Исследование, чтобы выяснить, может ли Толваптан задержать диализ у младенцев и детей, которым на момент включения от 28 дней до 12 недель с аутосомно-рецессивной поликистозной болезнью почек (АРПКП)
18 декабря 2025 г. обновлено: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Фаза 3b Многоцентровое открытое исследование безопасности, переносимости и эффективности толваптана у младенцев и детей в возрасте от 28 дней до 12 недель с аутосомно-рецессивной поликистозной болезнью почек (АРПКП)
Основная цель этого исследования — оценить влияние толваптана на потребность в заместительной почечной терапии у детей с аутосомно-рецессивной поликистозной болезнью почек (АРПБП).
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Было продемонстрировано, что толваптан задерживает снижение функции почек у взрослых с быстро прогрессирующей АДПБП (стадии ХБП 1–3), что тесно связано с АРПКБП, что измеряется расчетной скоростью клубочковой фильтрации (рСКФ) и общим объемом почек (ООП).
Это испытание будет первым испытанием толваптана у детей с ARPKD.
Участники этого исследования будут получать толваптан в течение 24 месяцев и будут находиться под пристальным наблюдением в ходе исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Ghent, Oost-Vlaanderen, Бельгия, 9000
- Рекрутинг
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Бельгия, 3000
- Рекрутинг
- UZ Leuven
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Германия, 50937
- Отозван
- Universitätsklinikum Köln
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Рекрутинг
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Seville, Испания, 41013
- Отозван
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
- Рекрутинг
- Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
-
-
-
-
Bialystok, Польша, 15-274
- Отозван
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Польша, 04-730
- Отозван
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Рекрутинг
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Рекрутинг
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Еще не набирают
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Рекрутинг
- Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Рекрутинг
- Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5000
- Рекрутинг
- C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Рекрутинг
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3039
- Рекрутинг
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Отозван
- Primary Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 3 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 28 дней до <12 недель включительно на момент регистрации.
Должен иметь клинические и визуализационные признаки, соответствующие диагнозу АРПКБП со всеми следующими характеристиками:
- Нефромегалия (> 2 стандартных отклонения от соответствующего возрасту стандарта по данным УЗИ)
- Множественные кисты почек
- История маловодия или ангидрамниона
- Способность родителя или опекуна предоставить письменное информированное согласие до начала любых процедур, связанных с исследованием, и способность, по мнению главного исследователя, соблюдать все требования исследования.
Критерий исключения:
- Преждевременные роды (≤ 32 недель гестационного возраста)
- Анурия или ЗПТ, определяемая как прерывистый или непрерывный гемодиализ, перитонеальный диализ, гемофильтрация, гемодиафильтрация или трансплантация почки в анамнезе
- Доказательства синдромальных состояний, связанных с почечными кистами (кроме АРПКБП)
- Аномальные функциональные пробы печени, включая АЛТ и АСТ, > 1,2 × ВГН
- Родители с кистозной болезнью почек
- Необходимость длительного применения диуретиков
- Невозможно контролировать баланс жидкости
- Имеет или рискует иметь дисбаланс электролитов натрия и калия
- Имеет или имеет риск наличия значительной гиповолемии, как определено исследователем
- Клинически значимая анемия, установленная исследователем
- Тяжелая систолическая дисфункция, определяемая как фракция выброса < 14%
- Уровень натрия в сыворотке < 130 ммоль/л или > 145 ммоль/л
- Прием любых других экспериментальных лекарств
- Требуется поддержка вентилятора
- Прием лекарств, которые, как известно, индуцируют CYP3A4
- Наличие инфекции, в том числе вирусной, которая потребует терапии, нарушающей дозировку ИЛП
- Количество тромбоцитов <50 000 мкл
- Значительная портальная гипертензия
- Дисфункция мочевого пузыря или затрудненное мочеиспускание
- Прием агониста вазопрессина
- Наличие сопутствующей болезни или прием лекарств, которые могут исказить оценку конечных точек.
- История холангита
- Получили или планировали получить трансплантацию печени
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Толваптан (OPC-41061)
|
Суспензия толваптана будет вводиться перорально или через назогастральный зонд в дозах 0,15 мг/кг один раз в день утром, 0,30 мг/кг один раз в день утром, 0,5 мг/кг один раз в день утром, 0,75 мг/кг в разделенной дозе ( 0,5 мг/кг утром и 0,25 мг/кг через 8 часов) и 1 мг/кг дробной дозой (0,67 мг/кг утром и 0,33 мг/кг через 8 часов) в зависимости от возраста.
Длительность лечения 2 года.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процент субъектов, которым будет назначена заместительная почечная терапия (ЗПТ) к 1 году жизни.
Временное ограничение: От зачисления до 1 года
|
От зачисления до 1 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Скорость изменения рСКФ по формуле Шварца от до лечения до после 2 лет лечения
Временное ограничение: От зачисления до 2 лет
|
От зачисления до 2 лет
|
|
Вкусовые качества препарата в виде суспензии, оцениваемые с помощью анкеты для родителей, сразу после и в течение 15–20 минут после приема первой пероральной дозы
Временное ограничение: От зачисления до 2 лет
|
От зачисления до 2 лет
|
|
Приемлемость препарата в виде суспензии по оценке родительского опросника сразу после и в течение 15-20 минут после первой пероральной дозы
Временное ограничение: От зачисления до 2 лет
|
От зачисления до 2 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
10 декабря 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
10 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 февраля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 марта 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 марта 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Цилиопатии
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Генетические заболевания, врожденные
- Осложнения беременности
- Врожденные аномалии
- Аномалии, Множественные
- Болезни почек, кистозные
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Поликистоз почек
- Поликистоз почек, аутосомно-рецессивный
- Маловодие
- Гетероциклические соединения
- Гетероциклические соединения, 2-кольцо
- Гетероциклические соединения, слитое кольцо
- Бензазепины
- Толваптан
Другие идентификационные номера исследования
- 156-12-204
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .