Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å se om tolvaptan kan forsinke dialyse hos spedbarn og barn som ved registrering er 28 dager til mindre enn 12 uker gamle med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD)

18. desember 2025 oppdatert av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En fase 3b multisenter åpen studie av sikkerheten, toleransen og effekten av tolvaptan hos spedbarn og barn fra 28 dager til under 12 uker med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD)

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av tolvaptan på behovet for nyreerstatningsterapi hos pediatriske personer med autosomal recessiv polycystisk nyresykdom (ARPKD)

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Tolvaptan har vist seg å forsinke nedgangen i nyrefunksjonen hos voksne med raskt progredierende ADPKD (CKD-stadier 1 til 3), en nært beslektet indikasjon på ARPKD, målt ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) og totalt nyrevolum (TKV).

Forsøket vil være det første forsøket med tolvaptan i en pediatrisk ARPKD-populasjon.

Deltakere i denne studien vil bli tildelt tolvaptan i 24 måneder og overvåkes nøye i løpet av studien.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgia, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5000
        • Rekruttering
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Tilbaketrukket
        • Primary Children's Hospital
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Tilbaketrukket
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 04-730
        • Tilbaketrukket
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spania, 41013
        • Tilbaketrukket
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
        • Rekruttering
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 50937
        • Tilbaketrukket
        • Universitätsklinikum Köln

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner mellom 28 dager og < 12 uker, inkludert på registreringstidspunktet.

  2. Må ha kliniske og bildedannende funksjoner som samsvarer med en diagnose av ARPKD med alle følgende egenskaper:

    • Nefromegali (> 2 standardavvik fra aldersegnet standard via ultralyd)
    • Flere nyrecyster
    • Historie med oligohydramnios eller anhydramnios
  3. Evne for forelder eller foresatte til å gi skriftlig, informert samtykke før igangsetting av prøverelaterte prosedyrer, og evne, etter hovedetterforskerens oppfatning, til å overholde alle kravene til rettssaken.

Ekskluderingskriterier:

  1. Prematur fødsel (≤ 32 ukers svangerskapsalder)
  2. Anuri eller RRT, definert som intermitterende eller kontinuerlig hemodialyse, peritonealdialyse, hemofiltrering, hemodiafiltrering eller historie med nyretransplantasjon
  3. Bevis på syndromiske tilstander assosiert med nyrecyster (annet enn ARPKD)
  4. Unormale leverfunksjonstester inkludert ALAT og ASAT, > 1,2 × ULN
  5. Foreldre med nyrecystisk sykdom
  6. Behov for kronisk vanndrivende bruk
  7. Kan ikke overvåkes for væskebalanse
  8. Har eller i fare for å ha natrium- og kaliumelektrolyttubalanser
  9. Har eller står i fare for å ha betydelig hypovolemi som bestemt av etterforsker
  10. Klinisk signifikant anemi, bestemt av etterforsker
  11. Alvorlig systolisk dysfunksjon definert som ejeksjonsfraksjon < 14 %
  12. Serumnatriumnivåer < 130 mmol/L eller >145 mmol/L
  13. Tar andre eksperimentelle medisiner
  14. Krever ventilatorstøtte
  15. Tar medisiner som er kjent for å indusere CYP3A4
  16. Å ha en infeksjon inkludert viral som vil kreve behandling som forstyrrer IMP-dosering
  17. Blodplateantall <50 000 µL
  18. Betydelig portalhypertensjon
  19. Blæredysfunksjon eller problemer med å tømme
  20. Tar vasopressinagonist
  21. Å ha samtidig sykdom eller å ta medisiner som sannsynligvis vil forvirre endepunktsvurderinger.
  22. Historie om kolangitt
  23. Mottatt eller planlagt å motta en levertransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tolvaptan (OPC-41061)
Legemiddel: Tolvaptan (OPC-41061)
Tolvaptan suspensjon vil bli administrert oralt eller via nasogastrisk sonde i doser på 0,15 mg/kg én gang daglig om morgenen, 0,30 mg/kg én gang daglig om morgenen, 0,5 mg/kg én gang daglig om morgenen, 0,75 mg/kg delt dose ( 0,5 mg/kg AM og 0,25 mg/kg 8 timer senere), og 1 mg/kg delt dose (0,67 mg/kg AM og 0,33 mg/kg 8 timer senere) basert på alder. Behandlingsvarigheten er 2 år.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandelen av forsøkspersoner som vil ha nyreerstatningsterapi (RRT) ved 1 års alder.
Tidsramme: Fra påmelding til 1 års alder
Fra påmelding til 1 års alder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hastighet for endring av eGFR ved Schwartz formel fra forbehandling til etter 2 års behandling
Tidsramme: Fra påmelding til 2 års alder
Fra påmelding til 2 års alder
Smakbarheten til suspensjonsformuleringen vurdert av et foreldreskjema umiddelbart etter og innen 15-20 minutter etter den første orale dosen
Tidsramme: Fra påmelding til 2 års alder
Fra påmelding til 2 års alder
Aksept av suspensjonsformuleringen som vurdert av et foreldrespørreskjema umiddelbart etter og innen 15-20 minutter etter den første orale dosen
Tidsramme: Fra påmelding til 2 års alder
Fra påmelding til 2 års alder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2022

Primær fullføring (Faktiske)

10. desember 2025

Studiet fullført (Faktiske)

10. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

8. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 156-12-204

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere