Programa de Monitoramento da Doença da Osteomalácia Induzida por Tumor
2 de junho de 2026 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Programa de Monitoramento da Doença da Osteomalácia Induzida por Tumor (TIO DMP)
Os objetivos deste estudo observacional são avaliar a segurança a longo prazo e a eficácia a longo prazo do burosumabe em pacientes com TIO que estão sendo tratados com burosumabe conforme prescrito por seu médico e monitorar o curso do tumor mesenquimal fosfatúrico (PMT) subjacente. horas extras em pacientes com TIO, independentemente de seu status de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes inscritos podem ou não ser tratados com burosumabe disponível comercialmente durante o TIO DMP, a critério de seu médico assistente.
Dada a natureza observacional do TIO DMP, tratamentos específicos ou gerenciamento de suporte não serão fornecidos como parte do estudo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
23
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Buenos Aires, Argentina
- IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University
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Indiana
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Bloomington, Indiana, Estados Unidos, 47405
- Indiana University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Johns Hopkins University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pode incluir pacientes que foram submetidos à ressecção completa do tumor e continuam a apresentar evidências bioquímicas/clínicas da doença, pacientes com tumor identificado ou pacientes nos quais o tumor causador não foi identificado e que foram diagnosticados com TIO com base no perfil de sintomas bioquímicos/clínicos.
Os pacientes podem ser tratados com burosumabe, ou fosfato e metabólitos/análogos ativos da vitamina D, conforme prescrito por um médico, ou talvez não tratados, a qualquer momento durante o TIO DMP.
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter um diagnóstico clínico de TIO com base na presença de PMT subjacente (confirmado por imagem) E/OU documentação histórica. Nota: Para pacientes adultos com TIO nos quais o PMT causador nunca foi localizado, e todos os pacientes pediátricos, é necessária evidência documentada de teste genético negativo para outros distúrbios hipofosfatêmicos hereditários
- Para a segurança do paciente, todas as pacientes participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem estar dispostas a fazer testes de gravidez antes de certas avaliações realizadas como parte do DMP
- Esteja disposto a fornecer acesso a registros médicos anteriores, incluindo relatórios de patologia tumoral e lâminas de biópsia, imagem, dados bioquímicos e de diagnóstico, histórico médico e cirúrgico, se disponível
- Estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa
- Estar disposto e capaz de cumprir o cronograma da visita do estudo e os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Ter um diagnóstico clínico de TIO considerado causado por um tumor diferente de PMT
- Comorbidade médica ou psiquiátrica grave que, na opinião do investigador, apresentaria uma preocupação para a segurança do paciente ou comprometeria a capacidade de fornecer consentimento ou cumprir o cronograma de visitas do estudo e os procedimentos do estudo
- Menos de 1 ano de expectativa de vida (por qualquer causa) na opinião do Investigador
- Inscrição simultânea em um ensaio clínico sem aprovação prévia do patrocinador TIO DMP
- Em tratamento com burosumabe para uma indicação não aprovada
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Participantes do Ensaio Clínico Anterior TIO Burosumab
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O acesso a qualquer tratamento é feito por meio de uso comercial autorizado e não como parte deste DMP
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Adultos que não participaram de estudos clínicos anteriores com burosumabe
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O acesso a qualquer tratamento é feito por meio de uso comercial autorizado e não como parte deste DMP
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Pediatras que não participaram de estudos clínicos anteriores com burosumabe
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O acesso a qualquer tratamento é feito por meio de uso comercial autorizado e não como parte deste DMP
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base no fósforo sérico ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base no soro 1,25(OH)2D ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base na fosfatase alcalina sérica (ALP) ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base no FGF23 sérico ao longo do tempo em participantes não submetidos a tratamento com burosumabe
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base no tamanho do tumor mesenquimal fosfatúrico (PMT) ao longo do tempo conforme avaliado por imagem do tumor
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: número de participantes com novo desenvolvimento de PMT conforme avaliado por imagem tumoral
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base no iPTH sérico ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base no cálcio sérico ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base no cálcio urinário ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: alteração da relação basal de cálcio/creatinina na urina
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base na creatinina sérica ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base na creatinina urinária ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base na relação proteína/creatinina na urina ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: número de participantes com nefrocalcinose ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a Longo Prazo do Burosumabe: Número de Participantes com Eventos Adversos Graves (SAEs) e Eventos Adversos (EAs) e AEs Relacionados
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: número de participantes com incidência e/ou progressão da estenose espinhal ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Segurança a longo prazo do burosumabe: número de participantes com resultados de gravidez normais e/ou clinicamente significativos
Prazo: 10 anos
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Inclui resultados maternos, neonatais e infantis
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: mudança da linha de base nas pontuações do inventário breve de fadiga (BFI) em participantes adultos ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: mudança da linha de base no sistema de informações de medição de resultados relatados pelo paciente (PROMIS) Pontuações de fadiga em participantes pediátricos ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base nas pontuações do inventário breve de dor (BPI) em participantes adultos ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base nas pontuações de dor PROMIS em participantes pediátricos ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base nas pontuações de função física PROMIS ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: alteração da linha de base no formulário curto-36 versão 2 (SF-36v2) em participantes adultos ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: mudança na forma abreviada-10 (SF-10) para participantes pediátricos ao longo do tempo
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: número de participantes com alterações desde a linha de base nos achados clínicos
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Eficácia a longo prazo do burosumabe: número de participantes com alterações desde a linha de base na utilização de recursos/saúde
Prazo: 10 anos
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10 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de janeiro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
28 de fevereiro de 2032
Conclusão do estudo (Estimado)
28 de fevereiro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de fevereiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
5 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Distúrbios Nutricionais
- Neoplasias
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Ósseas Metabólicas
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Avitaminose
- Doenças de Deficiência
- Desnutrição
- Raquitismo
- Distúrbios do Metabolismo do Cálcio
- Deficiência de Vitamina D
- Osteomalácia oncogênica
Outros números de identificação do estudo
- UX023T-CL403
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .