PK a PD studie LUM-201 u dětí s idiopatickým deficitem růstového hormonu. (OraGrowtH212)

Kritéria pro zařazení:

• Mít chronologický věk ≥ 4,0 let a ≤ 10,0 let u dívek a ≤ 12,0 let u chlapců.
• Mít v době screeningu minimální tělesnou hmotnost 16 kg.
• Proveďte vyšetření kostního věku při screeningu nebo během 6 měsíců před screeningem, které je zpožděno s ohledem na chronologický věk. Kostní věk by měl být založen na zjevné BA proximálních a distálních článků, na rozdíl od metakarpů, karpálů a distálního předloktí. Ústřední čtenář BA učiní konečné rozhodnutí o způsobilosti BA.
• Mít HT-SDS ≤ -2,0 nebo HT-SDS ≥ 2 SD pod průměrnou rodičovskou HT-SDS. Pokud jsou ostatní údaje (pomalá HV, nízký IGF-1, vrchol GH < 10 a 6měsíční zpoždění BA) všechny v souladu s idiopatickým GHD, subjekt může být po konzultaci s MM zapsán s SDS výšky > -2,0.
• Mít přesnou základní rychlost výšky ≤ 5,5 cm/rok na základě alespoň 6měsíčního růstu, je-li k dispozici
• Během posledních 6 měsíců měli maximální odpověď GH > 3 a < 10 ng/ml z alespoň jednoho předchozího testu stimulace GH během posledních 6 měsíců
• Mít prepubertální stav, o čemž svědčí Tannerovo stadium I vývoje prsů u dívek a objem varlat < 4,0 ml u chlapců.
• Poměr rozpětí paží k výšce > 96,5 %
• U dívek nechte výsledky genetického vyšetření vyloučit Turnerův syndrom. Pokud jsou k dispozici výsledky genetického testování SHOX, musí být negativní.
• Mít normální funkci štítné žlázy. Subjekty s diagnózou hypotyreózy musí mít zdokumentovanou úspěšnou léčbu po dobu alespoň 30 dnů před základní návštěvou.

Kritéria vyloučení:

• Jakýkoli zdravotní nebo genetický stav, který podle názoru PI nebo Medical Monitor (MM) může být nezávislou příčinou nízkého vzrůstu a/nebo omezovat odpověď na léčbu exogenním růstovým faktorem (např. ), SHOX-deficience, skeletální dysplazie, konstituční opoždění růstu, SGA, jiné).
• Zdravotní nebo genetický stav, který podle názoru PI a/nebo MM zvyšuje neopodstatněné riziko užívání LUM-201 (např. skolióza).
• Použití jakékoli medikace, která podle názoru PI a/nebo MM může nezávisle způsobit malý vzrůst nebo omezit odpověď na exogenní růstové faktory (např. glukokortikoidy).
• Důkaz nebo anamnéza intrakraniálního útvaru (např. nádor hypofýzy, kraniofaryngiom).
• Předchozí léčba růstovými faktory zahrnujícími, ale bez omezení na ně, GH, IGF-1 a sekretagogy GH. (Ty mohou být po omezenou dobu použity jako diagnostický test.)
• Podezření na nepřítomnost funkce hypofýzy, o čemž svědčí maximální stimulovaný GH ≤ 3 ng/ml nebo deficity hormonů hypofýzy nad rámec GH a funkce štítné žlázy nebo diagnóza organického PGHD.
• Při narození, gestační věk < 36,0 týdnů.
• Účast v jakékoli terapeutické studii hodnoceného léku (léků) během předchozích 6 měsíců.
• Historie ozáření páteře, lebky nebo celého těla.
• Nedávné zahájení nestimulační terapie k léčbě poruchy pozornosti s hyperaktivitou (ADHD).