PK- en PD-studie van LUM-201 bij kinderen met idiopathische groeihormoondeficiëntie. (OraGrowtH212)

Inclusiecriteria:

• Een chronologische leeftijd hebben van ≥ 4,0 jaar en ≤ 10,0 jaar voor meisjes en ≤ 12,0 jaar voor jongens.
• Een lichaamsgewicht van minimaal 16 kg hebben op het moment van screening.
• Laat bij de screening of binnen de 6 maanden voorafgaand aan de screening een botleeftijdsonderzoek uitvoeren met een vertraging ten opzichte van de chronologische leeftijd. De botleeftijd moet gebaseerd zijn op de schijnbare BA van de proximale en distale vingerkootjes, in tegenstelling tot de middenhandsbeentjes, carpalen en distale onderarm. Een centrale BA-lezer zal de definitieve beslissing nemen over de geschiktheid van BA.
• HT-SDS ≤ -2,0 of een HT-SDS ≥ 2 SD onder de gemiddelde ouderlijke HT-SDS hebben. Als de andere gegevens (langzame HV, lage IGF-1, piek-GH < 10 en BA-vertraging van 6 maanden) allemaal consistent zijn met idiopathische GHD, kan de proefpersoon na overleg met de MM's worden ingeschreven met een lengte-SDS > -2,0.
• Een nauwkeurige basislijnhoogtesnelheid hebben ≤ 5,5 cm/jaar op basis van ten minste 6 maanden groei, indien beschikbaar
• In de afgelopen 6 maanden een maximale GH-respons > 3 en < 10 ng/ml hebben gehad van ten minste één eerdere GH-stimulatietest in de afgelopen 6 maanden
• Prepuberale status hebben, zoals blijkt uit Tanner stadium I borstontwikkeling bij meisjes en testisvolume < 4,0 ml bij jongens.
• Een verhouding armspanwijdte tot hoogte hebben > 96,5%
• Zorg bij meisjes voor genetische testresultaten om het syndroom van Turner uit te sluiten. Als SHOX genetische testresultaten beschikbaar zijn, moeten deze negatief zijn.
• Heb een normale schildklierfunctie. Proefpersonen met de diagnose hypothyreoïdie moeten een succesvolle behandeling hebben gedocumenteerd gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek.

Uitsluitingscriteria:

• Elke medische of genetische aandoening die, naar de mening van de PI of Medical Monitor (MM), een onafhankelijke oorzaak kan zijn van kleine gestalte en/of de respons op exogene groeifactorbehandeling kan beperken (bijv. diabetes, idiopathische kleine gestalte (ISS) ), SHOX-deficiëntie, skeletdysplasie, constitutionele groeiachterstand, SGA, andere).
• Een medische of genetische aandoening die, naar de mening van de PI en/of MM, een ongerechtvaardigd risico toevoegt aan het gebruik van LUM-201 (bijv. scoliose).
• Gebruik van medicatie die, naar de mening van de PI en/of MM, zelfstandig een kleine gestalte kan veroorzaken of de respons op exogene groeifactoren kan beperken (bijv. glucocorticoïden).
• Bewijs of geschiedenis van een intracraniale massa (bijv. hypofysetumor, craniofaryngioom).
• Voorafgaande behandeling met groeifactoren, waaronder, maar niet beperkt tot, GH, IGF-1 en GH-secretagogen. (Deze kunnen voor beperkte tijden worden gebruikt als diagnostische test.)
• Verdenking van afwezigheid van hypofysefunctie zoals blijkt uit een maximaal gestimuleerde GH ≤ 3 ng/mL of hypofysehormoondeficiënties voorbij GH en schildklierfunctie of een diagnose van organische PGHD.
• Bij geboorte, zwangerschapsduur < 36,0 weken.
• Deelname aan een therapeutische proef met (een) onderzoeksgeneesmiddel(en) in de voorafgaande 6 maanden.
• Geschiedenis van spinale, craniale of totale lichaamsbestraling.
• Recente start van niet-stimulerende therapie voor de behandeling van aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD).