Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Программа мониторинга заболеваемости остеомаляцией, вызванной опухолью

2 июня 2026 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Программа мониторинга заболеваний, вызванных опухолью, остеомаляции (TIO DMP)

Целями этого обсервационного исследования являются оценка долгосрочной безопасности и долгосрочной эффективности бурозумаба у пациентов с ТИО, получающих лечение бурозумабом по назначению врача, а также мониторинг течения основной фосфатурической мезенхимальной опухоли (ФМТ). сверхурочное время у пациентов с ТИО независимо от их статуса лечения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Зарегистрированные пациенты могут получать или не получать коммерчески доступный бурозумаб во время TIO DMP по усмотрению лечащего врача. Учитывая наблюдательный характер TIO DMP, в рамках исследования не будут предоставляться специальные методы лечения или поддерживающая терапия.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

23

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • IDIM - Instituto de Diagnostico e Investigaciones Metabolicas
  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Yale University
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Соединенные Штаты, 47405
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Может включать пациентов, перенесших полную резекцию опухоли и сохраняющих биохимические/клинические признаки заболевания, пациентов с выявленной опухолью или пациентов, у которых опухоль-возбудитель не была идентифицирована и которым был поставлен диагноз ОИО на основании профиля биохимических/клинических симптомов.

Пациентов можно лечить бурозумабом или фосфатом и активными метаболитами/аналогами витамина D по назначению врача или, возможно, без лечения в любое время в течение TIO DMP.

Описание

Критерии включения:

  • Иметь клинический диагноз TIO, основанный на наличии основного PMT (подтвержденного визуализацией) И / ИЛИ анамнезной документации. Примечание. Для взрослых пациентов с ТИО, у которых никогда не была обнаружена причина ПМТ, и для всех детей необходимо документальное подтверждение отрицательного генетического тестирования на другие наследственные гипофосфатемические расстройства.
  • В целях безопасности пациентов все участвующие пациентки детородного возраста должны быть готовы пройти тесты на беременность до определенных оценок, проводимых в рамках DMP.
  • Будьте готовы предоставить доступ к предыдущим медицинским записям, включая отчеты о патологии опухоли и биопсийные препараты, изображения, биохимические и диагностические, медицинские и хирургические данные анамнеза, если таковые имеются.
  • Быть готовым и способным дать информированное согласие после объяснения характера исследования и до любых связанных с исследованием процедур.
  • Быть готовым и способным соблюдать график учебных визитов и учебные процедуры

Критерий исключения:

  • Иметь клинический диагноз TIO, который считается вызванным опухолью, отличной от PMT.
  • Серьезное сопутствующее медицинское или психиатрическое заболевание, которое, по мнению исследователя, может представлять угрозу безопасности пациента или поставить под угрозу возможность дать согласие или соблюсти график визитов в рамках исследования и процедуры исследования.
  • Ожидаемая продолжительность жизни менее 1 года (по любой причине), по мнению исследователя
  • Одновременное участие в клиническом исследовании без предварительного одобрения спонсора TIO DMP
  • Прохождение лечения бурозумабом по неутвержденному показанию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Участники предыдущих клинических испытаний TIO Burosumab
Другой: Без вмешательства
Доступ к любому лечению осуществляется через разрешенное коммерческое использование, а не как часть этого ПО.
Взрослые, не участвовавшие в предыдущих клинических испытаниях буросумаба
Другой: Без вмешательства
Доступ к любому лечению осуществляется через разрешенное коммерческое использование, а не как часть этого ПО.
Педиатры, не участвовавшие в предыдущих клинических испытаниях буросумаба
Другой: Без вмешательства
Доступ к любому лечению осуществляется через разрешенное коммерческое использование, а не как часть этого ПО.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение сывороточного фосфора по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение сывороточного уровня 1,25(OH)2D с течением времени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение сывороточной щелочной фосфатазы (ЩФ) по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение по сравнению с исходным уровнем FGF23 в сыворотке с течением времени у участников, не получающих лечение буросумабом
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: изменение размера фосфатурической мезенхимальной опухоли (ФМО) по сравнению с исходным уровнем с течением времени по оценке с помощью визуализации опухоли
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: количество участников с новым развитием ПМТ, оцененное с помощью визуализации опухоли
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: изменение сывороточного иПТГ с течением времени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: изменение содержания кальция в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: изменение содержания кальция в моче по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: изменение соотношения кальций/креатинин в моче по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: изменение сывороточного креатинина по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: изменение уровня креатинина в моче по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: изменение отношения белка к креатинину в моче по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: количество участников с нефрокальцинозом с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) и нежелательными явлениями (НЯ) и связанными НЯ
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: количество участников с возникновением и/или прогрессированием спинального стеноза с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная безопасность буросумаба: количество участников с нормальным и/или потенциально клинически значимым исходом беременности
Временное ограничение: 10 лет
Включает материнские, неонатальные и младенческие исходы
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение по сравнению с исходным уровнем показателей краткой инвентаризации усталости (BFI) у взрослых участников с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение по сравнению с исходным уровнем в показателях усталости, сообщаемых пациентами, Информационной системы измерения исходов (PROMIS) у участников-педиатров с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение по сравнению с исходным уровнем показателей краткой инвентаризации боли (BPI) у взрослых участников с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение по сравнению с исходным уровнем показателей боли PROMIS у участников-педиатров с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение по сравнению с исходным уровнем показателей физических функций PROMIS с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме-36 версии 2 (SF-36v2) у взрослых участников с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: изменение краткой формы-10 (SF-10) для участников-педиатров с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: количество участников с изменениями клинических данных по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Долгосрочная эффективность буросумаба: количество участников с изменениями по сравнению с исходным уровнем в использовании ресурсов/здоровья
Временное ограничение: 10 лет
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 января 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

28 февраля 2032 г.

Завершение исследования (Оцененный)

28 февраля 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • UX023T-CL403

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться