem zgodnie z zaleceniami lekarza oraz monitorowanie przebiegu mezenchymalnego guza fosfaturowego (PMT). nadliczbowych u pacjentów z TIO niezależnie od ich statusu leczenia.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zakwalifikowani pacjenci mogą być leczeni dostępnym w handlu burosumabem podczas TIO DMP lub nie, według uznania lekarza prowadzącego. Biorąc pod uwagę obserwacyjny charakter TIO DMP, w ramach badania nie zostaną zapewnione określone metody leczenia ani postępowanie wspomagające.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • IDIM - Instituto de Diagnóstico e Investigaciones Metabólicas
  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Stany Zjednoczone, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Może obejmować pacjentów, którzy przeszli całkowitą resekcję guza i nadal mają biochemiczne/kliniczne dowody choroby, pacjentów ze zidentyfikowanym guzem lub pacjentów, u których nie zidentyfikowano guza sprawczego, u których zdiagnozowano TIO na podstawie profilu objawów biochemicznych/klinicznych.

Pacjenci mogą być leczeni burosumabem lub fosforanami i aktywnymi metabolitami/analogami witaminy D zgodnie z zaleceniami lekarza lub nieleczeni w dowolnym momencie podczas TIO DMP.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć kliniczną diagnozę TIO opartą na obecności podstawowego PMT (potwierdzonego obrazowaniem) ORAZ/LUB dokumentacji historycznej. Uwaga: W przypadku dorosłych pacjentów z TIO, u których nigdy nie zlokalizowano przyczynowego PMT, oraz wszystkich pacjentów pediatrycznych konieczne jest udokumentowanie negatywnego wyniku badań genetycznych w kierunku innych dziedzicznych zaburzeń hipofosfatemicznych
  • Dla bezpieczeństwa pacjentów wszystkie uczestniczące pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić chęć poddania się testom ciążowym przed niektórymi ocenami przeprowadzanymi w ramach DMP
  • Gotowość do udostępnienia wcześniejszej dokumentacji medycznej, w tym raportów z patologii guza i preparatów z biopsji, danych obrazowych, biochemicznych i diagnostycznych, medycznych i chirurgicznych, jeśli są dostępne
  • Bądź chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem
  • Bądź chętny i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i procedur badania

Kryteria wyłączenia:

  • Należy mieć kliniczną diagnozę TIO spowodowaną guzem innym niż PMT
  • Poważna choroba współistniejąca medyczna lub psychiatryczna, która w opinii badacza mogłaby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta lub zagrozić możliwości wyrażenia zgody lub przestrzegania harmonogramu wizyty studyjnej i procedur badania
  • Mniej niż 1 rok oczekiwanej długości życia (z jakiejkolwiek przyczyny) w opinii Badacza
  • Równoczesna rejestracja do badania klinicznego bez uprzedniej zgody Sponsora TIO DMP
  • W trakcie leczenia burosumabem z niezatwierdzonego wskazania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wcześniejsi uczestnicy badania klinicznego TIO Burosumab
Inny: Brak interwencji
Dostęp do dowolnego leczenia odbywa się poprzez autoryzowane użycie komercyjne, a nie w ramach tego DMP
Dorośli, którzy nie brali udziału we wcześniejszych badaniach klinicznych burosumabu
Inny: Brak interwencji
Dostęp do dowolnego leczenia odbywa się poprzez autoryzowane użycie komercyjne, a nie w ramach tego DMP
Pediatrzy, którzy nie brali udziału we wcześniejszych badaniach klinicznych burosumabu
Inny: Brak interwencji
Dostęp do dowolnego leczenia odbywa się poprzez autoryzowane użycie komercyjne, a nie w ramach tego DMP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana stężenia fosforu w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w czasie
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana w czasie od wartości wyjściowej w surowicy 1,25(OH)2D
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana w czasie stężenia fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana stężenia FGF23 w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w czasie u uczestników niepoddawanych leczeniu burosumabem
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo stosowania burosumabu: zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowej wielkości guza mezenchymalnego fosfaturycznego (PMT) oceniana za pomocą obrazowania guza
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu: liczba uczestników z nowym rozwinięciem PMT oceniana za pomocą obrazowania guza
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu: zmiana w czasie od wartości początkowej stężenia iPTH w surowicy
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu: zmiana stężenia wapnia w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w czasie
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu: zmiana stężenia wapnia w moczu w stosunku do wartości wyjściowych w czasie
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu: zmiana stosunku wapnia do kreatyniny w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu: zmiana w czasie stężenia kreatyniny w surowicy od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu: zmiana w czasie od wartości wyjściowej kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo stosowania burosumabu: zmiana w czasie stosunku białka do kreatyniny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu: liczba uczestników z wapnicą nerek w czasie
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu: liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zdarzeniami niepożądanymi (AE) oraz powiązanymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo stosowania burosumabu: liczba uczestników z występowaniem i/lub progresją zwężenia kanału kręgowego w czasie
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowe bezpieczeństwo burosumabu: liczba uczestniczek z normalnymi i/lub potencjalnie klinicznie istotnymi wynikami ciąży
Ramy czasowe: 10 lat
Obejmuje wyniki dotyczące matek, noworodków i niemowląt
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana w czasie od wartości początkowej w wynikach Inwentarza krótkiego zmęczenia (BFI) u dorosłych uczestników
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana w stosunku do wartości początkowej w wynikach zgłaszanych przez pacjentów w systemie informacji pomiarowej PROMIS (ang. PROMIS) w wynikach zmęczenia u uczestników pediatrycznych w czasie
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana od wartości początkowej w wynikach krótkiej inwentaryzacji bólu (BPI) u dorosłych uczestników w czasie
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach oceny bólu PROMIS u dzieci uczestniczących w badaniu
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana w czasie w wynikach funkcji fizycznych PROMIS w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana w czasie od wartości początkowej w skróconej formie 36 wersja 2 (SF-36v2) u dorosłych uczestników
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: zmiana w czasie krótkiej formy-10 (SF-10) dla uczestników pediatrycznych
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: liczba uczestników ze zmianami w wynikach klinicznych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Długoterminowa skuteczność burosumabu: liczba uczestników ze zmianami w wykorzystaniu zasobów/zdrowia w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

28 lutego 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 lutego 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX023T-CL403

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj