Een studie om te zien of Tolvaptan de dialyse kan vertragen bij zuigelingen en kinderen die bij inschrijving 28 dagen tot minder dan 12 weken oud zijn met autosomaal recessieve polycysteuze nierziekte (ARPKD)
18 december 2025 bijgewerkt door: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Een fase 3b multicenter open-label onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van tolvaptan bij zuigelingen en kinderen van 28 dagen tot minder dan 12 weken oud met autosomaal recessieve polycysteuze nierziekte (ARPKD)
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van het effect van tolvaptan op de noodzaak van nierfunctievervangende therapie bij pediatrische proefpersonen met autosomaal recessieve polycysteuze nierziekte (ARPKD).
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Van tolvaptan is aangetoond dat het de achteruitgang van de nierfunctie vertraagt bij volwassenen met snel voortschrijdende ADPKD (CKD stadia 1 tot 3), een indicatie die nauw verwant is aan ARPKD, gemeten aan de hand van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) en het totale niervolume (TKV).
De proef zal de eerste proef zijn met tolvaptan in een pediatrische ARPKD-populatie.
Deelnemers aan dit onderzoek zullen gedurende 24 maanden worden toegewezen aan tolvaptan en gedurende het verloop van het onderzoek nauwlettend worden gevolgd.
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, België, 9000
- Werving
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, België, 3000
- Werving
- UZ Leuven
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 50937
- Ingetrokken
- Universitätsklinikum Köln
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-274
- Ingetrokken
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
- Ingetrokken
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Werving
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Seville, Spanje, 41013
- Ingetrokken
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
- Werving
- Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Werving
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Werving
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Nog niet aan het werven
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Werving
- Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Werving
- Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5000
- Werving
- C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Werving
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
- Werving
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Werving
- Cleveland Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Ingetrokken
- Primary Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 3 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen tussen 28 dagen en < 12 weken oud, inclusief op het moment van inschrijving.
Moet klinische en beeldvormende kenmerken hebben die consistent zijn met een diagnose van ARPKD met alle volgende kenmerken:
- Nephromegalie (> 2 standaarddeviaties van leeftijdsgeschikte standaard via echografie)
- Meerdere niercysten
- Geschiedenis van oligohydramnion of anhydramnion
- Vaardigheid voor ouder of voogd om schriftelijke, geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan de start van enige procesgerelateerde procedure, en vermogen, naar de mening van de hoofdonderzoeker, om te voldoen aan alle vereisten van het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Vroeggeboorte (≤ 32 weken zwangerschapsduur)
- Anurie of RRT, gedefinieerd als intermitterende of continue hemodialyse, peritoneale dialyse, hemofiltratie, hemodiafiltratie of voorgeschiedenis van niertransplantatie
- Bewijs van syndromale aandoeningen geassocieerd met niercysten (anders dan ARPKD)
- Abnormale leverfunctietesten inclusief ALAT en ASAT, > 1,2 × ULN
- Ouders met niercystische ziekte
- Behoefte aan chronisch gebruik van diuretica
- Kan niet worden gecontroleerd op vochtbalans
- Heeft of loopt het risico natrium- en kaliumelektrolytenonevenwichtigheden te hebben
- Heeft significante hypovolemie of loopt het risico dit te krijgen, zoals bepaald door de onderzoeker
- Klinisch significante bloedarmoede, zoals bepaald door de onderzoeker
- Ernstige systolische disfunctie gedefinieerd als ejectiefractie < 14%
- Serumnatriumgehalte < 130 mmol/L of >145 mmol/L
- Het nemen van andere experimentele medicijnen
- Beademingsondersteuning nodig
- Medicijnen gebruiken waarvan bekend is dat ze CYP3A4 induceren
- Een infectie hebben, waaronder een virale infectie, waarvoor therapie nodig is die de IMP-dosering verstoort
- Aantal bloedplaatjes <50.000 µL
- Aanzienlijke portale hypertensie
- Blaasdisfunctie of moeite met plassen
- Vasopressine-agonist gebruiken
- Een bijkomende ziekte hebben of medicijnen gebruiken die de eindpuntbeoordelingen waarschijnlijk verstoren.
- Geschiedenis van cholangitis
- Ontvangen of gepland om een levertransplantatie te ontvangen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Tolvaptan (OPC-41061)
|
Tolvaptan-suspensie wordt oraal of via een neussonde toegediend in doses van 0,15 mg/kg eenmaal daags in de ochtend, 0,30 mg/kg eenmaal daags in de ochtend, 0,5 mg/kg eenmaal daags in de ochtend, 0,75 mg/kg gesplitste dosis ( 0,5 mg/kg AM en 0,25 mg/kg 8 uur later) en 1 mg/kg gesplitste dosis (0,67 mg/kg AM en 0,33 mg/kg 8 uur later) op basis van leeftijd.
De behandelingsduur is 2 jaar.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het percentage proefpersonen dat nierfunctievervangende therapie (RRT) krijgt op de leeftijd van 1 jaar.
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 1 jaar oud
|
Van inschrijving tot 1 jaar oud
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veranderingssnelheid van eGFR volgens de Schwartz-formule van voorbehandeling tot na 2 jaar behandeling
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 2 jaar
|
Van inschrijving tot 2 jaar
|
|
Smakelijkheid van de formulering van de suspensie zoals beoordeeld door een oudervragenlijst direct na en binnen 15-20 minuten na de eerste orale dosis
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 2 jaar
|
Van inschrijving tot 2 jaar
|
|
Acceptatie van de formulering van de suspensie zoals beoordeeld door een oudervragenlijst onmiddellijk na en binnen 15-20 minuten na de eerste orale dosis
Tijdsspanne: Van inschrijving tot 2 jaar
|
Van inschrijving tot 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Studie directeur: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juli 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 december 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 februari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 maart 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 maart 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ciliopathieën
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Zwangerschap Complicaties
- Aangeboren afwijkingen
- Afwijkingen, meerdere
- Nierziekten, Cystic
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Polycysteuze nierziekten
- Polycysteuze nier, autosomaal recessief
- Oligohydramnion
- Heterocyclische verbindingen
- Heterocyclische verbindingen, 2-ring
- Heterocyclische verbindingen, gefuseerd ring
- Benzazepines
- Tolvaptan
Andere studie-ID-nummers
- 156-12-204
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .