Studio PK e PD di LUM-201 in bambini con deficit di ormone della crescita idiopatico. (OraGrowtH212)

Criterio di inclusione:

• Avere un'età cronologica ≥ 4,0 anni e ≤ 10,0 anni per le ragazze e ≤ 12,0 anni per i ragazzi.
• Avere un peso corporeo minimo di 16 kg al momento dello screening.
• Sottoporsi a un esame dell'età ossea allo screening o nei 6 mesi precedenti lo screening ritardato rispetto all'età cronologica. L'età ossea dovrebbe essere basata sull'apparente BA delle falangi prossimali e distali, in contrasto con i metacarpi, i carpali e l'avambraccio distale. Un lettore BA centrale prenderà la decisione finale sull'ammissibilità BA.
• Avere HT-SDS ≤ -2,0 o un HT-SDS ≥ 2 SD al di sotto della media HT-SDS dei genitori. Se gli altri dati (HV lento, IGF-1 basso, GH di picco <10 e ritardo BA di 6 mesi) sono tutti coerenti con GHD idiopatico, il soggetto può essere arruolato con un'altezza SDS > -2,0 dopo aver consultato i MM.
• Avere una velocità di altezza basale accurata ≤ 5,5 cm/anno basata su almeno 6 mesi di crescita, se disponibile
• Negli ultimi 6 mesi ha una risposta massima di GH > 3 e < 10 ng/mL da almeno un precedente test di stimolazione del GH negli ultimi 6 mesi
• Avere uno stato prepuberale come evidenziato dallo sviluppo del seno allo stadio I di Tanner nelle ragazze e volume testicolare < 4,0 ml nei ragazzi.
• Avere un rapporto tra apertura delle braccia e altezza > 96,5%
• Nelle ragazze, avere i risultati dei test genetici per escludere la sindrome di Turner. Se i risultati dei test genetici SHOX sono disponibili, devono essere negativi.
• Avere una normale funzione tiroidea. I soggetti con diagnosi di ipotiroidismo devono aver documentato il successo del trattamento per almeno 30 giorni prima della visita di riferimento.

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi condizione medica o genetica che, a giudizio del PI o del Medical Monitor (MM), può essere una causa indipendente di bassa statura e/o limitare la risposta al trattamento del fattore di crescita esogeno (ad esempio, diabete, bassa statura idiopatica (ISS ), carenza di SHOX, displasia scheletrica, ritardo di crescita costituzionale, SGA, altro).
• Una condizione medica o genetica che, secondo l'opinione del PI e/o del MM, aggiunge un rischio ingiustificato all'uso di LUM-201 (ad esempio, scoliosi).
• Uso di qualsiasi farmaco che, a giudizio del PI e/o del MM, possa indipendentemente causare bassa statura o limitare la risposta a fattori di crescita esogeni (es. glucocorticoidi).
• Evidenza o storia di una massa intracranica (ad es. Tumore ipofisario, craniofaringioma).
• Trattamento precedente con fattori di crescita inclusi, ma non limitati a, GH, IGF-1 e secretagoghi del GH. (Questi possono essere utilizzati per tempi limitati come test diagnostico.)
• Sospetto di assenza di funzione ipofisaria come evidenziato da un GH massimo stimolato ≤ 3 ng/mL o carenze di ormone ipofisario oltre GH e funzione tiroidea o diagnosi di PGHD organico.
• Alla nascita, età gestazionale < 36,0 settimane.
• Partecipazione a qualsiasi sperimentazione terapeutica di farmaci sperimentali nei 6 mesi precedenti.
• Storia di irradiazione spinale, cranica o totale del corpo.
• Recente inizio della terapia non stimolante per il trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD).