PK og PD-studie av LUM-201 hos barn med idiopatisk veksthormonmangel. (OraGrowtH212)

Inklusjonskriterier:

• Har en kronologisk alder ≥ 4,0 år og ≤ 10,0 år for jenter og ≤ 12,0 år for gutter.
• Ha en minimumsvekt på 16 kg på tidspunktet for screening.
• Ta en beinalderundersøkelse ved screening eller innen 6 måneder før screening som er forsinket med hensyn til kronologisk alder. Benalder bør baseres på den tilsynelatende BA i de proksimale og distale phalanges, i motsetning til metacarpals, carpals og distale underarm. En sentral BA-leser vil ta den endelige avgjørelsen om BA-kvalifisering.
• Har HT-SDS ≤ -2,0 eller en HT-SDS ≥ 2 SD under gjennomsnittlig foreldrenes HT-SDS. Hvis de andre dataene (langsom HV, lav IGF-1, topp GH < 10 og 6 måneders BA-forsinkelse) alle stemmer overens med idiopatisk GHD, kan forsøkspersonen registreres med en høyde SDS > -2,0 etter konsultasjon med MMene.
• Ha en nøyaktig grunnlinjehøydehastighet ≤ 5,5 cm/år basert på minst 6 måneders vekst, hvis tilgjengelig
• I løpet av de siste 6 månedene har en maksimal GH-respons > 3 og < 10 ng/ml fra minst én tidligere GH-stimuleringstest i løpet av de siste 6 månedene
• Har prepubertal status som bevist av Tanner Stage I brystutvikling hos jenter og testikkelvolum < 4,0 ml hos gutter.
• Ha et forhold mellom armspenn og høyde > 96,5 %
• Hos jenter, ha genetiske testresultater for å utelukke Turners syndrom. Hvis SHOX-genetiske testresultater er tilgjengelige, må de være negative.
• Har normal skjoldbruskkjertelfunksjon. Pasienter diagnostisert med hypotyreose må ha dokumentert vellykket behandling i minst 30 dager før baseline-besøket.

Ekskluderingskriterier:

• Enhver medisinsk eller genetisk tilstand som, etter PI eller Medical Monitor (MM), kan være en uavhengig årsak til kortvoksthet og/eller begrense responsen på eksogen vekstfaktorbehandling (f.eks. diabetes, idiopatisk kortvoksthet (ISS) ), SHOX-mangel, skjelettdysplasi, konstitusjonell vekstforsinkelse, SGA, annet).
• En medisinsk eller genetisk tilstand som, etter PI og/eller MM, gir en uberettiget risiko ved bruk av LUM-201 (f.eks. skoliose).
• Bruk av medisiner som, etter PI og/eller MM, uavhengig kan forårsake kortvoksthet eller begrense responsen på eksogene vekstfaktorer (f.eks. glukokortikoider).
• Bevis eller historie om en intrakraniell masse (f.eks. hypofysetumor, kraniofaryngiom).
• Tidligere behandling med vekstfaktorer inkludert, men ikke begrenset til, GH, IGF-1 og GH sekretagoger. (Disse kan brukes i begrensede perioder som en diagnostisk test.)
• Mistanke om fravær av hypofysefunksjon som bevist ved en maksimal stimulert GH ≤ 3 ng/ml eller hypofysehormonmangel utover GH og skjoldbruskkjertelfunksjon eller en diagnose av Organisk PGHD.
• Ved fødsel, svangerskapsalder < 36,0 uker.
• Deltakelse i enhver terapeutisk utprøving av undersøkelseslegemidler i løpet av de siste 6 månedene.
• Anamnese med bestråling av spinal, kranie eller total kropp.
• Nylig oppstart av ikke-stimulerende terapi for å behandle oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD).