ФК и ФД исследование LUM-201 у детей с идиопатическим дефицитом гормона роста. (OraGrowtH212)

Критерии включения:

• Иметь хронологический возраст ≥ 4,0 лет и ≤ 10,0 лет для девочек и ≤ 12,0 лет для мальчиков.
• Иметь минимальный вес тела 16 кг на момент скрининга.
• Пройти обследование костного возраста во время скрининга или в течение 6 месяцев до скрининга, который задерживается по сравнению с хронологическим возрастом. Костный возраст должен основываться на кажущейся БА проксимальных и дистальных фаланг, в отличие от пястных, запястных и дистальных отделов предплечья. Центральный читатель BA примет окончательное решение о соответствии требованиям BA.
• Иметь HT-SDS ≤ -2,0 или HT-SDS ≥ 2 SD ниже среднего родительского HT-SDS. Если другие данные (медленный HV, низкий IGF-1, пиковый GH <10 и 6-месячная задержка BA) согласуются с идиопатическим GHD, субъект может быть зачислен с SDS роста> -2,0 после консультации с MM.
• Иметь точную базовую скорость роста ≤ 5,5 см/год на основе как минимум 6-месячного роста, если доступно
• В течение последних 6 месяцев иметь максимальный ответ GH > 3 и < 10 нг/мл по крайней мере в одном предыдущем тесте стимуляции GH в течение последних 6 месяцев.
• Имеют препубертатный статус, о чем свидетельствует развитие груди I стадии по Таннеру у девочек и объем яичек <4,0 мл у мальчиков.
• Соотношение размаха рук к росту > 96,5%
• У девочек иметь результаты генетического тестирования, чтобы исключить синдром Тернера. Если доступны результаты генетического тестирования SHOX, они должны быть отрицательными.
• Иметь нормальную функцию щитовидной железы. Субъекты с диагнозом гипотиреоз должны иметь документально подтвержденное успешное лечение как минимум за 30 дней до исходного визита.

Критерий исключения:

• Любое медицинское или генетическое заболевание, которое, по мнению PI или Medical Monitor (MM), может быть независимой причиной низкого роста и/или ограничивать ответ на лечение экзогенным фактором роста (например, диабет, идиопатическая низкорослость (ISS). ), SHOX-дефицит, скелетная дисплазия, конституциональная задержка роста, SGA и др.).
• Медицинское или генетическое заболевание, которое, по мнению PI и/или MM, увеличивает неоправданный риск использования LUM-201 (например, сколиоз).
• Применение любых препаратов, которые, по мнению ИП и/или ММ, могут самостоятельно вызывать низкорослость или ограничивать реакцию на экзогенные факторы роста (например, глюкокортикоиды).
• Доказательства или история внутричерепного образования (например, опухоль гипофиза, краниофарингиома).
• Предварительное лечение факторами роста, включая, помимо прочего, GH, IGF-1 и стимуляторы секреции GH. (Их можно использовать ограниченное время в качестве диагностического теста.)
• Подозрение на отсутствие функции гипофиза, о чем свидетельствует максимальный уровень стимулированного GH ≤ 3 нг/мл или дефицит гормонов гипофиза, помимо GH и функции щитовидной железы, или диагноз органического PGHD.
• При рождении гестационный возраст < 36,0 недель.
• Участие в любом терапевтическом испытании исследуемого препарата (препаратов) в течение предшествующих 6 месяцев.
• История облучения позвоночника, черепа или всего тела.
• Недавнее начало нестимулирующей терапии для лечения синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ).