Un estudio para ver si el tolvaptán puede retrasar la diálisis en bebés y niños que en el momento de la inscripción tienen de 28 días a menos de 12 semanas de edad con enfermedad renal poliquística autosómica recesiva (ARPKD)
18 de diciembre de 2025 actualizado por: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Un ensayo abierto multicéntrico de fase 3b sobre la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de tolvaptán en bebés y niños de 28 días a menos de 12 semanas de edad con enfermedad renal poliquística autosómica recesiva (ARPKD)
El objetivo principal de este estudio es evaluar el efecto de tolvaptán sobre la necesidad de terapia de reemplazo renal en pacientes pediátricos con enfermedad renal poliquística autosómica recesiva (ARPKD)
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se ha demostrado que tolvaptán retrasa la disminución de la función renal en adultos con ADPKD rápidamente progresiva (CKD etapas 1 a 3), una indicación estrechamente relacionada con ARPKD, según lo medido por la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) y el Volumen renal total (TKV).
El ensayo será el primero de tolvaptán en una población pediátrica con ARPKD.
A los participantes en este estudio se les asignará tolvaptán durante 24 meses y se les controlará de cerca durante el transcurso del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Rhine-Westphalia
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Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50937
- Retirado
- Universitätsklinikum Köln
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Oost-Vlaanderen
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Ghent, Oost-Vlaanderen, Bélgica, 9000
- Reclutamiento
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Vlaams Brabant
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Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
- Reclutamiento
- UZ Leuven
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Barcelona, España, 08035
- Reclutamiento
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Seville, España, 41013
- Retirado
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, España, 08950
- Reclutamiento
- Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Reclutamiento
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Aún no reclutando
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Reclutamiento
- Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
- Reclutamiento
- C.S. Mott Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Mayo Clinic - Rochester
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Retirado
- Primary Children's Hospital
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Bialystok, Polonia, 15-274
- Retirado
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 04-730
- Retirado
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Reclutamiento
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 3 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos entre 28 días y < 12 semanas de edad, inclusive en el momento de la inscripción.
Debe tener características clínicas y de imagen que sean consistentes con un diagnóstico de ARPKD con todas las siguientes características:
- Nefromegalia (> 2 desviaciones estándar del estándar apropiado para la edad a través de ultrasonido)
- Quistes renales múltiples
- Antecedentes de oligohidramnios o anhidramnios
- Capacidad del padre o tutor para dar su consentimiento informado por escrito antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con el ensayo y capacidad, en opinión del investigador principal, para cumplir con todos los requisitos del ensayo.
Criterio de exclusión:
- Nacimiento prematuro (≤ 32 semanas de edad gestacional)
- Anuria o TRS, definida como hemodiálisis intermitente o continua, diálisis peritoneal, hemofiltración, hemodiafiltración o antecedente de trasplante renal
- Evidencia de condiciones sindrómicas asociadas con quistes renales (que no sean ARPKD)
- Pruebas de función hepática anormales, incluidas ALT y AST, > 1,2 × LSN
- Padres con enfermedad quística renal
- Necesidad de uso crónico de diuréticos
- No se puede controlar el equilibrio de líquidos
- Tiene o está en riesgo de tener desequilibrios de electrolitos de sodio y potasio.
- Tiene o está en riesgo de tener hipovolemia significativa según lo determinado por el investigador
- Anemia clínicamente significativa, según lo determinado por el investigador
- Disfunción sistólica severa definida como fracción de eyección < 14%
- Niveles séricos de sodio < 130 mmol/L o >145 mmol/L
- Tomar cualquier otro medicamento experimental
- Requiere soporte ventilatorio
- Tomar medicamentos que se sabe que inducen CYP3A4
- Tener una infección, incluso viral, que requeriría una terapia disruptiva para la dosificación de IMP
- Recuento de plaquetas <50.000 µL
- Hipertensión portal significativa
- Disfunción de la vejiga o dificultad para vaciar
- Tomar agonista de vasopresina
- Tener una enfermedad concomitante o tomar medicamentos que probablemente confundan las evaluaciones de los puntos finales.
- Historia de colangitis
- Recibido o programado para recibir un trasplante de hígado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tolvaptán (OPC-41061)
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La suspensión de tolvaptán se administrará por vía oral o por sonda nasogástrica en dosis de 0,15 mg/kg una vez al día por la mañana, 0,30 mg/kg una vez al día por la mañana, 0,5 mg/kg una vez al día por la mañana, dosis dividida de 0,75 mg/kg ( 0,5 mg/kg por la mañana y 0,25 mg/kg 8 horas después) y dosis dividida de 1 mg/kg (0,67 mg/kg por la mañana y 0,33 mg/kg 8 horas después) según la edad.
La duración del tratamiento es de 2 años.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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El porcentaje de sujetos que tendrán Terapia de Reemplazo Renal (TRR) al año de edad.
Periodo de tiempo: Desde Inscripción hasta 1 año de edad
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Desde Inscripción hasta 1 año de edad
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasa de cambio de eGFR por fórmula de Schwartz desde el pretratamiento hasta después de 2 años de tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta los 2 años de edad
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Desde la inscripción hasta los 2 años de edad
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Palatabilidad de la formulación en suspensión evaluada mediante un cuestionario para padres inmediatamente después y dentro de los 15 a 20 minutos posteriores a la primera dosis oral
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta los 2 años de edad
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Desde la inscripción hasta los 2 años de edad
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Aceptación de la formulación en suspensión evaluada mediante un cuestionario para padres inmediatamente después y dentro de los 15 a 20 minutos posteriores a la primera dosis oral
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta los 2 años de edad
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Desde la inscripción hasta los 2 años de edad
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Director de estudio: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2022
Finalización primaria (Actual)
10 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
10 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
8 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Ciliopatías
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Complicaciones del embarazo
- Anomalías congénitas
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades Renales Quísticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades renales poliquísticas
- Riñón poliquístico, autosómico recesivo
- Oligohidramnios
- Compuestos heterocíclicos
- Compuestos heterocíclicos, 2 anillos
- Compuestos heterocíclicos, anillo fusionado
- Benzazepines
- Tolvaptán
Otros números de identificación del estudio
- 156-12-204
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .