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Une étude pour voir si le tolvaptan peut retarder la dialyse chez les nourrissons et les enfants qui, à l'inscription, sont âgés de 28 jours à moins de 12 semaines atteints de polykystose rénale autosomique récessive (ARPKD)

14 septembre 2023 mis à jour par: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Un essai ouvert multicentrique de phase 3b sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du tolvaptan chez les nourrissons et les enfants âgés de 28 jours à moins de 12 semaines atteints de polykystose rénale autosomique récessive (MPRA)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'effet du tolvaptan sur la nécessité d'une thérapie de remplacement rénal chez les sujets pédiatriques atteints de maladie polykystique rénale autosomique récessive (MPRA).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il a été démontré que le tolvaptan retarde le déclin de la fonction rénale chez les adultes atteints de PKRAD à progression rapide (stades 1 à 3 de la MRC), une indication étroitement liée à la PKAR, telle que mesurée par le débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) et le volume total du rein (TKV).

L'essai sera le premier essai du tolvaptan dans une population pédiatrique ARPKD.

Les participants à cette étude seront affectés au tolvaptan pendant 24 mois et étroitement surveillés au cours de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Nordrhein-Westfalen
      • Cologne, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 50937
        • Pas encore de recrutement
        • University Hospital of Cologne
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Recrutement
        • UZ Leuven
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgique, B-9000
        • Recrutement
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Recrutement
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Pologne
      • Białystok, Pologne, 15-274
        • Pas encore de recrutement
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
      • Warszawa, Pologne, 04-730
        • Pas encore de recrutement
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Pas encore de recrutement
        • Great Ormond Street
  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Pas encore de recrutement
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Pas encore de recrutement
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287-0001
        • Pas encore de recrutement
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5283
        • Recrutement
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Pas encore de recrutement
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Pas encore de recrutement
        • Cleveland Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113-1103
        • Pas encore de recrutement
        • Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets masculins ou féminins âgés de 28 jours à <12 semaines, inclus au moment de l'inscription.

  2. Doit avoir des caractéristiques cliniques et d'imagerie compatibles avec un diagnostic d'ARPKD avec toutes les caractéristiques suivantes :

    • Néphromégalie (> 2 écarts-types par rapport à la norme adaptée à l'âge par échographie)
    • Kystes rénaux multiples
    • Antécédents d'oligohydramnios ou d'anhydramnios
  3. Capacité pour le parent ou le tuteur de fournir un consentement écrit et éclairé avant le début de toute procédure liée à l'essai et capacité, de l'avis de l'investigateur principal, de se conformer à toutes les exigences de l'essai.

Critère d'exclusion:

  1. Naissance prématurée (≤ 32 semaines d'âge gestationnel)
  2. Anurie ou RRT, définie comme une hémodialyse intermittente ou continue, une dialyse péritonéale, une hémofiltration, une hémodiafiltration ou des antécédents de transplantation rénale
  3. Preuve de conditions syndromiques associées à des kystes rénaux (autres que ARPKD)
  4. Tests anormaux de la fonction hépatique, y compris ALT et AST, > 1,2 × LSN
  5. Parents atteints de maladie kystique rénale
  6. Besoin d'utilisation diurétique chronique
  7. Ne peut pas être surveillé pour l'équilibre hydrique
  8. A ou risque d'avoir des déséquilibres électrolytiques de sodium et de potassium
  9. A ou risque d'avoir une hypovolémie importante, tel que déterminé par l'investigateur
  10. Anémie cliniquement significative, déterminée par l'investigateur
  11. Dysfonction systolique sévère définie par une fraction d'éjection < 14 %
  12. Taux de sodium sérique < 130 mmol/L ou > 145 mmol/L
  13. Prendre tout autre médicament expérimental
  14. Nécessite une assistance respiratoire
  15. Prendre des médicaments connus pour induire le CYP3A4
  16. Avoir une infection, y compris virale, qui nécessiterait un traitement perturbant le dosage de l'IMP
  17. Numération plaquettaire <50 000 µL
  18. Hypertension portale importante
  19. Dysfonctionnement de la vessie ou difficulté à uriner
  20. Prendre un agoniste de la vasopressine
  21. Avoir une maladie concomitante ou prendre des médicaments susceptibles de fausser les évaluations des paramètres.
  22. Antécédents de cholangite
  23. A reçu ou prévu de recevoir une greffe de foie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tolvaptan (OPC-41061)
Médicament: Tolvaptan (OPC-41061)
La suspension de tolvaptan sera administrée par voie orale ou via une sonde nasogastrique à des doses de 0,15 mg/kg une fois par jour le matin, 0,30 mg/kg une fois par jour le matin, 0,5 mg/kg une fois par jour le matin, 0,75 mg/kg en dose fractionnée ( 0,5 mg/kg le matin et 0,25 mg/kg 8 heures plus tard) et 1 mg/kg dose fractionnée (0,67 mg/kg le matin et 0,33 mg/kg 8 heures plus tard) en fonction de l'âge. La durée du traitement est de 2 ans.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Le pourcentage de sujets qui bénéficieront d'une thérapie de remplacement rénal (RRT) à l'âge de 1 an.
Délai: De l'inscription à 1 an
De l'inscription à 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Taux de variation du DFGe selon la formule de Schwartz entre le prétraitement et après 2 ans de traitement
Délai: De l'inscription à 2 ans
De l'inscription à 2 ans
Appétence de la formulation en suspension évaluée par un questionnaire destiné aux parents immédiatement après et dans les 15 à 20 minutes suivant la première dose orale
Délai: De l'inscription à 2 ans
De l'inscription à 2 ans
Acceptation de la formulation de la suspension telle qu'évaluée par un questionnaire destiné aux parents immédiatement après et dans les 15 à 20 minutes après la première dose orale
Délai: De l'inscription à 2 ans
De l'inscription à 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2022

Achèvement primaire (Estimé)

11 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

11 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mars 2021

Première publication (Réel)

8 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 septembre 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 156-12-204

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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