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一项研究托伐普坦是否可以延迟入组时出生 28 天至 12 周以下患有常染色体隐性多囊肾病 (ARPKD) 的婴儿和儿童的透析

2025年12月18日 更新者：Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

托伐普坦在 28 天至 12 周龄以下患有常染色体隐性多囊肾病 (ARPKD) 婴儿和儿童中的安全性、耐受性和有效性的 3b 期多中心开放标签试验

本研究的主要目的是评估托伐普坦对常染色体隐性遗传多囊肾病 (ARPKD) 儿科受试者肾脏替代治疗需求的影响

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

详细说明

托伐普坦已被证明可以延缓患有快速进展的 ADPKD（CKD 1 至 3 期）成人的肾功能下降，这是与 ARPKD 密切相关的适应症，通过估算的肾小球滤过率 (eGFR) 和总肾脏体积 (TKV) 来衡量。

该试验将是托伐普坦在儿科 ARPKD 人群中的首次试验。

这项研究的参与者将被分配到托伐普坦 24 个月，并在研究过程中受到密切监测。

研究类型

介入性

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、德国、50937
        • 撤销
        • Universitätsklinikum Köln
  • 比利时
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent、Oost-Vlaanderen、比利时、9000
        • 招聘中
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven、Vlaams Brabant、比利时、3000
        • 招聘中
        • UZ Leuven
  • 波兰
      • Bialystok、波兰、15-274
        • 撤销
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、波兰、04-730
        • 撤销
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • 美国
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 尚未招聘
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • 招聘中
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5000
        • 招聘中
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • 撤销
        • Primary Children's Hospital
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville、西班牙、41013
        • 撤销
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat、Barcelona、西班牙、08950
        • 招聘中
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 3年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄介于 28 天和 < 12 周之间的男性或女性受试者，包括入组时在内。

  2. 必须具有与 ARPKD 诊断一致的临床和影像学特征，并具有以下所有特征：

    • 肾肿大（> 2 个标准偏差，通过超声检查与年龄相适应的标准）
    • 多发性肾囊肿
    • 羊水过少或无羊水的病史
  3. 父母或监护人在开始任何试验相关程序之前提供书面知情同意的能力，以及主要研究者认为遵守试验所有要求的能力。

排除标准：

  1. 早产（胎龄≤32周）
  2. 无尿或 RRT，定义为间歇性或连续性血液透析、腹膜透析、血液滤过、血液透析滤过或肾移植史
  3. 与肾囊肿相关的综合征症状的证据（ARPKD 除外）
  4. 肝功能检查异常，包括 ALT 和 AST，> 1.2 × ULN
  5. 父母患有肾囊肿病
  6. 需要长期使用利尿剂
  7. 无法监测体液平衡
  8. 已经或有可能出现钠钾电解质失衡
  9. 由研究者确定有严重血容量不足或有严重血容量不足的风险
  10. 临床显着贫血，由研究者确定
  11. 严重收缩功能障碍定义为射血分数 < 14%
  12. 血清钠水平 < 130 mmol/L 或 >145 mmol/L
  13. 服用任何其他实验性药物
  14. 需要呼吸机支持
  15. 服用已知会诱导 CYP3A4 的药物
  16. 感染包括病毒在内的感染需要破坏 IMP 剂量的治疗
  17. 血小板计数 <50,000 µL
  18. 显着门静脉高压症
  19. 膀胱功能障碍或排尿困难
  20. 服用加压素激动剂
  21. 伴有疾病或服用可能会混淆终点评估的药物。
  22. 胆管炎史
  23. 已接受或计划接受肝移植

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：托伐普坦 (OPC-41061)
药品：托伐普坦 (OPC-41061)
托伐普坦混悬液将口服或通过鼻胃管给药，剂量为上午 0.15 mg/kg 每天一次，上午 0.30 mg/kg 每天一次，上午 0.5 mg/kg 每天一次，0.75 mg/kg 分次剂量（ 0.5 mg/kg AM 和 0.25 mg/kg 8 小时后）和 1 mg/kg 分剂量（0.67 mg/kg AM 和 0.33 mg/kg 8 小时后）根据年龄。 治疗时间为2年。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
到 1 岁时将接受肾脏替代疗法 (RRT) 的受试者百分比。
大体时间：从入学到 1 岁
从入学到 1 岁

次要结果测量

结果测量
大体时间
从治疗前到治疗 2 年后的 Schwartz 公式计算的 eGFR 变化率
大体时间：从入学到 2 岁
从入学到 2 岁
在第一次口服剂量后立即和 15-20 分钟内通过父母调查问卷评估悬浮液制剂的适口性
大体时间：从入学到 2 岁
从入学到 2 岁
在第一次口服剂量后立即和 15-20 分钟内通过家长调查问卷评估的混悬液配方的接受度
大体时间：从入学到 2 岁
从入学到 2 岁

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Olga Sergeyeva, MD、Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年7月1日

初级完成 (实际的)

2025年12月10日

研究完成 (实际的)

2025年12月10日

研究注册日期

首次提交

2021年2月19日

首先提交符合 QC 标准的

2021年3月3日

首次发布 (实际的)

2021年3月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年12月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月18日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 156-12-204

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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