Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at se, om tolvaptan kan forsinke dialyse hos spædbørn og børn, der ved indskrivning er 28 dage til mindre end 12 uger gamle med autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD)

14. september 2023 opdateret af: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Et fase 3b multicenter åbent forsøg af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af tolvaptan hos spædbørn og børn fra 28 dage til mindre end 12 uger med autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​tolvaptan på behovet for nyreudskiftningsterapi hos pædiatriske forsøgspersoner med autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tolvaptan har vist sig at forsinke faldet i nyrefunktionen hos voksne med hurtigt fremadskridende ADPKD (CKD-stadier 1 til 3), en nært beslægtet indikation for ARPKD, målt ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) og Total Nyrevolumen (TKV).

Forsøget vil være det første forsøg med tolvaptan i en pædiatrisk ARPKD-population.

Deltagerne i denne undersøgelse vil blive tildelt tolvaptan i 24 måneder og overvåges nøje i løbet af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgien, B-9000
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Great Ormond Street
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287-0001
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5283
        • Rekruttering
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cleveland Clinic
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113-1103
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Primary Children's Hospital
  • Polen
      • Białystok, Polen, 15-274
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Tyskland
    • Nordrhein-Westfalen
      • Cologne, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 50937
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospital of Cologne

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner mellem 28 dage og < 12 uger, inklusive på tilmeldingstidspunktet.

  2. Skal have kliniske og billeddiagnostiske funktioner, der er i overensstemmelse med en diagnose af ARPKD med alle følgende karakteristika:

    • Nephromegali (> 2 standardafvigelser fra aldersegnet standard via ultralyd)
    • Flere nyrecyster
    • Historie med oligohydramnios eller anhydramnios
  3. Evne for forælder eller værge til at give skriftligt, informeret samtykke forud for påbegyndelse af forsøgsrelaterede procedurer, og evne til, efter hovedefterforskerens opfattelse, at overholde alle krav i forsøget.

Ekskluderingskriterier:

  1. For tidlig fødsel (≤ 32 ugers svangerskabsalder)
  2. Anuri eller RRT, defineret som intermitterende eller kontinuerlig hæmodialyse, peritoneal dialyse, hæmofiltration, hæmodiafiltration eller historie med nyretransplantation
  3. Bevis på syndromiske tilstande forbundet med nyrecyster (andre end ARPKD)
  4. Unormale leverfunktionsprøver inklusive ALAT og ASAT, > 1,2 × ULN
  5. Forældre med nyrecystisk sygdom
  6. Behov for kronisk vanddrivende brug
  7. Kan ikke overvåges for væskebalance
  8. Har eller risikerer at have natrium- og kaliumelektrolyt-ubalancer
  9. Har eller er i risiko for at have betydelig hypovolæmi som bestemt af investigator
  10. Klinisk signifikant anæmi, som bestemt af investigator
  11. Alvorlig systolisk dysfunktion defineret som ejektionsfraktion < 14 %
  12. Serumnatriumniveauer < 130 mmol/L eller >145 mmol/L
  13. Tager enhver anden eksperimentel medicin
  14. Kræv ventilatorstøtte
  15. Tager medicin, der vides at inducere CYP3A4
  16. At have en infektion, inklusive viral, som ville kræve behandling, der forstyrrer IMP-dosering
  17. Blodpladeantal <50.000 µL
  18. Betydelig portalhypertension
  19. Blæredysfunktion eller besvær med at tømme
  20. Tager vasopressinagonist
  21. At have samtidig sygdom eller tage medicin, der sandsynligvis vil forvirre effektmålsvurderinger.
  22. Historie om kolangitis
  23. Modtaget eller planlagt til at modtage en levertransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tolvaptan (OPC-41061)
Medicin: Tolvaptan (OPC-41061)
Tolvaptan suspension vil blive indgivet oralt eller via nasogastrisk sonde i doser på 0,15 mg/kg én gang dagligt om morgenen, 0,30 mg/kg én gang dagligt om morgenen, 0,5 mg/kg én gang dagligt om morgenen, 0,75 mg/kg delt dosis ( 0,5 mg/kg AM og 0,25 mg/kg 8 timer senere), og 1 mg/kg delt dosis (0,67 mg/kg AM og 0,33 mg/kg 8 timer senere) baseret på alder. Behandlingsvarighed er 2 år.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Den procentdel af forsøgspersoner, der vil have nyreudskiftningsterapi (RRT) ved 1 års alderen.
Tidsramme: Fra tilmelding til 1 års alderen
Fra tilmelding til 1 års alderen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringshastigheden for eGFR af Schwartz formel fra forbehandling til efter 2 års behandling
Tidsramme: Fra indskrivning til 2 års alderen
Fra indskrivning til 2 års alderen
Suspensionsformuleringens smag som vurderet af et forældrespørgeskema umiddelbart efter og inden for 15-20 minutter efter den første orale dosis
Tidsramme: Fra indskrivning til 2 års alderen
Fra indskrivning til 2 års alderen
Accept af suspensionsformuleringen som vurderet af et forældrespørgeskema umiddelbart efter og inden for 15-20 minutter efter den første orale dosis
Tidsramme: Fra indskrivning til 2 års alderen
Fra indskrivning til 2 års alderen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Olga Sergeyeva, MD, Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

11. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

11. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

8. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. september 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 156-12-204

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD)

Kliniske forsøg med Tolvaptan (OPC-41061)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner