Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus sen selvittämiseksi, voiko tolvaptaani hidastaa dialyysihoitoa vauvoilla ja lapsilla, jotka ilmoittautumisen yhteydessä ovat 28 päivän - alle 12 viikon ikäisiä, joilla on autosomaalinen resessiivinen polykystinen munuaistauti (ARPKD)

torstai 14. syyskuuta 2023 päivittänyt: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Vaiheen 3b avoin monikeskustutkimus Tolvaptaanin turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta 28 päivän ja alle 12 viikon ikäisillä imeväisillä ja lapsilla, joilla on autosomaalinen resessiivinen polykystinen munuaistauti (ARPKD)

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida tolvaptaanin vaikutusta munuaiskorvaushoidon tarpeeseen lapsilla, joilla on autosomaalinen resessiivinen polykystinen munuaissairaus (ARPKD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tolvaptaanin on osoitettu hidastavan munuaisten toiminnan heikkenemistä aikuisilla, joilla on nopeasti etenevä ADPKD (CKD-vaiheet 1–3), joka on läheisesti liittyvä indikaatio ARPKD:hen, mitattuna arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR) ja munuaisten kokonaistilavuudella (TKV).

Koe on ensimmäinen tolvaptaanin tutkimus lapsipotilailla ARPKD-populaatiossa.

Tämän tutkimuksen osallistujat saavat tolvaptaanin 24 kuukauden ajaksi, ja heitä seurataan tarkasti tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, B-9000
        • Rekrytointi
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Puola
      • Białystok, Puola, 15-274
        • Ei vielä rekrytointia
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • Ei vielä rekrytointia
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Saksa
    • Nordrhein-Westfalen
      • Cologne, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 50937
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Hospital of Cologne
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Ei vielä rekrytointia
        • Great Ormond Street
  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Ei vielä rekrytointia
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ei vielä rekrytointia
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-0001
        • Ei vielä rekrytointia
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5283
        • Rekrytointi
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Ei vielä rekrytointia
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cleveland Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113-1103
        • Ei vielä rekrytointia
        • Primary Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naishenkilöt, jotka ovat 28 päivän ja < 12 viikon ikäisiä, mukaan lukien ilmoittautumisajankohta.

  2. Kliinisillä ja kuvantamisominaisuuksilla on oltava ARPKD-diagnoosin mukaiset kaikki seuraavat ominaisuudet:

    • Nefromegalia (> 2 standardipoikkeamaa ikään sopivasta standardista ultraäänellä)
    • Useita munuaiskystat
    • Oligohydramnion tai anhydramnion historia
  3. Vanhemman tai huoltajan kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista ja kyky päätutkijan mielestä noudattaa kaikkia tutkimuksen vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ennenaikainen synnytys (≤ 32 raskausviikkoa)
  2. Anuria tai aktiivihoito, joka määritellään jaksoittaiseksi tai jatkuvaksi hemodialyysiksi, peritoneaalidialyysiksi, hemofiltraatioksi, hemodiafiltraatioksi tai aiemmista munuaisensiirroista
  3. Todisteet oireyhtymästä, joka liittyy munuaiskystiin (muuhun kuin ARPKD:hen)
  4. Epänormaalit maksan toimintakokeet, mukaan lukien ALAT ja ASAT, > 1,2 × ULN
  5. Vanhemmat, joilla on munuaisten kystinen sairaus
  6. Kroonisen diureetin käytön tarve
  7. Nesteen tasapainoa ei voida tarkkailla
  8. Natrium- ja kaliumelektrolyyttitasapainohäiriöt ovat vaarassa
  9. Hänellä on tai on riski saada merkittävä hypovolemia tutkijan määrittämänä
  10. Kliinisesti merkittävä anemia, tutkijan määrittämä
  11. Vaikea systolinen toimintahäiriö, joka määritellään ejektiofraktioksi < 14 %
  12. Seerumin natriumpitoisuus < 130 mmol/L tai > 145 mmol/L
  13. Muiden kokeellisten lääkkeiden ottaminen
  14. Vaadi hengityslaitteen tukea
  15. Sellaisten lääkkeiden ottaminen, joiden tiedetään indusoivan CYP3A4:ää
  16. Jos sinulla on virusinfektio mukaan lukien, joka vaatisi IMP-annostusta häiritsevää hoitoa
  17. Verihiutalemäärä <50 000 µl
  18. Merkittävä portaalihypertensio
  19. Virtsarakon toimintahäiriö tai vaikeudet tyhjentää
  20. Vasopressiiniagonistin ottaminen
  21. Jos sinulla on samanaikainen sairaus tai käytät lääkkeitä, jotka todennäköisesti häiritsevät päätepisteiden arviointia.
  22. Kolangiitin historia
  23. Saatu tai suunniteltiin saada maksansiirto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tolvaptaani (OPC-41061)
Lääke: Tolvaptaani (OPC-41061)
Tolvaptaanisuspensio annetaan suun kautta tai nenämahaletkun kautta annoksina 0,15 mg/kg kerran päivässä aamulla, 0,30 mg/kg kerran vuorokaudessa aamulla, 0,5 mg/kg kerran päivässä AM, 0,75 mg/kg jaettu annos ( 0,5 mg/kg AM ja 0,25 mg/kg 8 tuntia myöhemmin) ja 1 mg/kg jaettu annos (0,67 mg/kg AM ja 0,33 mg/kg 8 tuntia myöhemmin) iän perusteella. Hoidon kesto on 2 vuotta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavat munuaiskorvaushoidon (RRT) 1 vuoden ikään mennessä.
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 1 vuoden ikään asti
Ilmoittautumisesta 1 vuoden ikään asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
EGFR:n muutosnopeus Schwartzin kaavan mukaan esikäsittelystä 2 vuoden hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 2-vuotiaaksi
Ilmoittautumisesta 2-vuotiaaksi
Suspensioformulaation maukkuus vanhempien kyselylomakkeella arvioituna välittömästi ensimmäisen oraalisen annoksen jälkeen ja 15-20 minuutin sisällä sen jälkeen
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 2-vuotiaaksi
Ilmoittautumisesta 2-vuotiaaksi
Suspensioformulaation hyväksyminen vanhempien kyselylomakkeella arvioituna välittömästi ensimmäisen oraalisen annoksen jälkeen ja 15-20 minuutin kuluessa sen jälkeen
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 2-vuotiaaksi
Ilmoittautumisesta 2-vuotiaaksi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 11. lokakuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 11. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 8. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 156-12-204

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tolvaptaani (OPC-41061)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa