Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie, která má zjistit, zda tolvaptan může zpozdit dialýzu u kojenců a dětí, které jsou při zápisu staré 28 dní až méně než 12 týdnů s autozomálně recesivním polycystickým onemocněním ledvin (ARPKD)

14. září 2023 aktualizováno: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Fáze 3b multicentrická otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti tolvaptanu u kojenců a dětí ve věku 28 dní až méně než 12 týdnů s autozomálně recesivním polycystickým onemocněním ledvin (ARPKD)

Primárním cílem této studie je zhodnotit účinek tolvaptanu na potřebu renální substituční terapie u pediatrických pacientů s autozomálně recesivním polycystickým onemocněním ledvin (ARPKD)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Bylo prokázáno, že tolvaptan oddaluje pokles funkce ledvin u dospělých s rychle progredující ADPKD (CKD stadia 1 až 3), což je blízce související indikace s ARPKD, měřeno odhadovanou glomerulární filtrací (eGFR) a celkovým objemem ledvin (TKV).

Studie bude první studií tolvaptanu u pediatrické populace ARPKD.

Účastníci této studie budou přiděleni tolvaptanu po dobu 24 měsíců a budou v průběhu studie pečlivě sledováni.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • UZ Leuven
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgie, B-9000
        • Nábor
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Německo
    • Nordrhein-Westfalen
      • Cologne, Nordrhein-Westfalen, Německo, 50937
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospital of Cologne
  • Polsko
      • Białystok, Polsko, 15-274
        • Zatím nenabíráme
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
      • Warszawa, Polsko, 04-730
        • Zatím nenabíráme
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Zatím nenabíráme
        • Great Ormond Street
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Zatím nenabíráme
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Zatím nenabíráme
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-0001
        • Zatím nenabíráme
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5283
        • Nábor
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Zatím nenabíráme
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Zatím nenabíráme
        • Cleveland Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113-1103
        • Zatím nenabíráme
        • Primary Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužské nebo ženské subjekty ve věku mezi 28 dny a < 12 týdny, včetně v době zápisu.

  2. Musí mít klinické a zobrazovací vlastnosti, které jsou v souladu s diagnózou ARPKD se všemi následujícími charakteristikami:

    • Nefromegalie (> 2 standardní odchylky od standardu vhodného pro věk pomocí ultrazvuku)
    • Mnohočetné cysty ledvin
    • Historie oligohydramnia nebo anhydramnia
  3. Schopnost rodiče nebo opatrovníka poskytnout písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a podle názoru hlavního zkoušejícího schopnost splnit všechny požadavky studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Předčasný porod (≤ 32 týdnů gestačního věku)
  2. Anurie nebo RRT, definované jako intermitentní nebo kontinuální hemodialýza, peritoneální dialýza, hemofiltrace, hemodiafiltrace nebo transplantace ledvin v anamnéze
  3. Důkazy o syndromických stavech spojených s cystami ledvin (jiné než ARPKD)
  4. Abnormální jaterní funkční testy včetně ALT a AST, > 1,2 × ULN
  5. Rodiče s cystickým onemocněním ledvin
  6. Potřeba chronického užívání diuretik
  7. Nelze sledovat rovnováhu tekutin
  8. Má nebo je u něj riziko nerovnováhy elektrolytů sodíku a draslíku
  9. Má nebo je u něj riziko vzniku významné hypovolémie, jak určil zkoušející
  10. Klinicky významná anémie, jak bylo stanoveno zkoušejícím
  11. Těžká systolická dysfunkce definovaná jako ejekční frakce < 14 %
  12. Hladiny sodíku v séru < 130 mmol/l nebo >145 mmol/l
  13. Užívání jakýchkoli jiných experimentálních léků
  14. Vyžadovat podporu ventilátoru
  15. Užívání léků, o kterých je známo, že indukují CYP3A4
  16. Infekce včetně virové, která by vyžadovala terapii narušující dávkování IMP
  17. Počet krevních destiček <50 000 ul
  18. Významná portální hypertenze
  19. Dysfunkce močového měchýře nebo potíže s vyprazdňováním
  20. Užívání agonisty vazopresinu
  21. Současné onemocnění nebo užívání léků, které by mohly zkreslit hodnocení koncového bodu.
  22. Historie cholangitidy
  23. Přijatá nebo plánovaná transplantace jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tolvaptan (OPC-41061)
Lék: Tolvaptan (OPC-41061)
Suspenze tolvaptanu bude podávána perorálně nebo nazogastrickou sondou v dávkách 0,15 mg/kg jednou denně ráno, 0,30 mg/kg jednou denně ráno, 0,5 mg/kg jednou denně ráno, rozdělená dávka 0,75 mg/kg ( 0,5 mg/kg AM a 0,25 mg/kg o 8 hodin později) a 1 mg/kg dělená dávka (0,67 mg/kg AM a 0,33 mg/kg o 8 hodin později) na základě věku. Délka léčby je 2 roky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento subjektů, které podstoupí Renal Replacement Therapy (RRT) do 1 roku věku.
Časové okno: Od zápisu do 1 roku věku
Od zápisu do 1 roku věku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra změny eGFR podle Schwartzova vzorce od předléčby do po 2 letech léčby
Časové okno: Od zápisu do 2 let věku
Od zápisu do 2 let věku
Chuť suspenzní formulace hodnocená rodičovským dotazníkem bezprostředně po první perorální dávce a do 15–20 minut po ní
Časové okno: Od zápisu do 2 let věku
Od zápisu do 2 let věku
Přijetí suspenzní formulace podle hodnocení rodičovského dotazníku bezprostředně po první perorální dávce a do 15–20 minut po ní
Časové okno: Od zápisu do 2 let věku
Od zápisu do 2 let věku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

11. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

11. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. září 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 156-12-204

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tolvaptan (OPC-41061)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit