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Eine Studie, um festzustellen, ob Tolvaptan die Dialyse bei Säuglingen und Kindern mit autosomal-rezessiver polyzystischer Nierenerkrankung (ARPKD) verzögern kann, die bei der Einschreibung 28 Tage bis weniger als 12 Wochen alt sind

18. Dezember 2025 aktualisiert von: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase 3b zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Tolvaptan bei Säuglingen und Kindern im Alter von 28 Tagen bis unter 12 Wochen mit autosomal-rezessiver polyzystischer Nierenerkrankung (ARPKD)

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirkung von Tolvaptan auf die Notwendigkeit einer Nierenersatztherapie bei pädiatrischen Patienten mit autosomal-rezessiver polyzystischer Nierenerkrankung (ARPKD).

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Tolvaptan verzögert nachweislich die Abnahme der Nierenfunktion bei Erwachsenen mit schnell fortschreitender ADPKD (CKD-Stadien 1 bis 3), einer eng verwandten Indikation zur ARPKD, gemessen anhand der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) und des Gesamtnierenvolumens (TKV).

Die Studie wird die erste Studie mit Tolvaptan in einer pädiatrischen ARPKD-Population sein.

Die Teilnehmer dieser Studie werden Tolvaptan für 24 Monate zugewiesen und während des Studienverlaufs engmaschig überwacht.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • UZ Leuven
  • Deutschland
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 50937
        • Zurückgezogen
        • Universitatsklinikum Koln
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Zurückgezogen
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Zurückgezogen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spanien, 41013
        • Zurückgezogen
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Noch keine Rekrutierung
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5000
        • Rekrutierung
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Zurückgezogen
        • Primary Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Probanden im Alter zwischen 28 Tagen und < 12 Wochen, einschließlich zum Zeitpunkt der Registrierung.

  2. Muss klinische und bildgebende Merkmale aufweisen, die mit einer Diagnose von ARPKD mit allen folgenden Merkmalen übereinstimmen:

    • Nephromegalie (> 2 Standardabweichungen vom altersgerechten Standard mittels Ultraschall)
    • Mehrere Nierenzysten
    • Geschichte von Oligohydramnion oder Anhydramnion
  3. Fähigkeit der Eltern oder Erziehungsberechtigten, vor Einleitung studienbezogener Verfahren eine schriftliche und informierte Zustimmung zu erteilen, und Fähigkeit, nach Meinung des Hauptprüfarztes, alle Anforderungen der Studie zu erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  1. Frühgeburt (≤ 32. Schwangerschaftswoche)
  2. Anurie oder RRT, definiert als intermittierende oder kontinuierliche Hämodialyse, Peritonealdialyse, Hämofiltration, Hämodiafiltration oder Nierentransplantation in der Anamnese
  3. Hinweise auf syndromale Zustände im Zusammenhang mit Nierenzysten (außer ARPKD)
  4. Abnormale Leberfunktionstests, einschließlich ALT und AST, > 1,2 × ULN
  5. Eltern mit zystischer Nierenerkrankung
  6. Notwendigkeit einer chronischen Anwendung von Diuretika
  7. Der Flüssigkeitshaushalt kann nicht überwacht werden
  8. ein Natrium- und Kalium-Elektrolyt-Ungleichgewicht hat oder gefährdet ist
  9. Hat oder das Risiko einer signifikanten Hypovolämie, wie vom Prüfarzt festgestellt
  10. Klinisch signifikante Anämie, wie vom Prüfarzt festgestellt
  11. Schwere systolische Dysfunktion, definiert als Ejektionsfraktion < 14 %
  12. Serum-Natriumspiegel < 130 mmol/L oder > 145 mmol/L
  13. Einnahme anderer experimenteller Medikamente
  14. Beatmungsunterstützung erforderlich
  15. Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie CYP3A4 induzieren
  16. Eine Infektion, einschließlich einer Virusinfektion, die eine Therapie erfordern würde, die die IMP-Dosierung stört
  17. Thrombozytenzahl <50.000 µL
  18. Signifikanter portaler Bluthochdruck
  19. Blasenfunktionsstörung oder Schwierigkeiten bei der Entleerung
  20. Einnahme von Vasopressin-Agonisten
  21. Begleiterkrankungen haben oder Medikamente einnehmen, die Endpunktbewertungen wahrscheinlich verfälschen.
  22. Geschichte der Cholangitis
  23. Erhaltene oder geplante Lebertransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tolvaptan (OPC-41061)
Arzneimittel: Tolvaptan (OPC-41061)
Die Tolvaptan-Suspension wird oral oder über eine nasogastrale Sonde in Dosen von 0,15 mg/kg einmal täglich morgens, 0,30 mg/kg einmal täglich morgens, 0,5 mg/kg einmal täglich morgens, 0,75 mg/kg in aufgeteilter Dosis verabreicht ( 0,5 mg/kg morgens und 0,25 mg/kg 8 Stunden später) und 1 mg/kg aufgeteilte Dosis (0,67 mg/kg morgens und 0,33 mg/kg 8 Stunden später) basierend auf dem Alter. Die Behandlungsdauer beträgt 2 Jahre.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der Prozentsatz der Probanden, die sich bis zum Alter von 1 Jahr einer Nierenersatztherapie (RRT) unterziehen werden.
Zeitfenster: Von der Einschulung bis zum 1. Lebensjahr
Von der Einschulung bis zum 1. Lebensjahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungsrate der eGFR nach der Schwartz-Formel von der Vorbehandlung bis nach 2 Behandlungsjahren
Zeitfenster: Von der Einschulung bis zum 2. Lebensjahr
Von der Einschulung bis zum 2. Lebensjahr
Schmackhaftigkeit der Suspensionsformulierung, wie durch einen Elternfragebogen unmittelbar nach und innerhalb von 15–20 Minuten nach der ersten oralen Dosis beurteilt
Zeitfenster: Von der Einschulung bis zum 2. Lebensjahr
Von der Einschulung bis zum 2. Lebensjahr
Akzeptanz der Suspensionsformulierung, wie durch einen Elternfragebogen unmittelbar nach und innerhalb von 15-20 Minuten nach der ersten oralen Dosis beurteilt
Zeitfenster: Von der Einschulung bis zum 2. Lebensjahr
Von der Einschulung bis zum 2. Lebensjahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juli 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Dezember 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 156-12-204

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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