Étude PK et PD de LUM-201 chez des enfants présentant un déficit en hormone de croissance idiopathique. (OraGrowtH212)

Critère d'intégration:

• Avoir un âge chronologique ≥ 4,0 ans et ≤ 10,0 ans pour les filles et ≤ 12,0 ans pour les garçons.
• Avoir un poids corporel minimum de 16 kg au moment du dépistage.
• Avoir un examen de l'âge osseux lors du dépistage ou dans les 6 mois précédant le dépistage qui est retardé par rapport à l'âge chronologique. L'âge osseux doit être basé sur la BA apparente des phalanges proximales et distales, par opposition aux métacarpiens, aux carpes et à l'avant-bras distal. Un lecteur BA central prendra la décision finale sur l'éligibilité BA.
• Avoir HT-SDS ≤ -2.0 ou un HT-SDS ≥ 2 SD en dessous de la moyenne HT-SDS parentale. Si les autres données (HV lent, faible IGF-1, pic GH < 10 et délai BA de 6 mois) sont toutes compatibles avec un GHD idiopathique, le sujet peut être inscrit avec un SDS de hauteur > 2,0 après consultation des MM.
• Avoir une vitesse de croissance de base précise ≤ 5,5 cm/an basée sur au moins 6 mois de croissance, si disponible
• Au cours des 6 derniers mois, avoir une réponse maximale de la GH > 3 et < 10 ng/mL à partir d'au moins un test de stimulation de la GH antérieur au cours des 6 derniers mois
• Avoir un statut prépubère comme en témoigne le développement mammaire de stade I de Tanner chez les filles et le volume testiculaire < 4,0 ml chez les garçons.
• Avoir un rapport envergure bras/taille > 96,5 %
• Chez les filles, avoir des résultats de tests génétiques pour exclure le syndrome de Turner. Si les résultats des tests génétiques SHOX sont disponibles, ils doivent être négatifs.
• Avoir une fonction thyroïdienne normale. Les sujets diagnostiqués avec une hypothyroïdie doivent avoir documenté un traitement réussi pendant au moins 30 jours avant la visite de référence.

Critère d'exclusion:

• Toute condition médicale ou génétique qui, de l'avis du PI ou du moniteur médical (MM), peut être une cause indépendante de petite taille et/ou limiter la réponse au traitement par un facteur de croissance exogène (par exemple, diabète, , petite taille idiopathique (ISS ), déficit en SHOX, dysplasie squelettique, retard de croissance constitutionnel, SGA, autre).
• Une condition médicale ou génétique qui, de l'avis du PI et/ou du MM, ajoute un risque injustifié à l'utilisation de LUM-201 (par exemple, la scoliose).
• Utilisation de tout médicament qui, de l'avis du PI et/ou du MM, peut indépendamment causer une petite taille ou limiter la réponse aux facteurs de croissance exogènes (par exemple, les glucocorticoïdes).
• Preuve ou antécédent d'une masse intracrânienne (par exemple, tumeur hypophysaire, craniopharyngiome).
• Traitement antérieur avec des facteurs de croissance, y compris, mais sans s'y limiter, les sécrétagogues de la GH, de l'IGF-1 et de la GH. (Ceux-ci peuvent être utilisés pendant des périodes limitées comme test de diagnostic.)
• Suspicion d'absence de fonction hypophysaire comme en témoigne une GH stimulée maximale ≤ 3 ng/mL ou des déficits en hormone hypophysaire au-delà de la GH et de la fonction thyroïdienne ou un diagnostic de PGHD organique.
• À la naissance, âge gestationnel < 36,0 semaines.
• Participation à tout essai thérapeutique de médicament(s) expérimental(s) au cours des 6 mois précédents.
• Antécédents d'irradiation vertébrale, crânienne ou corporelle totale.
• Début récent d'un traitement non stimulant pour traiter le trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité (TDAH).