特発性成長ホルモン欠乏症の子供におけるLUM-201のPKおよびPD研究。 (OraGrowtH212)

包含基準:

• 実年齢が女の子で 4.0 歳以上 10.0 歳以下、男の子で 12.0 歳以下。
• スクリーニング時に体重が16kg以上ある。
• -スクリーニング時またはスクリーニング前の6か月以内に、暦年齢に関して遅れた骨年齢検査を受けます。 骨年齢は、中手骨、手根骨、および遠位前腕とは対照的に、近位および遠位指骨の見かけの BA に基づく必要があります。 中央の BA リーダーが、BA の適格性に関する最終決定を行います。
• HT-SDS ≤ -2.0 または HT-SDS ≧ 2 SD は、親の HT-SDS を意味します。 他のデータ (低速 HV、低 IGF-1、ピーク GH < 10、および 6 か月の BA 遅延) がすべて特発性 GHD と一致する場合、被験者は MM との相談後に身長 SDS > -2.0 で登録される場合があります。
• -利用可能な場合、少なくとも6か月の成長に基づいて、正確なベースラインの身長速度≤5.5 cm /年を持っています
• -過去6か月以内に、過去6か月以内の少なくとも1回の以前のGH刺激試験からの最大GH応答が3を超え、10 ng / mL未満である
• -女の子のTanner Stage I胸の発達と男の子の精巣容積<4.0 mLによって証明されるように、思春期前の状態を持っています。
• 身長に対する腕のスパンの比率が 96.5% を超える
• 女児では、ターナー症候群を除外する遺伝子検査の結果を得てください。 SHOX 遺伝子検査の結果が得られる場合は、陰性である必要があります。
• 正常な甲状腺機能を持っています。 甲状腺機能低下症と診断された被験者は、ベースライン訪問の少なくとも30日前に治療の成功を記録している必要があります。

除外基準:

• -PIまたはメディカルモニター（MM）の意見では、低身長の独立した原因である可能性がある、および/または外因性成長因子治療への反応を制限する可能性のある医学的または遺伝的状態（例：糖尿病、特発性低身長（ISS） ）、SHOX欠損症、骨格異形成、体質的成長遅延、SGA、その他）。
• PIおよび/またはMMの意見では、LUM-201の使用に不当なリスクを追加する医学的または遺伝的状態（例：脊柱側弯症）。
• PIおよび/またはMMの意見では、独立して低身長を引き起こしたり、外因性成長因子（糖質コルチコイドなど）への反応を制限したりする可能性のある薬物の使用。
• -頭蓋内腫瘤の証拠または病歴（下垂体腫瘍、頭蓋咽頭腫など）。
• -GH、IGF-1、およびGH分泌促進物質を含むがこれらに限定されない成長因子による前治療。 (これらは、診断テストとして限られた時間に使用される場合があります。)
• 最大刺激ＧＨ≦３ｎｇ／ｍＬまたはＧＨおよび甲状腺機能を超える下垂体ホルモン欠乏または有機性ＰＧＨＤの診断によって証明される下垂体機能の欠如の疑い。
• 出生時、在胎週数が 36.0 週未満。
• -過去6か月以内の治験薬の治療試験への参加。
• -脊髄、頭蓋、または全身への照射の履歴。
• 注意欠陥多動性障害 (ADHD) を治療するための非刺激療法が最近開始されました。