PK og PD undersøgelse af LUM-201 hos børn med idiopatisk væksthormonmangel. (OraGrowtH212)

Inklusionskriterier:

• Har en kronologisk alder ≥ 4,0 år og ≤ 10,0 år for piger og ≤ 12,0 år for drenge.
• Hav en minimumsvægt på 16 kg på screeningstidspunktet.
• Få en knoglealdersundersøgelse ved screening eller inden for de 6 måneder før screening, der er forsinket med hensyn til kronologisk alder. Knoglealderen bør baseres på den tilsyneladende BA af de proksimale og distale phalanges, i modsætning til metacarpals, carpals og distale underarm. En central BA-læser vil træffe den endelige afgørelse om BA-berettigelse.
• Har HT-SDS ≤ -2,0 eller en HT-SDS ≥ 2 SD under gennemsnitlig forældrenes HT-SDS. Hvis de øvrige data (langsom HV, lav IGF-1, peak GH < 10 og 6-måneders BA-forsinkelse) alle stemmer overens med idiopatisk GHD, kan forsøgspersonen tilmeldes med en højde SDS > -2,0 efter konsultation med MM'erne.
• Hav en nøjagtig basislinjehøjdehastighed ≤ 5,5 cm/år baseret på mindst 6-måneders vækst, hvis tilgængelig
• Inden for de seneste 6 måneder har et maksimalt GH-respons > 3 og < 10 ng/mL fra mindst én tidligere GH-stimuleringstest inden for de sidste 6 måneder
• Har præpubertal status som påvist af Tanner Stage I brystudvikling hos piger og testikelvolumen < 4,0 ml hos drenge.
• Har et forhold mellem armspænd og højde > 96,5 %
• Hos piger skal du have genetiske testresultater for at udelukke Turners syndrom. Hvis SHOX genetiske testresultater er tilgængelige, skal de være negative.
• Har normal skjoldbruskkirtelfunktion. Forsøgspersoner diagnosticeret med hypothyroidisme skal have dokumenteret vellykket behandling i mindst 30 dage før baseline-besøget.

Ekskluderingskriterier:

• Enhver medicinsk eller genetisk tilstand, som efter PI eller Medical Monitors (MM) vurdering kan være en uafhængig årsag til kort statur og/eller begrænse responsen på eksogen vækstfaktorbehandling (f.eks. diabetes, , idiopatisk kort statur (ISS) ), SHOX-mangel, skeletdysplasi, konstitutionel vækstforsinkelse, SGA, andet).
• En medicinsk eller genetisk tilstand, der efter PI og/eller MM's mening tilføjer en uberettiget risiko ved brug af LUM-201 (f.eks. skoliose).
• Brug af enhver medicin, der efter PI og/eller MM uafhængigt kan forårsage kort statur eller begrænse responsen på eksogene vækstfaktorer (f.eks. glukokortikoider).
• Bevis eller historie om en intrakraniel masse (f.eks. hypofysetumor, kraniopharyngiom).
• Tidligere behandling med vækstfaktorer, herunder, men ikke begrænset til, GH, IGF-1 og GH sekretagoger. (Disse kan bruges i begrænsede perioder som en diagnostisk test.)
• Mistanke om fravær af hypofysefunktion som påvist ved en maksimal stimuleret GH ≤ 3 ng/ml eller hypofysehormonmangel ud over GH og thyreoideafunktion eller en diagnose af Organisk PGHD.
• Ved fødslen, gestationsalder < 36,0 uger.
• Deltagelse i ethvert terapeutisk forsøg med forsøgslægemidler inden for de foregående 6 måneder.
• Anamnese med bestråling af spinal, kranie eller total krop.
• Nylig påbegyndelse af ikke-stimulerende terapi til behandling af ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder).