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Uno studio per vedere se il tolvaptan può ritardare la dialisi nei neonati e nei bambini che al momento dell'arruolamento hanno un'età compresa tra 28 giorni e meno di 12 settimane con malattia renale policistica autosomica recessiva (ARPKD)

14 settembre 2023 aggiornato da: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 3b in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Tolvaptan in lattanti e bambini di età compresa tra 28 giorni e meno di 12 settimane con malattia renale policistica autosomica recessiva (ARPKD)

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'effetto di tolvaptan sulla necessità di terapia renale sostitutiva in soggetti pediatrici con malattia renale policistica autosomica recessiva (ARPKD)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

È stato dimostrato che tolvaptan ritarda il declino della funzionalità renale negli adulti con ADPKD in rapida progressione (CKD stadi da 1 a 3), un'indicazione strettamente correlata all'ARPKD, misurata dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) e dal volume renale totale (TKV).

Il processo sarà il primo studio di tolvaptan in una popolazione pediatrica ARPKD.

I partecipanti a questo studio saranno assegnati a tolvaptan per 24 mesi e strettamente monitorati nel corso dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • UZ Leuven
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgio, B-9000
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Germania
    • Nordrhein-Westfalen
      • Cologne, Nordrhein-Westfalen, Germania, 50937
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospital of Cologne
  • Polonia
      • Białystok, Polonia, 15-274
        • Non ancora reclutamento
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • Non ancora reclutamento
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Non ancora reclutamento
        • Great Ormond Street
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Non ancora reclutamento
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Non ancora reclutamento
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-0001
        • Non ancora reclutamento
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5283
        • Reclutamento
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Non ancora reclutamento
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Non ancora reclutamento
        • Cleveland Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113-1103
        • Non ancora reclutamento
        • Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 28 giorni e <12 settimane, inclusi al momento dell'arruolamento.

  2. Deve avere caratteristiche cliniche e di imaging coerenti con una diagnosi di ARPKD con tutte le seguenti caratteristiche:

    • Nefromegalia (> 2 deviazioni standard dallo standard appropriato all'età tramite ultrasuoni)
    • Cisti renali multiple
    • Storia di oligoidramnios o anidramnios
  3. Capacità del genitore o del tutore di fornire il consenso scritto e informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura relativa al processo e capacità, secondo il parere del ricercatore principale, di soddisfare tutti i requisiti del processo.

Criteri di esclusione:

  1. Nascita prematura (età gestazionale ≤ 32 settimane)
  2. Anuria o RRT, definita come emodialisi intermittente o continua, dialisi peritoneale, emofiltrazione, emodiafiltrazione o storia di trapianto di rene
  3. Evidenza di condizioni sindromiche associate a cisti renali (diverse da ARPKD)
  4. Test di funzionalità epatica anormali inclusi ALT e AST, > 1,2 × ULN
  5. Genitori con malattia cistica renale
  6. Necessità di uso cronico di diuretico
  7. Non può essere monitorato per l'equilibrio dei fluidi
  8. Ha o rischia di avere squilibri elettrolitici di sodio e potassio
  9. Ha o è a rischio di avere ipovolemia significativa come determinato dallo sperimentatore
  10. Anemia clinicamente significativa, come determinato dallo sperimentatore
  11. Grave disfunzione sistolica definita come frazione di eiezione < 14%
  12. Livelli sierici di sodio < 130 mmol/L o >145 mmol/L
  13. Prendendo altri farmaci sperimentali
  14. Richiede il supporto del ventilatore
  15. Assunzione di farmaci noti per indurre il CYP3A4
  16. Avere un'infezione, inclusa quella virale, che richiederebbe una terapia che interrompe il dosaggio dell'IMP
  17. Conta piastrinica <50.000 µL
  18. Ipertensione portale significativa
  19. Disfunzione della vescica o difficoltà a svuotare
  20. Assunzione di agonisti della vasopressina
  21. Avere una malattia concomitante o assumere farmaci che possono confondere le valutazioni degli endpoint.
  22. Storia di colangite
  23. Ricevuto o programmato per ricevere un trapianto di fegato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tolvaptan (OPC-41061)
Droga: Tolvaptan (OPC-41061)
Tolvaptan sospensione verrà somministrato per via orale o tramite sondino nasogastrico a dosi di 0,15 mg/kg una volta al giorno al mattino, 0,30 mg/kg una volta al giorno al mattino, 0,5 mg/kg una volta al giorno al mattino, 0,75 mg/kg dose frazionata ( 0,5 mg/kg AM e 0,25 mg/kg 8 ore dopo) e 1 mg/kg dose frazionata (0,67 mg/kg AM e 0,33 mg/kg 8 ore dopo) in base all'età. La durata del trattamento è di 2 anni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La percentuale di soggetti che riceveranno la terapia renale sostitutiva (RRT) entro 1 anno di età.
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione a 1 anno di età
Dall'immatricolazione a 1 anno di età

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di variazione dell'eGFR secondo la formula di Schwartz dal pre-trattamento a dopo 2 anni di trattamento
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione ai 2 anni di età
Dall'immatricolazione ai 2 anni di età
Appetibilità della formulazione in sospensione valutata da un questionario per i genitori immediatamente dopo ed entro 15-20 minuti dalla prima dose orale
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione ai 2 anni di età
Dall'immatricolazione ai 2 anni di età
Accettazione della formulazione in sospensione valutata da un questionario per i genitori immediatamente dopo ed entro 15-20 minuti dalla prima dose orale
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione ai 2 anni di età
Dall'immatricolazione ai 2 anni di età

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

11 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

11 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 settembre 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 156-12-204

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Tolvaptan (OPC-41061)

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