Estudo PK e PD de LUM-201 em Crianças com Deficiência Idiopática do Hormônio do Crescimento. (OraGrowtH212)

Critério de inclusão:

• Ter idade cronológica ≥ 4,0 anos e ≤ 10,0 anos para meninas e ≤ 12,0 anos para meninos.
• Ter um peso corporal mínimo de 16 kg no momento da triagem.
• Ter um exame de idade óssea na triagem ou dentro dos 6 meses anteriores à triagem que esteja atrasado em relação à idade cronológica. A idade óssea deve ser baseada na aparente BA das falanges proximais e distais, em oposição aos metacarpos, carpos e antebraço distal. Um leitor BA central fará a determinação final sobre a elegibilidade do BA.
• Ter HT-SDS ≤ -2,0 ou um HT-SDS ≥ 2 SD abaixo da média de HT-SDS dos pais. Se os outros dados (HV lento, IGF-1 baixo, pico de GH < 10 e atraso de 6 meses na BA) forem todos consistentes com GHD idiopático, o indivíduo pode ser inscrito com um SDS de altura > -2,0 após consulta com os MMs.
• Ter uma velocidade de crescimento de linha de base precisa ≤ 5,5 cm/ano com base em pelo menos 6 meses de crescimento, se disponível
• Nos últimos 6 meses, tem uma resposta máxima de GH > 3 e < 10 ng/mL de pelo menos um teste de estimulação de GH anterior nos últimos 6 meses
• Ter estado pré-púbere evidenciado pelo desenvolvimento das mamas no estágio I de Tanner em meninas e volume testicular < 4,0 mL em meninos.
• Ter uma relação entre a envergadura e a altura do braço > 96,5%
• Em meninas, obter resultados de testes genéticos para descartar a síndrome de Turner. Se os resultados do teste genético SHOX estiverem disponíveis, eles precisam ser negativos.
• Têm função tireoidiana normal. Indivíduos diagnosticados com hipotireoidismo devem ter documentado tratamento bem-sucedido por pelo menos 30 dias antes da visita inicial.

Critério de exclusão:

• Qualquer condição médica ou genética que, na opinião do PI ou Monitor Médico (MM), pode ser uma causa independente de baixa estatura e/ou limitar a resposta ao tratamento com fator de crescimento exógeno (por exemplo, diabetes, baixa estatura idiopática (ISS ), deficiência de SHOX, displasia esquelética, atraso constitucional do crescimento, PIG, outros).
• Uma condição médica ou genética que, na opinião do PI e/ou MM, adiciona risco injustificado ao uso de LUM-201 (por exemplo, escoliose).
• Uso de qualquer medicamento que, na opinião do PI e/ou MM, possa independentemente causar baixa estatura ou limitar a resposta a fatores de crescimento exógenos (por exemplo, glicocorticóides).
• Evidência ou história de uma massa intracraniana (por exemplo, tumor hipofisário, craniofaringioma).
• Tratamento prévio com fatores de crescimento, incluindo, mas não limitado a, GH, IGF-1 e secretagogos de GH. (Estes podem ser usados ​​por tempo limitado como um teste de diagnóstico.)
• Suspeita de ausência de função hipofisária conforme evidenciado por um GH estimulado máximo ≤ 3 ng/mL ou deficiências de hormônio hipofisário além de GH e função tireoidiana ou um diagnóstico de PGHD orgânico.
• Ao nascer, idade gestacional < 36,0 semanas.
• Participação em qualquer ensaio terapêutico de medicamento(s) em investigação nos últimos 6 meses.
• História de irradiação espinhal, craniana ou total do corpo.
• Início recente de terapia não estimulante para tratar o transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH).