Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att se om Tolvaptan kan fördröja dialys hos spädbarn och barn som vid inskrivningen är 28 dagar till mindre än 12 veckor gamla med autosomal recessiv polycystisk njursjukdom (ARPKD)

18 december 2025 uppdaterad av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En öppen fas 3b multicenterstudie av säkerhet, tolerabilitet och effekt av tolvaptan hos spädbarn och barn 28 dagar till yngre än 12 veckor med autosomal recessiv polycystisk njursjukdom (ARPKD)

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av tolvaptan på behovet av njurersättningsterapi hos pediatriska patienter med autosomal recessiv polycystisk njursjukdom (ARPKD)

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Tolvaptan har visats fördröja minskningen av njurfunktionen hos vuxna med snabbt fortskridande ADPKD (CKD-stadier 1 till 3), en närbesläktad indikation på ARPKD, mätt med uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) och total njurvolym (TKV).

Studien kommer att vara den första prövningen av tolvaptan i en pediatrisk ARPKD-population.

Deltagare i denna studie kommer att tilldelas tolvaptan i 24 månader och övervakas noga under studiens gång.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
        • Rekrytering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgien, 3000
        • Rekrytering
        • UZ Leuven
  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Har inte rekryterat ännu
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5000
        • Rekrytering
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Indragen
        • Primary Children's Hospital
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Indragen
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Indragen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spanien, 41013
        • Indragen
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrytering
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Indragen
        • Universitätsklinikum Köln

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga försökspersoner mellan 28 dagar och < 12 veckors ålder, inklusive vid tidpunkten för inskrivningen.

  2. Måste ha kliniska och avbildningsegenskaper som överensstämmer med en diagnos av ARPKD med alla följande egenskaper:

    • Nefromegali (> 2 standardavvikelser från åldersanpassad standard via ultraljud)
    • Flera njurcystor
    • Historik av oligohydramnios eller anhydramnios
  3. Möjlighet för förälder eller vårdnadshavare att ge skriftligt, informerat samtycke innan förfarandet i samband med rättegången inleds och förmåga, enligt huvudutredarens åsikt, att uppfylla alla krav i rättegången.

Exklusions kriterier:

  1. För tidig födsel (≤ 32 veckors graviditetsålder)
  2. Anuri eller RRT, definierad som intermittent eller kontinuerlig hemodialys, peritonealdialys, hemofiltration, hemodiafiltration eller historia av njurtransplantation
  3. Bevis på syndromiska tillstånd associerade med njurcystor (andra än ARPKD)
  4. Onormala leverfunktionstester inklusive ALAT och ASAT, > 1,2 × ULN
  5. Föräldrar med njurcystisk sjukdom
  6. Behov av kronisk diuretikaanvändning
  7. Kan inte övervakas för vätskebalans
  8. Har eller riskerar att ha natrium- och kaliumelektrolytobalanser
  9. Har eller riskerar att ha betydande hypovolemi enligt utredningens bedömning
  10. Kliniskt signifikant anemi, som fastställts av utredaren
  11. Allvarlig systolisk dysfunktion definierad som ejektionsfraktion < 14 %
  12. Serumnatriumnivåer < 130 mmol/L eller >145 mmol/L
  13. Tar andra experimentella mediciner
  14. Kräv ventilatorstöd
  15. Att ta mediciner som är kända för att inducera CYP3A4
  16. Att ha en infektion inklusive virus som skulle kräva behandling som stör IMP-doseringen
  17. Trombocytantal <50 000 µL
  18. Betydande portalhypertoni
  19. Blåsdysfunktion eller svårighet att tömma
  20. Tar vasopressinagonist
  21. Att ha samtidig sjukdom eller ta mediciner som sannolikt kommer att förvirra effektmåttsbedömningar.
  22. Historia av kolangit
  23. Mottagits eller planerat att få en levertransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tolvaptan (OPC-41061)
Läkemedel: Tolvaptan (OPC-41061)
Tolvaptansuspension kommer att administreras oralt eller via nasogastrisk sond i doser på 0,15 mg/kg en gång dagligen på förmiddagen, 0,30 mg/kg en gång dagligen på förmiddagen, 0,5 mg/kg en gång dagligen på förmiddagen, 0,75 mg/kg delad dos ( 0,5 mg/kg AM och 0,25 mg/kg 8 timmar senare), och 1 mg/kg delad dos (0,67 mg/kg AM och 0,33 mg/kg 8 timmar senare) baserat på ålder. Behandlingstiden är 2 år.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andelen försökspersoner som kommer att genomgå njurersättningsterapi (RRT) vid 1 års ålder.
Tidsram: Från inskrivning till 1 års ålder
Från inskrivning till 1 års ålder

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Hastighet för förändring av eGFR av Schwartz formel från förbehandling till efter 2 års behandling
Tidsram: Från inskrivning till 2 års ålder
Från inskrivning till 2 års ålder
Suspensionsformuleringens smaklighet bedömd av ett föräldraformulär omedelbart efter och inom 15-20 minuter efter den första orala dosen
Tidsram: Från inskrivning till 2 års ålder
Från inskrivning till 2 års ålder
Godkännande av suspensionsformuleringen bedömd av ett föräldraformulär omedelbart efter och inom 15-20 minuter efter den första orala dosen
Tidsram: Från inskrivning till 2 års ålder
Från inskrivning till 2 års ålder

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

10 december 2025

Avslutad studie (Faktisk)

10 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2021

Första postat (Faktisk)

8 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 156-12-204

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera