특발성 성장 호르몬 결핍증을 가진 소아에서 LUM-201의 PK 및 PD 연구. (OraGrowtH212)

포함 기준:

• 생활연령 ≥ 4.0세, 여아의 경우 ≤ 10.0세, 남아의 경우 ≤ 12.0세.
• 스크리닝 시 최소 체중이 16kg이어야 합니다.
• 스크리닝 시 또는 실제 연령과 관련하여 지연된 스크리닝 전 6개월 이내에 뼈 나이 검사를 받으십시오. 뼈 나이는 중수골, 수근골 및 원위 팔뚝과 반대로 근위 및 원위 지골의 겉보기 BA를 기반으로 해야 합니다. 중앙 BA 판독기가 BA 자격에 대한 최종 결정을 내립니다.
• HT-SDS ≤ -2.0 또는 HT-SDS ≥ 2 SD가 부모의 평균 HT-SDS보다 낮습니다. 다른 데이터(느린 HV, 낮은 IGF-1, 최대 GH < 10 및 6개월 BA 지연)가 모두 특발성 GHD와 일치하는 경우, 피험자는 MM과 상의한 후 신장 SDS > -2.0으로 등록할 수 있습니다.
• 가능한 경우 최소 6개월의 성장을 기준으로 정확한 기준 높이 속도가 ≤ 5.5cm/년이어야 합니다.
• 지난 6개월 이내에 지난 6개월 동안 최소 한 번의 이전 GH 자극 테스트에서 최대 GH 반응 > 3 및 < 10 ng/mL가 있어야 합니다.
• 여아의 태너 1기 유방 발달 및 남아의 고환 용적 < 4.0mL로 입증되는 사춘기 전 상태를 가집니다.
• 팔 길이 대 높이 비율 > 96.5%
• 여아의 경우 터너 증후군을 배제하기 위한 유전자 검사 결과가 있습니다. SHOX 유전자 검사 결과가 있는 경우 음성이어야 합니다.
• 정상적인 갑상선 기능을 가지고 있습니다. 갑상선기능저하증으로 진단된 피험자는 기준선 방문 전 최소 30일 동안 성공적인 치료를 기록해야 합니다.

제외 기준:

• PI 또는 Medical Monitor(MM)의 의견에 따라 저신장의 독립적인 원인이 될 수 있고/있거나 외인성 성장 인자 치료에 대한 반응을 제한할 수 있는 모든 의학적 또는 유전적 상태(예: 당뇨병, 특발성 저신장(ISS) ), SHOX-결핍, 골격 이형성증, 체질적 성장 지연, SGA, 기타).
• PI 및/또는 MM의 의견에 따라 LUM-201 사용에 부당한 위험을 추가하는 의학적 또는 유전적 상태(예: 척추 측만증).
• PI 및/또는 MM의 의견에 따라 독립적으로 저신장을 유발하거나 외인성 성장 인자(예: 글루코코르티코이드)에 대한 반응을 제한할 수 있는 약물 사용.
• 두개내 종괴(예: 뇌하수체 종양, 두개인두종)의 증거 또는 병력.
• GH, IGF-1 및 GH 분비촉진제를 포함하되 이에 국한되지 않는 성장 인자로 사전 치료. (이것은 진단 테스트로 제한된 시간 동안 사용될 수 있습니다.)
• 최대 자극된 GH ≤ 3 ng/mL 또는 GH 이상의 뇌하수체 호르몬 결핍과 갑상선 기능 또는 유기 PGHD 진단으로 입증되는 뇌하수체 기능 부재의 의심.
• 출생 시 임신 주수 < 36.0주.
• 지난 6개월 이내에 조사 약물(들)의 치료 시험에 참여.
• 척추, 두개골 또는 전신 방사선 조사의 병력.
• 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD)를 치료하기 위한 비자극 요법의 최근 시작.