Um estudo para verificar se o tolvaptano pode atrasar a diálise em bebês e crianças com 28 dias a menos de 12 semanas de idade com doença renal policística autossômica recessiva (ARPKD)
18 de dezembro de 2025 atualizado por: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Um estudo aberto multicêntrico de fase 3b da segurança, tolerabilidade e eficácia do tolvaptano em bebês e crianças de 28 dias a menos de 12 semanas de idade com doença renal policística autossômica recessiva (ARPKD)
O objetivo principal deste estudo é avaliar o efeito do tolvaptano sobre a necessidade de terapia renal substitutiva em pacientes pediátricos com doença renal policística autossômica recessiva (DRPAD) autossômica recessiva.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Foi demonstrado que o tolvaptano retarda o declínio da função renal em adultos com ADPKD de rápida progressão (CKD estágios 1 a 3), uma indicação intimamente relacionada com ARPKD, conforme medido pela taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) e volume renal total (TKV).
O julgamento será o primeiro julgamento de tolvaptan em uma população pediátrica ARPKD.
Os participantes deste estudo receberão tolvaptano por 24 meses e serão monitorados de perto ao longo do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Rhine-Westphalia
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Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 50937
- Retirado
- Universitätsklinikum Köln
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Oost-Vlaanderen
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
- Recrutamento
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Vlaams Brabant
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Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
- Recrutamento
- UZ Leuven
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Barcelona, Espanha, 08035
- Recrutamento
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Seville, Espanha, 41013
- Retirado
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
- Recrutamento
- Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Ainda não está recrutando
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Recrutamento
- Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
- Recrutamento
- C.S. Mott Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Clinic - Rochester
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Cleveland Clinic
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Retirado
- Primary Children's Hospital
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Bialystok, Polônia, 15-274
- Retirado
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 04-730
- Retirado
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Recrutamento
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 3 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino ou feminino entre 28 dias e < 12 semanas de idade, inclusive no momento da inscrição.
Deve ter características clínicas e de imagem consistentes com um diagnóstico de ARPKD com todas as seguintes características:
- Nefromegalia (> 2 desvios padrão do padrão apropriado para a idade via ultrassom)
- Múltiplos cistos renais
- História de oligoidrâmnio ou anidrâmnio
- Capacidade dos pais ou responsáveis de fornecer consentimento informado por escrito antes do início de qualquer procedimento relacionado ao estudo e capacidade, na opinião do investigador principal, de cumprir todos os requisitos do estudo.
Critério de exclusão:
- Nascimento prematuro (≤ 32 semanas de idade gestacional)
- Anúria ou TRS, definida como hemodiálise intermitente ou contínua, diálise peritoneal, hemofiltração, hemodiafiltração ou história de transplante renal
- Evidência de condições sindrômicas associadas a cistos renais (exceto ARPKD)
- Testes de função hepática anormais, incluindo ALT e AST, > 1,2 × LSN
- Pais com doença cística renal
- Necessidade de uso crônico de diuréticos
- Não pode ser monitorado para equilíbrio de fluidos
- Tem ou corre o risco de ter desequilíbrios eletrolíticos de sódio e potássio
- Tem ou está em risco de ter hipovolemia significativa conforme determinado pelo investigador
- Anemia clinicamente significativa, conforme determinado pelo investigador
- Disfunção sistólica grave definida como fração de ejeção < 14%
- Níveis séricos de sódio < 130 mmol/L ou >145 mmol/L
- Tomando qualquer outro medicamento experimental
- Necessita de suporte ventilatório
- Tomando medicamentos conhecidos por induzir CYP3A4
- Ter uma infecção, incluindo viral, que exigiria terapia disruptiva na dosagem de IMP
- Contagem de plaquetas <50.000 µL
- Hipertensão Portal Significativa
- Disfunção da bexiga ou dificuldade em urinar
- Tomando agonista de vasopressina
- Ter doença concomitante ou tomar medicamentos que possam confundir as avaliações de desfecho.
- História de colangite
- Recebeu ou planejou receber um transplante de fígado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tolvaptano (OPC-41061)
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A suspensão de tolvaptano será administrada por via oral ou por sonda nasogástrica em doses de 0,15 mg/kg uma vez ao dia pela manhã, 0,30 mg/kg uma vez ao dia pela manhã, 0,5 mg/kg uma vez ao dia pela manhã, 0,75 mg/kg dose dividida ( 0,5 mg/kg AM e 0,25 mg/kg 8 horas depois) e dose dividida de 1 mg/kg (0,67 mg/kg AM e 0,33 mg/kg 8 horas depois) com base na idade.
A duração do tratamento é de 2 anos.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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A porcentagem de indivíduos que farão Terapia de Substituição Renal (TRS) até 1 ano de idade.
Prazo: Desde a matrícula até 1 ano de idade
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Desde a matrícula até 1 ano de idade
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxa de mudança de eGFR pela fórmula de Schwartz desde o pré-tratamento até após 2 anos de tratamento
Prazo: Desde a matrícula até aos 2 anos de idade
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Desde a matrícula até aos 2 anos de idade
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Palatabilidade da formulação da suspensão conforme avaliada por um questionário para os pais imediatamente após e dentro de 15-20 minutos após a primeira dose oral
Prazo: Desde a matrícula até aos 2 anos de idade
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Desde a matrícula até aos 2 anos de idade
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Aceitação da formulação da suspensão avaliada por um questionário aos pais imediatamente após e dentro de 15-20 minutos após a primeira dose oral
Prazo: Desde a matrícula até aos 2 anos de idade
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Desde a matrícula até aos 2 anos de idade
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Diretor de estudo: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de julho de 2022
Conclusão Primária (Real)
10 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
10 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de fevereiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
8 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Ciliopatias
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Complicações na Gravidez
- Anomalias congénitas
- Anormalidades, Múltiplas
- Doenças Renais Císticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Renais Policísticas
- Rim Policístico, Autossômico Recessivo
- Oligoidrâmnio
- Compostos heterocíclicos
- Compostos heterocíclicos, 2 anel
- Compostos heterocíclicos, anel fundido
- Benzazepínicos
- Tolvaptano
Outros números de identificação do estudo
- 156-12-204
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .