登録時に生後 28 日から 12 週未満の常染色体劣性多発性嚢胞腎 (ARPKD) の乳児および小児において、トルバプタンが透析を遅らせることができるかどうかを確認するための研究
2025年12月18日 更新者：Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
常染色体劣性多発性嚢胞腎（ARPKD）の生後 28 日から 12 週未満の乳児および小児におけるトルバプタンの安全性、忍容性、および有効性に関する第 3b 相多施設非盲検試験
この研究の主な目的は、常染色体劣性多発性嚢胞腎 (ARPKD) の小児被験者における腎代替療法の必要性に対するトルバプタンの効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
トルバプタンは、推定糸球体濾過率（eGFR）および総腎容積（TKV）によって測定されるように、急速に進行する ADPKD（CKD ステージ 1 ～ 3）の成人の腎機能の低下を遅らせることが実証されています。
この試験は、小児 ARPKD 集団におけるトルバプタンの最初の試験となります。
この研究の参加者は、24 か月間トルバプタンに割り当てられ、研究の過程で綿密に監視されます。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- まだ募集していません
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- 募集
- Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5000
- 募集
- C.S. Mott Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic - Rochester
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- 引きこもった
- Primary Children's Hospital
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London、イギリス、WC1N 3JH
- 募集
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Seville、スペイン、41013
- 引きこもった
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- 募集
- Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
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North Rhine-Westphalia
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Cologne、North Rhine-Westphalia、ドイツ、50937
- 引きこもった
- Universitätsklinikum Köln
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Oost-Vlaanderen
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Ghent、Oost-Vlaanderen、ベルギー、9000
- 募集
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Vlaams Brabant
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Leuven、Vlaams Brabant、ベルギー、3000
- 募集
- UZ Leuven
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Bialystok、ポーランド、15-274
- 引きこもった
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
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Masovian Voivodeship
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Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、04-730
- 引きこもった
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～3年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -登録時に28日から12週未満の男性または女性の被験者。
-次のすべての特徴を備えたARPKDの診断と一致する臨床的および画像的特徴が必要です。
- 腎腫大（超音波による年齢に応じた基準からの> 2標準偏差）
- 複数の腎嚢胞
- 羊水過少症または無羊水症の病歴
- 親または保護者が、治験関連の手続きを開始する前に書面によるインフォームド コンセントを提供する能力、および治験責任医師の意見では、治験のすべての要件を順守する能力。
除外基準:
- 早産（妊娠32週以下）
- -断続的または継続的な血液透析、腹膜透析、血液濾過、血液透析濾過または腎移植の歴史として定義される無尿またはRRT
- -腎嚢胞に関連する症候群状態の証拠（ARPKD以外）
- -ALTおよびASTを含む異常な肝機能検査、> 1.2×ULN
- 腎嚢胞性疾患の両親
- 慢性的な利尿薬の使用の必要性
- 体液バランスを監視できない
- ナトリウムとカリウムの電解質の不均衡がある、またはそのリスクがある
- 治験責任医師が決定した重大な循環血液量減少がある、またはそのリスクがある
- 治験責任医師が決定した臨床的に重大な貧血
- -駆出率<14％として定義される重度の収縮機能障害
- 血清ナトリウム値 < 130 mmol/L または >145 mmol/L
- 他の試験薬を服用している
- 人工呼吸器のサポートが必要
- CYP3A4を誘発することが知られている薬を服用している
- -治験薬投与を中断させる治療を必要とするウイルスを含む感染症がある
- 血小板数 <50,000 µL
- 重大な門脈圧亢進症
- 膀胱機能障害または排尿困難
- バソプレシン作動薬の服用
- エンドポイント評価を混乱させる可能性が高い併発疾患または薬の服用。
- 胆管炎の病歴
- 肝移植を受けた、または受ける予定がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トルバプタン (OPC-41061)
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トルバプタン懸濁液は、午前に 0.15 mg/kg を 1 日 1 回、午前に 0.30 mg/kg を 1 日 1 回、午前に 0.5 mg/kg を 1 日 1 回、0.75 mg/kg を分割投与 ( 0.5 mg/kg AM および 0.25 mg/kg 8 時間後)、および 1 mg/kg 分割用量 (0.67 mg/kg AM および 0.33 mg/kg 8 時間後) は、年齢に基づいています。
治療期間は2年です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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1 歳までに腎代替療法 (RRT) を受ける被験者の割合。
時間枠：入学から1歳まで
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入学から1歳まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療前から治療2年後までのシュワルツ式によるeGFRの変化率
時間枠：入学から2歳まで
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入学から2歳まで
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最初の経口投与直後および15〜20分以内に親アンケートによって評価された懸濁製剤の嗜好性
時間枠：入学から2歳まで
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入学から2歳まで
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最初の経口投与の直後および15～20分以内に、親のアンケートによって評価された懸濁製剤の受容
時間枠：入学から2歳まで
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入学から2歳まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Olga Sergeyeva, MD、Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月1日
一次修了 (実際)
2025年12月10日
研究の完了 (実際)
2025年12月10日
試験登録日
最初に提出
2021年2月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月3日
最初の投稿 (実際)
2021年3月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月18日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 156-12-204
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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