LUM-201 在特发性生长激素缺乏症儿童中的 PK 和 PD 研究。 (OraGrowtH212)

纳入标准：

• 女孩的实足年龄 ≥ 4.0 岁且 ≤ 10.0 岁，男孩 ≤ 12.0 岁。
• 筛选时体重至少为 16 公斤。
• 在筛选时或在筛选前 6 个月内进行骨龄检查，该检查相对于实足年龄有所延迟。 骨龄应基于近端和远端指骨的表观 BA，而不是掌骨、腕骨和前臂远端。 中央 BA 读者将对 BA 资格做出最终决定。
• HT-SDS ≤ -2.0 或 HT-SDS ≥ 2 SD 低于平均父母 HT-SDS。 如果其他数据（慢 HV、低 IGF-1、GH 峰值 < 10 和 6 个月 BA 延迟）均符合特发性 GHD，则在与 MM 协商后，受试者可能会以身高 SDS > -2.0 入组。
• 根据至少 6 个月的生长，如果有的话，准确的基线身高速度≤ 5.5 厘米/年
• 在过去 6 个月内，在过去 6 个月内至少进行过一次 GH 刺激试验，最大 GH 反应 > 3 且 < 10 ng/mL
• 具有青春期前状态，如女孩 Tanner I 期乳房发育和男孩睾丸体积 < 4.0 mL 所证明。
• 臂展与身高之比 > 96.5%
• 在女孩中，有基因检测结果以排除特纳综合征。 如果有 SHOX 基因检测结果，则必须为阴性。
• 有正常的甲状腺功能。 被诊断患有甲状腺功能减退症的受试者必须在基线访视前至少 30 天有成功治疗的记录。

排除标准：

• PI 或医疗监督员 (MM) 认为可能是身材矮小的独立原因和/或限制对外源性生长因子治疗的反应的任何医学或遗传病症（例如，糖尿病、特发性矮小症（ISS） ), SHOX-缺陷，骨骼发育不良，体质生长迟缓，SGA，其他)。
• PI 和/或 MM 认为会增加使用 LUM-201 的不必要风险的医学或遗传病症（例如脊柱侧弯）。
• 使用 PI 和/或 MM 认为可以独立导致身材矮小或限制对外源性生长因子（例如糖皮质激素）的反应的任何药物。
• 颅内肿块的证据或病史（例如垂体瘤、颅咽管瘤）。
• 先前使用生长因子治疗，包括但不限于 GH、IGF-1 和 GH 促分泌素。 （这些可以在有限的时间内用作诊断测试。）
• 怀疑垂体功能缺失，如最大刺激 GH ≤ 3 ng/mL 或超出 GH 和甲状腺功能的垂体激素缺乏或诊断为器质性 PGHD。
• 出生时胎龄 < 36.0 周。
• 在过去 6 个月内参加过研究药物的任何治疗试验。
• 脊柱、颅骨或全身照射史。
• 最近开始使用非兴奋剂疗法来治疗注意力缺陷多动障碍 (ADHD)。