Badanie PK i PD LUM-201 u dzieci z idiopatycznym niedoborem hormonu wzrostu. (OraGrowtH212)

Kryteria przyjęcia:

• Mają wiek chronologiczny ≥ 4,0 lat i ≤ 10,0 lat dla dziewcząt i ≤ 12,0 lat dla chłopców.
• Mieć minimalną masę ciała 16 kg w czasie badania przesiewowego.
• Poddaj się badaniu wieku kostnego podczas badania przesiewowego lub w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, które jest opóźnione w stosunku do wieku chronologicznego. Wiek kostny powinien być oparty na pozornym BA proksymalnych i dystalnych paliczków, w przeciwieństwie do kości śródręcza, nadgarstka i dystalnego przedramienia. Centralny czytelnik BA podejmie ostateczną decyzję dotyczącą uprawnień BA.
• Mają HT-SDS ≤ -2,0 lub HT-SDS ≥ 2 SD poniżej średniej rodzicielskiej HT-SDS. Jeśli wszystkie inne dane (powolne HV, niski IGF-1, szczytowy poziom GH < 10 i 6-miesięczne opóźnienie BA) są zgodne z idiopatycznym GHD, pacjent może zostać włączony ze wzrostem SDS > -2,0 po konsultacji z MM.
• Mieć dokładną wyjściową prędkość wzrastania ≤ 5,5 cm/rok w oparciu o co najmniej 6-miesięczny wzrost, jeśli jest dostępny
• W ciągu ostatnich 6 miesięcy maksymalna odpowiedź GH > 3 i < 10 ng/ml z co najmniej jednego wcześniejszego testu stymulacji GH w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Mieć stan przedpokwitaniowy, o czym świadczy rozwój piersi w I stadium Tannera u dziewcząt i objętość jąder < 4,0 ml u chłopców.
• Mieć stosunek rozpiętości ramion do wzrostu > 96,5%
• U dziewcząt należy wykonać badania genetyczne, aby wykluczyć zespół Turnera. Jeśli dostępne są wyniki testów genetycznych SHOX, muszą być negatywne.
• Mieć normalną czynność tarczycy. Osoby, u których zdiagnozowano niedoczynność tarczycy, muszą mieć udokumentowane skuteczne leczenie przez co najmniej 30 dni przed wizytą wyjściową.

Kryteria wyłączenia:

• Każdy stan chorobowy lub genetyczny, który w opinii PI lub Monitora Medycznego (MM) może być niezależną przyczyną niskiego wzrostu i/lub ograniczać odpowiedź na leczenie egzogennym czynnikiem wzrostu (np. cukrzyca, idiopatyczny niski wzrost (ISS) ), niedobór SHOX, dysplazja szkieletu, konstytucyjne opóźnienie wzrostu, SGA, inne).
• Stan medyczny lub genetyczny, który w opinii PI i/lub MM zwiększa nieuzasadnione ryzyko podczas używania LUM-201 (np. skolioza).
• Stosowanie jakichkolwiek leków, które w opinii PI i/lub MM mogą niezależnie powodować niski wzrost lub ograniczać odpowiedź na egzogenne czynniki wzrostu (np. glikokortykosteroidy).
• Dowody lub historia guza wewnątrzczaszkowego (np. guz przysadki, czaszkogardlak).
• Wcześniejsze leczenie czynnikami wzrostu, w tym między innymi GH, IGF-1 i substancjami pobudzającymi wydzielanie GH. (Mogą być używane przez ograniczony czas jako test diagnostyczny).
• Podejrzenie braku funkcji przysadki, na co wskazuje maksymalny stymulowany GH ≤ 3 ng/ml lub niedobory hormonu przysadki wykraczające poza GH i czynność tarczycy lub rozpoznanie organicznej PGHD.
• Wiek ciążowy przy urodzeniu < 36,0 tygodni.
• Udział w jakimkolwiek badaniu terapeutycznym badanego leku (leków) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
• Historia napromieniania kręgosłupa, czaszki lub całego ciała.
• Niedawne rozpoczęcie terapii niestymulującej w leczeniu zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD).