톨밥탄이 상염색체 열성 다낭성 신장 질환(ARPKD)이 있는 등록 시점에 생후 28일에서 12주 미만인 영유아의 투석을 지연시킬 수 있는지 알아보기 위한 연구
2025년 12월 18일 업데이트: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
상염색체 열성 다낭성 신장 질환(ARPKD)이 있는 생후 28일~12주 미만의 영아 및 소아에서 톨밥탄의 안전성, 내약성 및 효능에 대한 3b상 다기관 공개 라벨 시험
이 연구의 1차 목적은 상염색체 열성 다낭성 신장 질환(ARPKD)이 있는 소아 환자에서 신대체 요법의 필요성에 대한 톨밥탄의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
톨밥탄은 추정 사구체여과율(eGFR) 및 총신장용적(TKV)으로 측정한 ARPKD와 밀접하게 관련된 적응증인 급성 ADPKD(CKD 1~3기)가 진행 중인 성인의 신장 기능 저하를 지연시키는 것으로 입증되었습니다.
이 시험은 소아 ARPKD 집단에서 tolvaptan의 첫 번째 시험이 될 것입니다.
이 연구의 참가자는 24개월 동안 tolvaptan에 배정되고 연구 과정 동안 면밀히 모니터링됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Rhine-Westphalia
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Cologne, North Rhine-Westphalia, 독일, 50937
- 빼는
- Universitätsklinikum Köln
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 아직 모집하지 않음
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5000
- 모병
- C.S. Mott Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic - Rochester
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- 빼는
- Primary Children's Hospital
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Oost-Vlaanderen
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Ghent, Oost-Vlaanderen, 벨기에, 9000
- 모병
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Vlaams Brabant
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Leuven, Vlaams Brabant, 벨기에, 3000
- 모병
- UZ Leuven
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Barcelona, 스페인, 08035
- 모병
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Seville, 스페인, 41013
- 빼는
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
- 모병
- Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
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London, 영국, WC1N 3JH
- 모병
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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Bialystok, 폴란드, 15-274
- 빼는
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, 폴란드, 04-730
- 빼는
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 등록 시점을 포함하여 생후 28일에서 12주 미만의 남성 또는 여성 피험자.
ARPKD의 진단과 일치하는 임상 및 영상 기능이 있어야 하며 다음과 같은 특징이 모두 있어야 합니다.
- 신비대증(초음파를 통해 연령에 적합한 표준에서 > 2 표준 편차)
- 다발성 신장 낭종
- 양수과소증 또는 양수과다증의 병력
- 시험 관련 절차를 시작하기 전에 부모 또는 보호자가 사전에 서면 동의를 제공할 수 있는 능력 및 주임 시험자의 의견으로는 시험의 모든 요구 사항을 준수할 수 있는 능력.
제외 기준:
- 조산(재태 연령 32주 이하)
- 간헐적 또는 지속적인 혈액 투석, 복막 투석, 혈액 여과, 혈액 투석 여과 또는 신장 이식 병력으로 정의되는 무뇨증 또는 RRT
- 신장 낭종과 관련된 증후군 상태의 증거(ARPKD 제외)
- ALT 및 AST를 포함한 비정상적인 간 기능 검사, > 1.2 × ULN
- 신장 낭성 질환이 있는 부모
- 만성 이뇨제 사용 필요
- 체액 균형을 모니터링할 수 없음
- 나트륨 및 칼륨 전해질 불균형이 있거나 있을 위험이 있습니다.
- 연구자에 의해 결정된 상당한 저혈량증을 갖거나 가질 위험이 있음
- 조사자가 결정한 임상적으로 유의미한 빈혈
- 박출률 < 14%로 정의되는 중증 수축기 기능 장애
- 혈청 나트륨 수치 < 130mmol/L 또는 >145mmol/L
- 다른 실험 약물 복용
- 인공호흡기 지원 필요
- CYP3A4를 유도하는 것으로 알려진 약물 복용
- IMP 투약에 지장을 주는 치료가 필요한 바이러스를 포함한 감염
- 혈소판 수 <50,000µL
- 상당한 문맥 고혈압
- 방광 기능 장애 또는 배뇨 곤란
- 바소프레신 작용제 복용
- 수반되는 질병이 있거나 종점 평가를 혼동시킬 가능성이 있는 약물 복용.
- 담관염의 역사
- 간 이식을 받았거나 받을 예정
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 톨밥탄(OPC-41061)
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Tolvaptan 현탁액은 0.15 mg/kg 1일 1회 오전, 0.30 mg/kg 1일 1회 오전, 0.5 mg/kg 1일 1회 오전, 0.75 mg/kg 분할 용량으로 경구 또는 비위관을 통해 투여된다. 0.5mg/kg AM 및 8시간 후 0.25mg/kg), 연령에 따라 1mg/kg 분할 용량(0.67mg/kg AM 및 8시간 후 0.33mg/kg).
치료기간은 2년이다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1세까지 신장 대체 요법(RRT)을 받게 될 피험자의 비율.
기간: 입학부터 만 1세까지
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입학부터 만 1세까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 전에서 치료 2년 후까지 Schwartz 공식에 의한 eGFR 변화율
기간: 입학부터 2세까지
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입학부터 2세까지
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첫 번째 경구 투여 직후 및 이후 15-20분 이내에 모 설문지에 의해 평가된 현탁액 제형의 기호성
기간: 입학부터 2세까지
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입학부터 2세까지
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최초 경구 투여 직후 및 이후 15-20분 이내에 모 설문지에 의해 평가된 현탁액 제형의 수용
기간: 입학부터 2세까지
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입학부터 2세까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 12월 10일
연구 완료 (실제)
2025년 12월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 3일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 156-12-204
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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